来源：中国药促会     时间：2014-7-21

Regulus Therapeutics Inc.周一称，美国食品和药物管理局已经授予RG – 012孤儿药称号，该药是一个单链、化学修饰的寡核苷酸，能够结合并抑制microRNA-21的功能，用于危及生命、没有获批治疗药物的遗传性肾脏疾病Alport综合征（家族性出血性肾炎）的治疗。

Regulus希望在近期启动疾病自然史研究以便进一步收集Alport综合征病情发展情况并公告RG – 012未来的临床开发计划，该计划是Regulus“临床地图倡议”中的一个关键项目。

根据FDA规定，安全有效治疗、诊断或预防在美国患病人数低于20万人的罕见疾病/机能失调的药物和生物制剂，或者虽然患者数超过20万但开发与营销成本高昂而不会被开发的治疗药物，可经孤儿药认定程序授予其孤儿药地位。

原文链接：

http://www.rttnews.com/2352601/regulus-gets-orphan-drug-designation-for-rg-012-for-alport-syndrome.aspx