【新闻事件】：今天罗氏正式宣布周末就已传出的新闻，将以48亿美元收购基因疗法先驱、美国生物技术公司Spark。114美元每股价格比上周五收盘溢价122%，是IPO每股23美元的5倍。罗氏说他们一直在关注基因疗法，现在时机已到。而Spark是基因疗法主要玩家，前年上市了美国首款基因疗法、视网膜营养不良药物Luxturna。产品线中有A型血友病疗法SPK-8011、B型血友病疗法SPK9001（与辉瑞合作）、和Pompe 氏症、Huntington氏症等基因疗法。Spark的基因药物生产能力也是一个重要优势。

【药源解析】：基因疗法经历九九八十一难后终于开始受到大药厂的普遍接受。过去几年多家大药厂收购了基因疗法生物技术公司或开始深度合作、去年诺华以87亿美元收购Avexis则掀起第一个高潮，这个技术已经开始成为出产新药的一个重要平台。受今天这个收购消息影响所有基因疗法公司都有较大幅度上扬，说明投资者对退出前景看好。罗氏与小型生物技术公司的合作非常广泛，但这种50亿左右的收购并不多见。两家最主要的交叉领域是A型血友病，罗氏的重磅产品Hemlibra将来可能会受到包括SPK-8011的威胁。当然这个领域基因疗法最领先的是Biomarin的BMN270，SPK-8011最可能是第二个上市的A型血友病基因药物。

基因疗法理论上可以一针治愈，Spark的股票代号就是ONCE、另一个基因疗法公司名字叫UniQure。但基因疗法的持久性有待进一步研究，患者使用另一个针对RPE65的基因药物LCA（Luxturna类似物） 1-3年后视力发生衰退。SPK8011也产生过中和抗体，导致FVIII号因子平均值只达到正常值的22%。载体毒性也是一个技术障碍，若干基因疗法因安全性问题临床试验被叫停。去年Solid Bio的董事、基因疗法先驱James Wilson因高剂量AAV9安全隐患退出该公司董事会。基因疗法的价格也是市场吸收一个障碍，Luxturna价格是每只眼睛42.5万、其支付在美国是与持久应答挂钩的。欧洲第一个基因疗法 Glybera售价超过百万，四年只卖出一只已经退市。葛兰素的 Strimvelis也已经卖给Orchard。

所以短期内基因疗法不一定会产生可观现金流，只是现在基因疗法已经成长为一路不可轻视的诸侯，各大药厂布局为了必须要考虑这个技术平台。这和CAR-T平台的经历类似，虽然两个上市的CAR-T药物销售非常一般，但先驱企业Kite、Juno都以100亿美元左右价格被收购，其价值更主要是未来实体瘤的希望。现在新药的竞争速度令人眼花缭乱，当年没有库存PD-1的厂家过去几年都尝尽苦头。起跑落后弯道超车偶尔确实会发生，但车祸是更经常发生的事情。以较小代价为下一个类似PD-1平台的出现做准备顺理成章。另一个助力是现在多基因疾病药物的开发不确定性越来越恐怖，连大药厂也玩的心惊肉跳。基因疗法多是针对靶点相对清楚的罕见病，虽然也是障碍重重、但担惊受怕程度和CETP、粉状蛋白这样药物的开发还是有本质不同。