艾伏尼布是中国首个在复发或难治性急性髓系白血病患者中疗效明确且安全性良好的IDH1抑制剂

中国国家药品监督管理局已受理艾伏尼布用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者并拟纳入优先审评

2021年8月3日，中国苏州 - 基石药业 (香港联交所代码：2616)，一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，艾伏尼布(ivosidenib)在中国的注册研究CS3010-101研究达到预期终点，在携带易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的中国复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者中，艾伏尼布显示了明确的疗效和可控的安全性，且与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。基石药业计划在近期召开的国际学术会议上公布该注册研究的具体数据。

同时基石药业宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已受理艾伏尼布的新药上市申请(NDA)，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者并拟纳入优先审评。

CS3010-101研究主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示：

“在AML治疗领域，我们正面临急迫的临床治疗需求，尤其是对于IDH1易感突变的R/R AML患者，目前国内尚无靶向治疗药物上市。祝贺艾伏尼布在中国R/R AML患者中的注册研究取得成功，期待其在中国早日获批上市，为急性髓系白血病患者带来新希望。”

基石药业首席医学官杨建新博士表示：

“我们高兴地看到艾伏尼布治疗中国R/R AML患者安全有效。艾伏尼布是基石药业继普吉华®、泰吉华®和舒格利单抗后第四个递交新药上市申请的创新药，同时此次NDA的递交也是基石药业递交的第七项新药上市/扩展适应症申请。我们会与NMPA密切协作，期待尽快把这款创新药带给中国患者。”

2020年，艾伏尼布被国家药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单(第三批)”，获得快速通道审评审批资格。同时作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，艾伏尼布以其明确的临床优势，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。

艾伏尼布是目前唯一一款获得美国FDA批准的针对携带IDH1易感突变的AML患者的靶向疗法。艾伏尼布被美国FDA批准用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者和新诊断的年龄至少75岁或因其它合并症而无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的AML成人患者。施维雅公司拥有其在美国地区的商业化权益。

关于急性髓系白血病

急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，疾病进展迅速，绝大多数患者为老年患者。在美国，每年约有2万新发病例，患者五年生存率约29%。中国的AML发病率为男性1.4/100,000和女性1.2/100,0001，其中大约6～10%的AML患者携带IDH1突变，体细胞IDH1突变会导致肿瘤代谢物2-HG的积累，损害造血干细胞向成熟干细胞的分化，促进肿瘤发生。伴随着人口老龄化，中国AML发病率呈逐年上升趋势，其中尤以老年和复发或难治性患者预后较差。

关于CS3010-101中国桥接研究

CS3010-101是一项正在中国进行的I期、多中心、单臂研究。该研究旨在评估ivosidenib口服治疗携带易感IDH1突变的成人R/R AML患者的药代动力学(PK)特征、药效动力学(PD)特征、安全性和临床疗效，并作为全球关键性研究AG120-C-001的桥接研究，提供中国R/R AML患者数据。

关于艾伏尼布(Ivosidenib)

施维雅是一家由非盈利性基金管理的全球性的独立制药集团，致力于包括急性髓系白血病在内的各种肿瘤疾病治疗方案的研究、开发和商业化。施维雅和基石药业就艾伏尼布在包括中国大陆在内地区的临床开发与商业化达成独家合作与授权许可协议。

艾伏尼布自2018年作为单药治疗获美国FDA批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。2019年，该药的适应症获美国FDA批准扩大到治疗年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者。

美国FDA先后授予艾伏尼布联合阿扎胞苷方案“突破性疗法”认定，用于治疗新诊断的年龄至少75岁或因其它合并症而无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的AML成人患者，以及艾伏尼布“突破性疗法”认定，用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治骨髓增生异常综合征的成人患者(MDS)。

关于基石药业

基石药业(香港联交所代码: 2616)是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业在全球范围内已经获得了三个新药上市申请的批准，分别在中国大陆获得两个新药上市批准、在台湾地区获得一个新药上市批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。

此次艾伏尼布的NDA递交是基石药业继普吉华®用于转移性转染重排(RET)突变甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌、泰吉华®用于携带PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤(香港地区)新药上市申请获受理后，在今年第三个获受理的新药上市申请。其中，普吉华®用于RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌和泰吉华®用于PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)胃肠道间质瘤，已获中国国家药品监督管理局批准，并已在国内商业化上市。泰吉华®被中国台湾卫生福利部食品药物管理署批准以商品名泰時维®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。

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参考文献：

1.Miranda-Filho, A., et al., Epidemiological patterns of leukaemia in 184 countries: a population-based study. 2018. 5(1): p. e14-e24