来源： 新浪医药  2017-05-11

5月10日，位于美国麻省剑桥的自体扩增细胞疗法领导者Vericel公司表示：美国FDA已授予公司Ixmyelocel-T疗法用于缺血性扩张型心肌病导致的晚期心衰治疗的再生医学先进疗法（RMAT）认定。再生医学高级疗法（RMAT）认定是基于21世纪治愈法案的新药加速策略，旨在加速用于严重疾病再生医学制品的开发及审批进程。

Vericel公司总裁及首席执行官Nick Colangelo表示：“作为首批获得再生医学先进疗法认定的药物之一，加上今年2月获得的快速通道指定，这些均表明了Ixmyelocel-T细胞疗法临床2b试验Ixcell-DCM临床数据的重要意义所在，同时也表明了缺血性扩张型心肌病导致的晚期心衰治疗上的未被满足的临床需求。即使我们仍重点关注我们的核心业务领域，但是Ixmyelocel-T疗法的再生医学先进疗法认定和快速通道指定无疑增强了该药物潜在合作的价值，这是因为两种指定将会加速Ixmyelocel-T疗法的开发和审批。”

再生医学高级疗法（RMAT）认定是针对再生医学疗法的药品开发审评加速程序。该指定的目的是让患有严重疾病或威胁生命疾病的患者尽早用上有效的治疗。根据FDA官方网站对RMAT的定义：

1. 该疗法可以是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞及组织制品，或是其他包含了再生医学技术制品的联合疗法；

2. 符合RMAT认定的疗法需是可以治疗、延缓、逆转或治愈严重或威胁生命疾病的药物制品；

3. 并且初步的临床证据已经证明相应疗法的有效性。

关于Ixmyelocel-T

Ixmyelocel-T是利用了Vericel公司专利化、高度自动化的全封闭细胞处理系统，来源于患者自身骨髓的自体扩增多细胞疗法。Vericel公司的技术平台可以选择性地扩增骨髓间质细胞和替代性活化巨噬细胞，这些选择性扩增的细胞对抗炎因子及可以修复创伤组织的促血管生成因子的产生至关重要。Ixmyelocel-T疗法同时获得了FDA用于扩张型心肌病治疗的孤儿药认定。（新浪医药编译/David）