来源：中国罕见病网   2016-06-14

一家瑞士罕见病制药公司SwedishOrphan Biovitrum AB（Sobi）是一家致力于罕见病的国际专业医疗保健公司。该公司于今日宣布尼替西农口服悬液（ORFADIN Oral Suspension）获美国食品药品监督管理局（theFood and Drug Administration,FDA）批准，用于遗传性酪氨酸血症I型（Hereditary Tyrosinemia Type 1,HT-1）的治疗。使用尼替西农用药时，需限制酪氨酸和苯丙氨酸的摄入。

这种新制剂是胶囊药剂的一种替代物，其为婴幼儿提供了另一种选择。尼替西农口服悬液每支的剂量是4mg/mL。

“引进口服的悬液表明我们一直支持HT-1群体。这种新的液体制剂给服用ORFADIN的患儿的父母提供了新的选择，也同样适用于有吞服胶囊障碍的患者”，北美医学事务副总裁兼副主任莱恩·沃尔特说道。

HT-1是一种罕见的婴幼儿遗传病。病情会逐渐恶化，若不治疗会导致肝、肾并发症，甚至危及生命。在药物治疗手段出现之前，年龄小于2个月时就被确诊为HT-1的婴儿能存活至两岁只占不到三分之一。用ORFADIN治疗并结合饮食限制酪氨酸和苯丙氨酸的摄入，以及更普及的新生儿疾病筛查带来的早期诊断极大改善了HT-1患儿的预后。

尼替西农口服悬液将于2016年8月上市。