6月21日，Precision BioSciences宣布，已与诺华就体内基因编辑研发达成全球范围内独家合作和许可协议。作为协议的一部分，Precision将开发一种定制的 ARCUS核酸酶，用于在体内将一种治疗性转基因插入基因组的“安全港口”位置，作为一个潜在的一次性变革性治疗选择，用于治疗某些血红蛋白疾病，如镰状细胞病和β-地中海贫血。

根据协议条款，Precision将开发一种ARCUS核酸酶并进行体外鉴定，诺华将负责所有后续的研究、开发、生产和商业化活动。诺华将获得Precision为诺华开发的定制ARCUS核酸酶的独家授权，进一步开发镰状细胞病和β-地中海贫血的潜在体内治疗选择。

Precision将获得7500万美元的预付款，并有资格获得总计约14亿美元的额外里程碑付款。Precision也有资格获得一定的研究资金，如果诺华成功地将合作的一款疗法商业化，Precision将从产品销售中获得中等个位数到低两位数不等的专利使用费。

交易完成后，Precision预计现有现金和现金等价物、预期运营收入和可用信贷将足以满足2024年第二季度的运营费用和资本支出需求。

ARCUS是基于一种自然产生的基因组编辑酶I-CreI，它由莱茵衣藻中进化而来，可以在细胞DNA中进行高度特定的切割。Precision的科学家通过对I-CreI进行重新设计形成了ARCUS核酸酶，从而能够编辑新的DNA序列，用于插入(敲入)、移除(敲除)或修复活细胞和有机体的DNA。

Precision可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因副本（或有效载荷）添加到人基因组中。正确的基因拷贝可以插入基因组中的通常位点，取代突变的致病拷贝。或者，可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因拷贝插入基因组内被称为“安全港”的另一个位点，从而能够生产健康的基因产物，而不会影响患者DNA的基因表达模式。

诺华生物医学研究院(NIBR)总裁Jay Bradner说：“我们在这里确定了一个合作机会，为血红蛋白疾病(如镰状细胞病和β-地中海贫血)患者设想了一种独特的治疗选择，这种一次性治疗的潜在疗法将克服目前使用其他治疗技术存在的许多障碍。”“我们期待与Precision合作，并利用ARCUS技术平台，为该领域带来差异化的治疗选择。”

原文出处：https://www.businesswire.com/news/home/20220621005983/en/Precision-BioSciences-Announces-In-Vivo-Gene-Editing-Collaboration-with-Novartis-to-Develop-Potentially-Curative-Treatment-for-Disorders-Including-Sickle-Cell-Disease