近年来,我们看到越来越多的新兴制药和生物技术公司上市了他们的第一个药物——有些是与其他公司合作开发和商业化的,有些是创新药企独立操刀的。为了了解哪些取得了上市成功,以及其成功的因素,ZS Associates 分析了 2019~2021 年期间在美国首次上市新药的制药公司的业绩。将上市当年的实际销售额与上市前的预测进行比较,然后根据比较结果把新药归为以下三类:符合预期(达到分析师预期的 80%~120% 之间)、表现出色(超过预期的 120%)和表现不佳(低于预期的 80%)。
与其他任何药物上市一样,在现实世界中,不可能完全准确地描述哪些因素在多大程度上影响了上市的成功或失败,但我们可以通过分析,找到一些关键因素。
30 家首发新药的新兴生物制药公司中,只有 4 家符合预期
在 2019~2021 年间首发新药的 36 家美国新兴制药公司中,收集到足够数据进行分析的有 30 家。排除的 6 家中,2 家公司在上市新药后六个月内被收购,2 家公司成立时间太晚,无法得出结论,2 家私营公司缺乏足够的公开数据。即使对“符合预期”的设定很宽泛,只要落在预测值 ±20% 范围内即可,但这仍然是迄今为止最不常见的结果。在所分析的 30 家首发新药公司中,只有 4 家符合预期 (13%),另有 13 家表现出色,剩余 13 家表现不佳 (43%)。
2019 年的样本量很小,而 COVID-19 爆发的 2020 年和 2021 年,商业表现不佳的情况更突出。如果只看这两年,超过一半(23 家中的 12 家)的首发新药的制药公司表现不佳。如果仅仅跟 2019 年的结果进行比较,就得出 COVID-19 导致制药公司商业表现不佳的结论,这样的论断有点不负责任,也经不起推敲。但我们可以推测,制药和生物技术公司接触 HCP 的机会减少,以及医生就诊量的总体减少,抑制了新药的处方。虽然业绩表现是跨越治疗领域的问题,但中枢神经系统和胃肠道领域的新药最有可能表现不佳——3/4 的新药未达预期。肿瘤和免疫治疗表现更好,有 60% 的新药超出预期。其余领域,超过 3/4 的新药达到或超出了预期。
创新性是制药公司首发新药成功的最佳预测指标
为了更好地理解首次上市新药成功或失败的原因,我们将药物分为三类:领域先驱(13)、成熟市场的创新者(13)和“跟风者”(4)。另外,也分析了上市策略、市场准入以及孤儿药和优先审查状态等因素。在 26 种先驱型药物和成熟的市场创新药中,超过 60%(16)达到或超出了预期。另一方面,跟风者的表现则要差得多,其中 3/4 表现不佳。
在所有首发新药中,70%(30 种中的 21 种)具有孤儿药或优先审查资格,这有助于公司获得财务激励、申请费减免和加快批准等。
许多因素可能导致制药公司首发上市表现不佳
首发新药表现不佳的原因有很多。以 Sage 公司的 Zulresso 为例,尽管它是第一个获批用于产后抑郁症的药物,但由于许多因素,包括高价格、付款人覆盖范围不足、风险评估和缓解策略(REMS)指示,以及复杂的给药方式(一次性 60 小时连续静脉输注),其表现低于分析师的预期。
绩效障碍常见的有五类:
进入了差异化有限或优势有限的竞争市场
给药或治疗时间长、不方便
付款人使用产品受限,例如须通过分步疗法或事先授权等
缺乏足够的患者援助和 COVID-19 限制
相对于感知获益,目标受众对价格更敏感
许多因素可能助力制药公司首次上市表现出色
同时,达到或超过分析师预期的药物也是如此,受多种因素影响。尽管 Evolus 公司的 Jeuveau 进入医疗美容市场较晚,但仍超过分析师预期两倍以上。分析师将其成功归因于其卓越的临床特征和比现有肉毒杆菌毒素更低的价格。
达到或超过分析师预期的药物通常受益于多种因素,包括:
与其他选择相比,能解决易于识别的患者群体的重大未满足需求
优越的治疗效果和给药便利性
通过销售和市场进行有效推广
有利的付款人覆盖率和患者支持计划
为什么有公司成功而其他公司失败
对过去三年美国首发的新药的研究表明,表现优异和表现不佳的可能性基本相同。成功的药物上市取决于许多变量,这些变量反映在多年来从早期开发直到上市的各种选择,包括:从治疗中获益的适应症和患者群体、药物解决的未满足需求水平、治疗差异和证据强度、付款人覆盖范围以及上市的策略和具体执行。分析还发现,成功甚至可以追溯到一家制药公司对其投资组合及投资策略中的关注重点。当然,上市前预测值在多大程度上是现实且稳健的,也可能是预期与实际上市表现之间产生差距的关键因素。
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全文数据来源:ZS Associates
延伸阅读来源:Informa制药智库