中国苏州，2022年4月25日——基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，选择性RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊）被纳入《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)——甲状腺癌》，推荐用于治疗RET变异阳性的分化型甲状腺癌（DTC）、甲状腺髓样癌（MTC）以及未分化癌（ATC）患者。

《中国肿瘤整合诊治指南(CACA) 》由中国抗癌协会（CACA）理事长樊代明院士为总主编，涵盖52种肿瘤，是继美国NCCN和欧洲ESMO等国际指南之后，聚焦中国人群特征及诊疗防控特色，兼顾医疗可及性，体现整合思维，是兼具中国特点和国际视野，更加适合中国人群的肿瘤指南规范体系。《中国肿瘤整合诊治指南(CACA) ——甲状腺癌》秉承指南宗旨，整合了甲状腺癌的诊断与筛查、外科治疗、核医学治疗、内分泌治疗、系统治疗与康复等多种治疗手段，并首次涵盖了甲状腺乳头状癌、髓样癌、未分化癌等多种不同病理类型的内容。

”普吉华®作为中国目前唯一获批的RET抑制剂，被指南同时推荐用于治疗RET突变阳性有症状的或进展的持续/复发或转移性MTC、RET融合阳性的临床进展性DTC以及ATC患者。”

普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。今年3月，普吉华®扩展适应症在中国大陆获批，该项适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗。此外，2021年3月，普吉华®已在中国获批，用于治疗既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。普吉华®是目前中国首个且唯一获批用于治疗RET变异非小细胞肺癌和甲状腺癌的选择性RET抑制剂。

甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤，近几年发病率显著上升。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有22万新发甲状腺癌病例数，其中女性新发病例数约为17万1。甲状腺癌发病率位居我国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位。RET融合和激活突变是许多癌症类型（包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素。大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约60%的甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变。

基石药业大中华区总经理兼商业部负责人周游博士表示：

“普吉华®作为目前国内首个且唯一获批的选择性RET抑制剂，被写入《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)—甲状腺癌》，将进一步提升该产品在相关适应症方面的更为广泛的应用，为甲状腺癌患者提供创新且高效的治疗手段。我们将持续提高包括普吉华®在内的多款药物的可支付性，探索更多的创新模式，让患者能够用得上、用得起全球领先的创新药。”

在可支付性方面，普吉华®已取得多项进展，目前已被纳入超过60个省市级商业保险计划中。普吉华®是博鳌乐城首个当月与美国同步落地的全球新药，也是我国首个使用乐城真实世界数据辅助审评审批的药物。

此外，普吉华®以其确切的临床优势已被纳入多项权威诊疗指南，包括此次纳入的《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)—甲状腺癌》、《CSCO分化型甲状腺癌诊疗指南(2021)》、《甲状腺髓样癌诊断与治疗中国专家共识（2020版）》、《甲状腺癌RET基因检测与临床应用专家共识（2021版）》。在肺癌领域，普拉替尼也被写入国内外多项指南共识的治疗推荐，包括《中国非小细胞肺癌RET基因融合临床检测专家共识》、《非小细胞肺癌分子病理检测临床实践指南(2021版)》、《CSCO NSCLC诊疗指南(2021)》、《原发性肺癌诊疗指南2022版》、美国《NCCN非小细胞肺癌临床实践指南2022》。

关于普吉华®（普拉替尼胶囊）

普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）基因突变甲状腺髓样癌（MTC）以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）患者。

美国食品药品监督管理局批准其以商品名为GAVRETO上市销售，三项适应症分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。这些适应症基于客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。

欧盟委员会（EC）已授予GAVRETO有条件上市许可，作为一种单一疗法，用于治疗未接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期NSCLC成人患者。普吉华®在中国、美国、欧洲还未获批用于其他适应症。

普吉华®旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变，包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。在临床前研究中，普吉华®抑制RET的浓度低于其他药物相关激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。

普吉华®由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普吉华®在大中华地区的独家开发和商业化权利。

Blueprint Medicines和罗氏正在全球（不包括大中华地区）共同开发GAVRETO，用于治疗RET突变的NSCLC、甲状腺癌和其他实体瘤患者。Blueprint Medicines和罗氏集团成员公司基因泰克正在美国共同商业化GAVRETO，罗氏拥有GAVRETO在美国以外（不包括大中华地区）的独家商业化权利。FDA授予GAVRETO突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后进展的RET融合阳性NSCLC，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性甲状腺髓样癌。

关于基石药业

基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的七个新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。

如需了解有关基石药业的更多信息，请浏览：www.cstonepharma.com。

前瞻性声明

本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。

1.https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf