2019年9月22日，第四届中国医药创新与投资大会（以下简称“大会”）罕见病专场（以下简称“专场”）顺利召开。近年来，党中央、国务院对罕见病群体的诊疗及用药保障问题高度重视，出台了加快罕见病治疗药物审评审批、准入医保等系列政策，公布了第一批罕见病目录及首个罕见病诊疗指南等相关行业标准。本届大会罕见病专场以罕见病防治和保障、罕见病药物可及性为主要议题，吸引了我国一线药物开发者、政策制定者、医疗工作者等各方专家到会，分享及碰撞各方精彩观点。
中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会李林康副会长在开场致辞中指出，在罕见病领域，我国医药企业的市场投入缺乏回报愿景，中国罕见病联盟的职责就是链接政府部门、药物研发企业、医疗机构与患者群体，让患者用得上药，用得起药，用得对药，用得好药。
国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会医疗保险分会主任委员谢俊明教授做了题为“罕见病防治与保障模式探讨”的报告，指出罕见病是个社会问题，罕见病用药保障政策的关键点是需要政府主导，多渠道筹资，多渠道支付。
中国医药创新促进会宋瑞霖会长主持了“中国罕见病药物可及性的机遇和挑战”的专题讨论，中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会李林康副会长，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）化药临床二部副谢松梅部长，中国社会保障学会副会长、浙江大学社会科学学部副主任何文炯教授，国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会医疗保险分会主任委员谢俊明教授与北海康成创始人、董事长及首席执行官、中国罕见病联盟副理事长薛群博士从不同角度出发，分享了对于提高罕见病药物可及性的期待与行动目标。
李林康执行理事长指出，罕见病的推动需要多部门共同努力，罕见病联盟成立近一年来积极开展工作，希望通过两三年的努力，为相关部门制定政策提供依据。谢松梅副部长简单介绍了我国罕见病用药上市注册的鼓励政策，但同时也指出中国罕见病用药审评审批面临的挑战归根结底是罕见病缺乏官方的定义，罕见病病种、患病人数及发病率等信息相对缺乏，只有基础研发、政策保障和医疗保障结合起来才能更好地推动罕见病事业发展。何文炯教授认为，罕见病的问题可以归结为医、药、钱三个要点；罕见病的保障在没有国家制度的情况下，需要勇于做一些尝试，建立多渠道筹资机制。谢俊明教授以浙江省在推动罕见病医疗保障方面的相关经验为例，指出建立罕见病先行区就要对现有体制和制度进行突破。薛群博士代表产业界指出，提高药企研发罕用药积极性的重要因素是明确的政策导向和预期，需要建设罕见病生态闭环，在社会有意愿救治罕见病患者的大环境下，有情怀地开发罕见病药物，能让患者用上药。
最后，宋瑞霖会长指出，中国面临的现实问题是罕见病保障思维及相关政策法规比罕见病还罕见，需要社会各方共同努力，期待罕见病事业能够真正为罕见病患者带来益处，能在整个医药行业创新发展与满足罕见病患者临床需求之间寻找到平衡。
从左至右：宋瑞霖会长（主持人），李林康执行理事长，谢松梅副部长，何文炯教授，谢俊明教授，薛群董事长
专场的第二阶段，明码生物、基石药业、北海康成、科信必成、上海兴迪金生物、苏州同力生物分别带来了6个精彩的项目路演。内容囊括大数据和AI驱动的诊断，罕见肿瘤、血液系统罕见病等药物开发实例。
明码（上海）生物科技有限公司总经理顾延介绍了明码全球化的标准基因数据平台，利用基因组学促进对疾病的科学认识，推动下一代变革疗法的发展。
精准基因靶向时代，罕见肿瘤基因突变的药物创新与研发经典案例的思考
基石药业（苏州）有限公司副总裁李晓牧介绍了国际上关于罕见肿瘤及罕见肿瘤基因突变最新的研发思路，以及监管部门在基因治疗时代最新的监管策略进展。
北海康成制药有限公司首席财务官兼首席商务官Glenn Hassan从公司立足中国，为全球患者带来拯救生命的治疗选择的愿景出发，全面介绍了公司产品线。
北京科信必成医药科技发展有限公司创新部总监蒋鑫介绍了公司在研的包括苯丙酮尿症、 戈谢病、肺动脉高压和糖原累积症等罕见病药物的最新研发进展。
上海兴迪金生物技术有限公司总经理许必雄介绍了公司专注在内分泌系统、血液系统和自身免疫系统罕见病领域的研发管线布局。
TL-010- 广谱抗人 / 动物共患寄生虫病新药
苏州同力生物医药有限公司总经理钱明心介绍公司研发的抗寄生虫病药物TL-010获得美国 FDA 孤儿药物认定和新药临床试验批准，并成功完成临床 I 期试验。
路演汇报人风采合集
顾延（左上），李晓牧（右上），Glenn Hassan（左中），蒋鑫（右中），许必雄（左下），钱明心（右下）
会议当天，专场火爆非常，反映出社会各界对罕见病的关注度不断提高，罕见病将成为医药界、投资界的热门话题，我国罕见病事业的春天已经到来。
专场盛况
专场花絮
投资大会
中国医药创新促进会
2019.09.26
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