Ayvakit于2020年1月获得美国FDA批准，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。值得一提的是，Ayvakit是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。

基石药业与Blueprint Medicines达成独家合作及授权协议，获得了包括Ayvakit（avapritinib）在内的三款候选药物在大中华区（大陆、香港、澳门、台湾）的开发与商业化权利。今年3月，基石药业宣布在中国台湾提交avapritinib新药上市申请。今年4月，基石药业宣布，国家药品监督管理局（NMPA）受理avapritinib新药上市申请，涵盖2个适应症，分别为：（1）用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者；（2）四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。这是基石药业首个获NMPA受理的新药上市申请，标志着公司向商业化转型迈出重要一步。

特别值得一提的是，就在最近，再鼎医药合作伙伴Deciphera的广谱KIT和PDGFRα激酶抑制剂Qinlock（ripretinib）获得美国FDA批准，用于四线治疗晚期GIST。2019年6月，再鼎医药与Deciphera签署协议，获得了Qinlock在大中华区（大陆、香港、澳门、台湾）开发和推广的独家许可。

Qinlock是第一个被批准用于四线治疗GIST的新药，标准着一个激动人心的里程碑，该药适用于：先前接受过3种或3种以上激酶抑制剂（包括伊马替尼[imatinib]、舒尼替尼[sunitinib]、瑞戈非尼[regorafenib]）治疗的成人患者。（详见：胃肠道间质瘤(GIST)里程碑！首个四线药物-激酶抑制剂Qinlock美国批准上市，再鼎医药引入中国！）

如前所述，Blueprint Medicines计划继续在美国商业化Ayvakit，用于治疗携带PDGFRA基因第18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST成人患者，并在其他地区（包括欧盟）寻求avapritinib治疗该患者群的市场批准。此外，Blueprint Medicines将继续推进avapritinib开发，用于治疗系统性肥大细胞增多症（SM）。

今年4月底，Blueprint Medicines公布了III期VOYAGER试验的顶线结果。该试验比较了avapritinib与瑞戈非尼（regorafenib）治疗三线或四线GIST的疗效和安全性。结果显示，研究没有达到无进展生存期（PFS）主要终点：avapritinib治疗组中位PFS为4.2个月、瑞戈非尼组为5.6个月。avapritinib治疗组的总缓解率（ORR）为17%、瑞戈非尼组为7%。研究中，avapritinib耐受性良好，没有发现新的安全信号。

在公布上述顶线结果的同时，Blueprint Medicines宣布，除了携带PDGFRA第18号外显子突变的GIST之外，计划停止进一步开发avapritinib用于其他GIST适应症。