来源：生物谷    2015-07-20

2015年7月20日讯，FDA本周（7月13日-7月17日）药品监管信息包括：2个新药、4个孤儿药、2个药物新适应症。其中重点为：重度抑郁症和精神分裂症新药Rexulti获批，年销售峰值13亿美元；FDA批准阿斯利康易瑞沙（Iressa）单药一线治疗晚期EGFR突变阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。

1、FDA批准灵北及大冢重度抑郁症和精神分裂症新药Rexulti

Rexulti（brexpiprazole）是由大冢和灵北共同开发的一款重磅精神病新药，该药为每日口服一次的药物，获FDA批准：（1）作为一种辅助药物用于重度抑郁症（MDD）成人患者的治疗；（2）用于精神分裂症（schizophrenia）成人患者的治疗。双方已计划在今年8月将Rexulti推向美国市场。

值得一提的是，Rexulti同时入选彭博社《2015年新药中的重磅炸弹》和路透社《2015最值得关注的药品预测》，年销售峰值为13亿美元。

2、FDA批准Veloxis公司肾脏移植药物Envarsus XR

Envarsus XR由丹麦Veloxis公司和意大利Chiesi公司合作研发，已获FDA批准用于肾移植患者，预防器官排斥反应。在临床试验中，Envarsus XR在生物利用度及药代动力学方面毫不逊色于当前的主流移植药物普乐（Prograf，通用名：tacrolimus，他克莫司）。

Prograf每日口服2次，而Envarsus每日口服一次，可取代Prograf并降低患者服药负担。此前，FDA已授予Envarsus XR孤儿药地位。

3、FDA授予4个药物孤儿药地位

FDA授予Cleave BioSciences公司药物CB-5083治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药地位，该药能够抑制p97酶，该酶在蛋白质稳态（homeostasis）方面发挥着多种作用。目前，CB-5083正处于2个I期临床，分别治疗复发/难治多发性骨髓瘤和实体瘤。

FDA授予Immuovaccine公司卵巢癌药物DPX-Survivac孤儿药地位，目前正开发用于所有阶段卵巢癌治疗。DPX-Survivac是一种新型癌症免疫治疗疫苗，可刺激免疫系统产生针对肿瘤相关抗原Survivin的T细胞应答。在I期临床中，DPX-Survivac联合低剂量口服环磷酸酰胺治疗组患者经历了很强的免疫反应。

FDA授予Newron公司雷特综合征治疗药物Sarizotan（沙立佐坦）孤儿药地位，该药旨在改善患者呼吸暂停、过度换气、屏气等异常呼吸模式，并阻止心肺并发症的发生。Sarizotan是一种5HT1A受体激动剂和D2激动剂/拮抗剂，目前处于临床前测试。在测试试验中，Sarizotan急性和慢性给药使呼吸暂停和过度换气发作次数显著降低70-80%。

FDA授予Novogen公司药物Anisina治疗神经母细胞瘤的孤儿药地位。在神经母细胞瘤动物模型中开展的临床前研究，证实Anisina能提高标准护理微管靶向药物长春新碱（vincristine）的疗效。

4、FDA批准阿斯利康易瑞沙（Iressa）治疗晚期EGFR突变阳性非小细胞肺癌（NSCLC）

易瑞沙（Iressa）是一种表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），能够阻断导致肿瘤生长和扩散的信号通路。FDA已批准Iressa作为一种单药疗法，用于EGFR突变阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗，具体为EGFR存在外显子19删除突变或外显子21存在L858R替代突变。之前，FDA已授予Iressa治疗EGFR突变阳性NSCLC的孤儿药地位。

阿斯利康与德国Qiagen（凯杰）达成合作，提供循环肿瘤DNA(ctDNA)伴随诊断试剂盒，指导Iressa用于晚期NSCLC的治疗。该款Iressa ctDNA伴随诊断试剂盒是一种非侵入性诊断方法，利用一种高度敏感的技术，检测患者血液中ctDNA片段中的EGFR突变状态，从而区分出适合Iressa治疗的患者群体。在IV期IFUM研究中，该款ctDNA伴随诊断试剂盒表现出了强大且可靠的EGFR突变状态鉴别能力。

Iressa于2002年上市，已获全球91个国家批准，治疗局部晚期或转移性EGFR突变阳性NSCLC成人患者的治疗。目前，阿斯利康正在评估Iressa联合其他实验性药物（包括PD-L1免疫疗法durvalumab，即MEDI4736）用于更广泛类型的肺癌患者。

5、FDA批准Dysport治疗成人上肢痉挛