中国国家药监局(NMPA)药品注册进度查询结果最新公示，由山东博士伦福瑞达制药申报的5.1类进口新药丁苯那嗪片新药上市申请已经获得批准。公开资料显示，丁苯那嗪(tetrabenazine)是首个在美国获批治疗亨廷顿舞蹈症的药物。

截图来源：NMPA官网

亨廷顿病(Huntington's disease，HD)是一种罕见且致命的神经退行性疾病，由于患者会出现不自主运动的运动障碍，又称亨廷顿舞蹈病。该疾病是遗传性的，突变的HTT蛋白具有神经毒性，致使大脑中的神经细胞逐渐受损死亡，使得患者的智力和身体控制能力发生越来越严重的退化。

上世纪，得益于遗传检测技术的快速发展，亨廷顿舞蹈病和苯丙酮尿症、唐氏综合症等“著名”罕见病逐步被确认相关发病分子机制，并在之后出现了针对部分疾病的划时代的治疗手段。其中，丁苯那嗪就是治疗HD药物之一。

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丁苯那嗪主要通过可逆性的抑制中枢神经系统的单胺转运蛋白2(VMAT 2)来降低单胺类化合物，如5‑羟色胺，多巴胺和去甲肾上腺素等的供应，从而产生药理活性。过往大量研究已经证明了VMAT作为各种神经病理状态药物治疗靶点的意义。

公开信息显示，早在2008年，美国FDA就加速批准由Prestwick公司研制的丁苯那嗪(商品名：Xenazine)上市，治疗亨廷顿舞蹈病，成为美国首个治疗亨廷顿舞蹈病的药物。2017年，FDA批准梯瓦公司(Teva)的丁苯那嗪衍生类似化合物新药——Austedo(deutetrabenazine，安泰坦)片剂用于治疗与亨廷顿舞蹈症相关的“舞蹈病症状“(chorea)，成为FDA批准的第二款亨廷顿舞蹈病药物。

在中国，2018年中国国家卫健委等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，亨廷顿舞蹈病被纳入其中，这类患者开始受到更广泛关注。两年后(2020年5月)，梯瓦公司的安泰坦(氘代丁苯那嗪片)经NMPA优先审评后正式获批，用于治疗与亨廷顿病有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍(TD)。

2020年8月，由山东博士伦福瑞达制药申报的5.1类新药丁苯那嗪片获得NMPA的受理，后以临床急需境外新药被纳入优先审评审批程序。

此次，这款丁苯那嗪片在中国获批，意味着中国亨廷顿病患者迎来了新的治疗选择。

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料

[1]中国国家药监局(NMPA)官网. From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/zwfwzhcx/index.html

[2]中国国家药监局药品审评中心(CDE). From http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=20