卫材（Eisai）与渤健（Biogen）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理lecanemab（开发代码：BAN2401）的生物制品许可申请（BLA）：该药是一种抗β淀粉样蛋白（Aβ）原纤维抗体，用于治疗经证实大脑中存在淀粉样病变、伴有阿尔茨海默氏症（AD）引起的轻度认知障碍（MCI）和轻度AD（统称为早期AD）的患者。

卫材于2022年5月初完成BLA提交，FDA已授予BLA优先审查。根据《处方药申报者付费法案》(PDUFA)，FDA做出决议的目标日期为2023年1月6日。此前，FDA已授予了lecanemab快速通道资格（FTD）和突破性疗法认定（BTD）。

卫材利用了FDA的加速审批途径，来简化lecanemab潜在常规批准的提交程序，以加快患者获得lecanemab的速度。卫材将根据Clarity AD临床试验的结果，在2022财年（2023年3月31日结束）向FDA提交lecanemab的常规批准申请。

AD是一种不可逆转的、进行性的大脑疾病，它会慢慢破坏人的记忆和思维能力，最终破坏执行简单任务的能力。虽然AD的具体病因尚不完全清楚，但它的特点是大脑的变化，包括淀粉样斑块和神经原纤维（tau）缠结，导致神经元及其联系的丧失。这些变化影响一个人的记忆和思考能力。

lecanemab是一种人源化单克隆抗体，能够选择性结合以中和及清除可溶性毒性β淀粉样蛋白（Aβ）聚集体（原纤维），这些聚集体被认为在AD神经退行性变过程中发挥了重要作用。因此，lecanemab可能有潜力对疾病病理学产生影响，并减缓疾病进展。

截至目前，lecanemab是唯一一种无需滴定即可用于治疗早期AD的抗Aβ抗体。来自概念验证2b期临床研究（Study 201）的18个月预先指定分析结果显示：在经证实大脑存在淀粉样病变、伴有AD引起的轻度认知障碍（MCI）和轻度AD（统称为早期AD）的患者中，lecanemab 10mg/kg（每2周静脉输注一次）治疗减少了脑部Aβ聚集（p＜0.001）、减缓了疾病进展（ADCOMS测量，p＜0.05）。该研究在治疗12个月时未达到主要疗效指标。该研究的开放标签扩展期（OLE）是在完成核心治疗期（Core period）和9-59个月间断治疗期（Gap period off treatment，平均24个月，n=180）后开始的，以评估安全性和有效性，目前OLE正在进行中。

目前，lecanemab治疗早期AD的Clarity AD 3期临床试验正在进行中，卫材于2021年3月完成了1795例患者入组。该试验的主要终点数据将在2022年秋季获得。FDA已同意Clarity AD试验的结果可以作为验证lecanemab临床疗效的验证性研究。

另一项3期临床研究（AHEAD 3-45）正在评估lecanemab治疗临床前AD且大脑中淀粉样蛋白水平升高的患者以及早期临床前AD和淀粉样蛋白水平中等的患者的疗效。此外，卫材还启动了lecanemab皮下给药的1期研究。（生物谷Bioon.com）

英文原文：https://www.prnewswire.com/news-releases/the-us-fda-accepts-and-grants-priority-review-for-eisais-biologics-license-application-of-lecanemab-for-early-alzheimers-disease-under-the-accelerated-approval-pathway-301580919.html