图片来源：国家药监局

昨日，国家药监局发布《关于进一步加强外资企业服务工作的通知》(以下简称《通知》)。《通知》第三条明确指出，坚持以临床价值为导向，在确保安全性、有效性和质量可控性的前提下，加快临床急需境外新药、罕见病用药、儿童用药、重大传染病用药等上市速度。通读《通知》全文可知，罕见病用药、儿童用药、创新医疗器械获得重点支持。

01、医保、药监“联手保送”罕见病、儿童用药

随着《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案（征求意见稿）》等文件公开征求意见，今年医保谈判正式拉开序幕。今年医保目录调整明确纳入罕见病和儿童用药，并且与其他类型药品不同，罕见病和儿童用药只需在今年6月30日前经国家药监局批准上市并纳入相应鼓励研发目录清单即可进行申报。罕见病药物又称孤儿药，我国罕见病患者人数超2000万，每年新增超过20万。但由于研发难、受众少、价格高、推广难，导致大量罕见病患者面临用不起或有药难买的困境。

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多年来，医保局每年动态调整医保药品目录，罕见病用药均在调入之列。去年把治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液纳入医保，这一行为就获得了社会舆论的广泛好评。它将曾经高达70万一针的诺西那生钠注射液，砍到3.3万元，让很多患者直接受益。这个案例也让许多其它罕见病患者对今年医保谈判充满期待。

02、加大对儿童药政策倾斜

近年政府加大了对儿童药的政策倾斜力度，药监局不断发文，要求优先审评审批加快儿童药品上市速度，基药目录将增设儿童用药目录。今年医保目录调整也鼓励纳入儿童药品，这个价值千亿的市场迎来真正利好。“目前儿科医师不仅收入偏低、工作量大，还要面临更大的用药压力。”某二甲医院儿科医师在接受新康界采访时透露，由于儿童的特殊性，用药一直是个难点，很多疾病都只有成人用药，没有专门针对儿童的药，有些药要甚至需要手掰，导致我们在开药时总是束手束脚、战战兢兢，需要反复提醒家长注意剂量，生怕小孩服用后出现不良反应。据公开数据显示，我国目前少年儿童占总人口的16%左右，但由于儿童药的开发门槛高、利润偏低，导致儿童药品产量不足。

03、优化审批流程，支持境内企业生产

《通知》还提出，要加快医疗器械创新产品审评审批，充分实施创新和优先审评审批程序，支持进口医疗器械产品在中国境内企业生产。虽然《通知》是关于加强外资企业服务工作的，但在实际产品审评审批流程中，药监局肯定会考虑到本土企业感受，审批流程大概率会同步优化，国内创新医疗器械企业也会一同受益。同时，上交所近日‍发布的《医疗器械企业适用第五套上市标准》也增强了对创新医疗器械企业上市的包容性，支持处于研发阶段尚未形成一定收入的企业上市，这将有力提升本土医疗器械企业融资能力。未来，外资企业与本土企业在创新医疗器械领域将加速竞合、渗透。

04、小结

我国作为仅次于美国的医疗保健市场，政府坚持逐步有序的开放医疗产业来吸引外资企业来华投资、合作。公开数据显示，仅在2020年罗氏、拜耳、艾伯维和辉瑞等跨国（医药）集团，就与国内企业达成271项跨境许可合作协议。而双方在罕见病用药、儿童用药、创新医疗器械等领域，也有着非常广阔的合作空间，完全可以实现互利互惠共赢发展。