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FDA批准首个治疗迟发性运动障碍新药

来源:医谷   2017-04-12



今日(4月12日),Neurocrine Biosciences公司宣布,其用于治疗成人迟发性运动障碍症(TD)的新药Ingrezza(valbenazine)获美国FDA批准上市,这是FDA批准的首款治疗成人迟发性运动障碍患者的药物。

迟发性运动障碍是一种中枢神经系统疾病,症状特征是面部、躯干或四肢不自主的节律性重复运动,包括咂嘴、鬼脸、伸舌头、面部运动、眨眼和瘪嘴,这些症状一般持续良久且无法逆战,在Ingrezza获批之前,FDA还没有批准过该疾病的治疗方法,仅仅在美国,就有约50万TD病人,其中28万是中重度患者,因此,患者急需一种新型的药物,来改善他们的生活质量。

迟发性运动障碍和Tourette综合症、亨廷顿氏舞蹈病、精神分裂症、迟发性肌张力障碍等疾病的部分特点都是多巴胺亢奋,而调节这些疾病中神经元多巴胺浓度,可以给患者带来益处。

此次获批的Ingrezza是一款选择性的VMAT2抑制剂,VMAT2(囊泡单胺转运体2)是集中位于人脑中的蛋白质,其主要负责在联合前神经元的重新包装和运输单胺类分子(多巴胺、去甲肾上腺素、5-羟色胺和组胺)。通过抑制VMAT2,Ingrezza有望减少神经通信过程中的多巴胺释放,从而避免出现多巴胺信号通路紊乱,同时,Ingrezza对VMAT1、其他受体、转运蛋白和离子通道有很少或没有亲和力,从而避免导致其他副作用,Ingrezza旨在提供低且持续的活性药物血脑浓度,以允许每日一次给药。2014年,Ingrezza曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定。

在一项3期临床试验中,研究人员评估了与安慰剂相比,每日服用40毫克或80毫克Ingrezza,是否能影响患者的AIMS运动障碍综合评分(AIMS dyskinesia total score)。研究表明,每日服用80毫克Ingrezza的患者,有40%的患者其AIMS评分降低了一半以上。相比之下,服用安慰剂的患者中只有8.7%出现了类似的改善。这使它达到了主要临床终点。另外,它的总体耐受良好,基于这些数据,美国FDA批准了Ingrezza上市。

Ingrezza和梯瓦的Austedo(氘代丁苯那嗪)结构非常类似,Austedo上周成为FDA批准的第一个用于治疗亨廷顿舞蹈症的氘代药物,Austedo也申请了TD,其PDUFA(处方药消费者付费法案)截止日期为今年8月30日,Ingrezza的抢先上市对Austedo显然是个不利的消息。Ingrezza安全性也略占上风,没有Austedo的抑郁和自杀念头的黑框警告。

此外,Neurocrine公司也正在研究Ingrezza治疗Tourette综合症(抽动秽语综合症)的安全性和有效性,公司有两个正在进行的安慰剂对照II期Tourette综合症的临床试验T-Forward和T-Force GREEN,分别用于评估Ingrezza在成人和儿科体内效果。


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