传奇生物宣布，美国FDA已接受杨森（Janssen）公司为靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）提交的生物制品许可申请（BLA）。FDA同时授予其优先审评资格，预计在今年11月29日之前做出回复。

Cilta-cel是一种具有差异性结构的CAR-T细胞疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域和两个靶向BCMA的抗体结构域，具有促进CD8阳性T细胞扩增的能力。BCMA是一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白。2017年12月，杨森生物技术有限公司与传奇生物达成全球独家许可和合作协议，共同开发和商业化cilta-cel。

▲Cilta-cel（又名为JNJ-4528/LCAR-B38M）的结构示意图（图片来源：传奇生物官网）

Cilta-cel的监管提交是基于关键性1b/2期CARTITUDE-1研究的结果。在去年举行的美国血液学会年会上公布的临床数据显示，cilta-cel持续表现出非常高的总缓解率（ORR），在中位随访时间为12.4个月时，ORR达到97%，而且随着时间的推移，患者的缓解程度进一步加深，67%的患者达到严格的完全缓解。研究人员将在下个月召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会（摘要#8005）和欧洲血液学协会（EHA）虚拟大会（摘要#EP964）上更新长期随访数据。