日前，Code Biotherapeutics公司宣布与武田（Takeda）达成研发协议，利用Code Bio专有的3DNA靶向非病毒基因药物递送平台，为罕见病适应症设计和开发基因疗法。

Code Bio旨在开发基因药物来治疗和潜在治愈严重和危及生命的遗传疾病。Code Bio利用其新颖的基于合成DNA的非病毒递送平台3DNA，克服了基于病毒的递送方法固有的许多挑战，包括免疫原性、载荷大小和递送限制、无法重新给药和生产复杂性。

据官网介绍，3DNA平台的设计使这种载体能够实现细胞特异性靶向、大型遗传有效载荷的递送，并具有重复给药的潜力。3DNA已被证明能够递送接近10kb的基因。通过在基于DNA的载体上偶联与特定组织或细胞表面受体结合的配体，3DNA载体可以选择性递送基因药物。3DNA载体的制造简单且可重复，可以实现批量生产和保存。

图片来源：Code Bio公司官网

根据协议，两家公司将利用Code Bio的3DNA平台，设计和开发一种用于治疗肝脏罕见病的靶向基因疗法，此外还将进行中枢神经系统罕见病项目的研究。武田有权对四个项目行使独家许可选择权。Code Bio将获得上千万美元的前期、近期里程碑和研究经费付款。并有资格获得未来的开发和商业里程碑付款，和产品分级特许权使用费，潜在总额高达20亿美元。武田和Code Bio将合作开展研究活动，直至选出候选药物。行使选择权后，武田将负责进一步开发和商业化。

Code Bio董事长、首席执行官和联合创始人Brian P. McVeigh先生表示：“此次合作将进一步提升我们的能力，将武田在基因疗法和罕见病方面的专业知识，与我们在递送基因药物方面的技术结合在一起，共同推动我们的使命，即为罹患严重和危及生命的遗传疾病的患者，带来有意义的治疗和治愈手段。”

武田罕见病药物发现部门负责人Madhu Natarajan博士表示：“我们旨在通过新一代基因治疗项目，为罕见遗传和血液系统疾病患者提供功能性治愈。Code Bio的3DNA平台将有望使我们开发出优于目前疗法、可重复给药和持久的基因疗法。”

参考资料：

[1] Code Biotherapeutics Announces Collaboration with Takeda to Use Proprietary 3DNA Genetic Medicine Delivery Platform to Design and Develop Gene Therapies for Rare Diseases. Retrieved February 22, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220222005249/en/Code-Biotherapeutics-Announces-Collaboration-with-Takeda-to-Use-Proprietary-3DNA-Genetic-Medicine-Delivery-Platform-to-Design-and-Develop-Gene-Therapies-for-Rare-Diseases