来源：丁香园    2014-04-02

3月29日，安进在美国心脏病学会(ACC)年会上发布了3期临床研究GAUSS-2和LAPLACE-2的详细结果，结果显示其试验药物PCSK9抑制剂Evolocumab可明显降低他汀耐受患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL)水平。

安进负责研发的执行副总裁Sean Harper指出，这些结果“为我们提供了重要的见解，Evolocumab作为一款治疗药物可能会用于一系列处于心血管疾病风险的患者。”

GAUSS-2研究结果同时发布在了NEJM上，这项研究由307名他汀耐受的高胆固醇患者参与。患者被随机分成四组，接受安慰剂、默沙东的依泽替米贝，或皮下注射Evolocumab进行治疗，Evolocumab也称AMG 145，每两周用药一次，或每月使用一次最高剂量。

试验的共同终点是第12周时，LDL胆固醇相较基线值的下降百分数，及在10周和第12周时LDL胆固醇相较基线值下降的平均百分数。结果显示，Evolocumab治疗组相比依泽替米贝治疗组，LDL胆固醇平均下降值在37%至39%之间。

LAPLACE-2研究招募了1896名原发性高胆固醇血症及混合型血脂异常患者。安进报道说，Evolocumab（每两周用药一次，或每月一次最高剂量）与每天不同剂量他汀类药物合并用药，与安慰剂相比，LDL胆固醇从基线值平均下降55%至76%，与依泽替米贝相比，LDL胆固醇从基线值平均下降33%至47%。

在ACC会议上报道的其它3期试验结果中，周期为52周的DESCARTES试验由901名患有高脂血症及一系列心血管风险的患者参与，试验数据显示，Evolocumab用于有降脂治疗背景的患者，与安慰剂相比，LDL胆固醇平均下降57%。

该公司进一步指出，MENDEL-2试验由614名未使用他汀类药物的患者参与，试验数据证实，使用Evolocumab治疗三个月后，与安慰剂相比，LDL胆固醇下降55%至57%，与依泽替米贝相比，LDL胆固醇下降38%至40%。

RUTHERFORD-2研究由329名杂合型家族性高胆固醇血症患者参与，试验数据显示，这款PCSK9抑制剂使LDL胆固醇下降59%至66%。

Harper表示，安进 “就这款药物的全球上市申报正与监管当局密切合作，希望将这一新的治疗选择带给血脂异常患者。”该公司指出，今年将向美国提交Evolocumab的上市申请。这款药物预期与辉瑞处于后期试验的同类候选药物进行竞争。此外竞争者还有来自赛诺菲及其合作伙伴再生元的一款药物。

分析师已预测，如果获得批准，假定保险公司同意为这些药物支付，那每款药物可能会产生至少30亿美元的年销售额。一些分析师认为，这些产品的成本要远远超过他汀类药物。

三月初，FDA要求赛诺菲与再生元确定，在他们的PCSK9抑制剂试验药物Airocuma全球开发项目的试验是否有神经认知不良事件发生，特别是在长期研究中。安进全球开发执行医学总监Scott Wasserman评论说，我们已非常非常仔细地检查了我们的数据，并将联合FDA继续仔细检查。我们尚未发现与Evolocumab与神经认知安全性有关。

信源地址：

http://www.firstwordpharma.com/node/1199339?tsid=28®ion_id=2#axzz2xYBH5Bax