2013-09-04   来源：生物谷

诺华（Novartis）9月3日宣布，单抗药物Ilaris（canakinumab）已获欧盟委员会（EC）批准，用于2岁及以上活动性全身型幼年特发性关节炎（SJIA）患者的治疗。该药是首个获批用于SJIA的IL-1β抑制剂，同时也是唯一获批专门用于SJIA治疗且每月仅需一次的皮下注射药物。

Canakinumab是一种选择性、全人源化、抗-IL-1β单克隆抗体，靶向抑制白介素-1β（IL-1β）。IL-1β是人体免疫系统防御的重要组成部分。在某些炎症性疾病中，IL-1β的过度产生发挥了突出的作用。Ilaris能够中和IL-1β，从而抑制炎症反应。

SJIA是一种罕见致残性的幼年关节炎，其特点是反复性的发烧、皮疹及关节炎症，该病可影响仅2岁的儿童，并可持续至成年。

Ilaris的获批，是基于在2~19岁SJIA患者中开展的2项III期临床试验，结果表明Ilaris治疗组中大多数患者取得了显着性改善。

Study 1表明，经一个皮下剂量治疗后，Ilaris治疗组在第15天（Day-15）有84%的患者达到了ACR30的主要终点，而安慰剂组仅为10%。Study 2开放标签研究部分，128例患者中有92例尝试了皮质类固醇减少试验，这92例患者中有62%能够大大降低其糖皮质激素的使用，46%的患者能够完全停用糖皮质激素。Study 2对照研究部分中，Ilaris治疗组耀斑（flare）风险比安慰剂组低64%（风险比为0.36，95％CI：0.17-0.75）。

汇总的疗效分析数据表明，Ilaris治疗12周后，61%的患者实现儿科ACR70，28%的患者疾病实现非活动状态（inactive）。

今年5月，Ilaris获FDA批准用于2岁及以上活动性全身型幼年特发性关节炎（SJIA）患者的治疗。此外，Ilaris也已获欧盟批准用于难治性痛风性关节炎，并在超过60个国家和地区（包括欧盟、美国、瑞士、日本等）获批用于冷吡啉相关周期性综合征(Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes，CAPS)，该病是一种罕见的致命性的自体发炎性疾病。