本期看点

1. 欧洲药品管理局发布优先药品（PRIME）认定5年分析报告。

2. “以患者为中心！”FDA官员强调患者在罕见病药物开发过程中的重要性。

3. FDA局长支持对单臂临床试验的使用做出限制。

欧洲药品管理局发布优先药品（PRIME）认定5年分析报告

欧洲药品管理局（EMA）在2016年首次推出优先药品（PRIME）认定项目，用于进一步支持解决未竟医疗需求的药物开发。这一资格认定让药物开发商有更多机会与监管机构互动，优化开发计划，并且加快评估速度，让这些新药早日递交给患者。

今年，EMA发布了PRIME认定的5年经验分析报告。这一报告包含了PRIME认定申请项目、获得PRIME认定研发项目的详细特征，PRIME认定审评过程、获得PRIME认定的研发项目的后续表现等多方面详尽信息，可谓干货满满。

从2016年到2021年6月30日，EMA总计收到384份PRIME申请，95份申请获得批准。

图片来源：参考资料[1]

获得批准的申请中，先进治疗药物（advanced therapy medicine product，ATMP）和生物制品占比最高。其中基于对基因、细胞和组织进行工程化改造的先进治疗药物在申请中虽然只占27%，在获得PRIME认定的项目中占47%，具有最高的成功率。

图片来源：参考资料[1]

获得PRIME认定的项目中，24款疗法已经递交上市申请，其中17款获得加速评估（accelerated assessment）资格，16款已经获批上市。

报告还列出了EMA在评估PRIME认定申请时的思考过程，PRIME认定对项目批准速度的影响，以及对改进PRIME认定项目提出的建议。

▲评估PRIME认定申请的流程图（图片来源：参考资料[1]）

相关链接：

https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/prime-analysis-first-5-years-experience_en.pdf

FDA官员强调患者在罕见病药物开发过程中的重要性

日前，FDA新药办公室（Office of New Drugs）罕见病副主任Kerry Jo Lee博士日前在美国全国罕见病组织举行的线上论坛中表示，患者在药物开发中起到关键性作用，尤其是罕见病患者。

她指出，FDA近年来大力推动将患者的意见整合到药物开发和评估中。目前FDA已经发布了两份以患者为中心的药物开发（PFDD）指南文件，今年6月，FDA又发布了与PFDD相关的第三部分的指南草案。

Lee博士表示，患者在开发临床结果评估指标方面提供了“很多非常有价值的建议”，这是评估疗法效果的指标。她同时指出，加入患者数据库（patient registries）是患者影响药物开发的另一种方式，特别是罕见疾病。疾病数据库经常被用于帮助研究人员设立临床试验终点，计划临床试验持续时间，以及发现适合加入研究的患者亚群。

相关链接：

https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/7/fda-official-patients-play-an-increasing-role-in-r

FDA局长支持对单臂临床试验的使用做出限制

FDA局长Robert Califf博士近日在记者招待会上表示，他支持FDA肿瘤学卓越中心主任Richard Pazdur博士的提议，对使用单臂临床试验获得加速批准做出限制。他表示，这一审评通路仍然对某些癌症具有价值，但是存在已有疗法的疾病应该使用更为主流的监管通路。单臂临床试验只包括在研疗法给药组，它需要的患者更少，更容易进行。

相关链接：

https://www.fiercebiotech.com/biotech/fdas-califf-says-many-cases-regulatory-pathways-cancer-should-move-new-phase?utm_source=email&utm_medium=email&utm_campaign=LS-NL-FierceLifeSci&oly_enc_id=8908G8417778B8C

澳大利亚药品管理局发布2022-2023工作计划

澳大利亚药品管理局（Therapeutic Goods Administration, TGA）日前发布了2022-2023工作计划，列举了该机构在未来一年中的工作重心。该机构的战略目标包括：通过监管改善公共卫生结局；积极与利益攸关方交流；促进对监管要求的遵守；和促进创新。

相关链接：

https://www.tga.gov.au/sites/default/files/tga-business-plan-2022-23.pdf

参考资料：

[1] PRIME: Analysis of the first 5 years’ experience. Retrieved August 5, 2022, from https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/prime-analysis-first-5-years-experience_en.pdf

[2] TGA business plan 2022-23. Retrieved August 5, 2022, from https://www.tga.gov.au/resource/tga-business-plan-2022-23

[3] FDA official: Patients play an increasing role in rare disease drug development. Retrieved August 5, 2022, from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/7/fda-official-patients-play-an-increasing-role-in-r

[4] Therapeutic Goods Administration Business Plan 2022. Retrieved August 5, 2022, from https://www.tga.gov.au/sites/default/files/tga-business-plan-2022-23.pdf

[5] FDA's Califf backs limited use of single-arm trials, but says regulatory pathways for some cancers should 'move into a new phase'. Retrieved August 5, 2022, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/fdas-califf-says-many-cases-regulatory-pathways-cancer-should-move-new-phase?utm_source=email&utm_medium=email&utm_campaign=LS-NL-FierceLifeSci&oly_enc_id=8908G8417778B8C