近年来，随着Intellia、CRISPR Therapeutics 等公司的崛起，基因编辑领域正在升温。现在，两家小型生物技术公司将在一项价值 4500 万美元的研究交易中携手，提升彼此的竞争力。2022年3月31日，专注于开发癌症和自身免疫性疾病的mRNA 免疫治疗公司Myeloid Therapeutics（简称“Myeloid”）宣布，它已与 Prime Medicine（简称“Prime”）签订独家期权和研究合作协议。该合作的重点是加速Myeloid 专有的基于 RNA 的反转录转座子介导的基因插入技术 (RetroT™) 的开发，将该技术应用于基因编辑和传递中。根据协议条款，Myeloid收到了4500 万美元的预付款，并有资格获得重要的里程碑和期权行使付款以及销售提成。

Myeloid 和 Prime 将合作优化 Myeloid 的 RetroT ™技术，目标是将其应用于多种细胞类型，提高其效率和扩展其可编程性，从而可以定向到基因组中预先指定的靶点。这项突破性技术将基因大小的DNA片段植入基因组，有可能显着扩大可以原位逆转的遗传错误的类型和范围。如果成功，这项技术可以与Prime Editing一起使用，改变并简化体外和体内细胞疗法的交付过程，用以治疗人类疾病。 Myeloid是一家临床阶段的mRNA免疫疗法公司，目前正在开发针对癌症和自身免疫性疾病的新疗法。该公司的专有平台整合了 RNA、免疫学和医学领域，通过将治疗方式与疾病状况相匹配来提供临床解决方案，包括使用自体细胞疗法，使用mRNA进行体内细胞编辑，使用RetroT™和多靶点生物制剂进行基于RNA的基因编辑。Myeloid的研发管线

Prime Editing 是由麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所的科学创始人 David R. Liu (刘如谦)博士和 Andrew Anzalone 博士开发的，利用专有的技术平台Prime Editing，在基因组中找到要编辑的精确位置，并用正确的DNA拷贝替换有缺陷的DNA片段。目前正在推进针对肝脏、眼睛、离体造血干细胞和神经肌肉适应症的多项药物发现计划。此前，Prime 已经与 Beam Therapeutics 建立了合作伙伴关系，并在今年1月与辉瑞签署了一份价值 3 亿美元的协议，未来可能净赚 13.5 亿美元。Prime Editing的技术流程

基因编辑是一种能对生物体基因组特定基因进行修饰的基因工程技术，随着基因编辑技术的进步和载体的发展，基因与细胞治疗的市场规模不断扩张。据FDA估计，到2025年，每年将有10-20个基因与细胞治疗产品获批，未来仍有较大增长空间。2020年，全球基因治疗市场规模2016-2020年年复合增长率达153.3%，2020年为20.75亿美元，预计到2025年有望达到305.39亿美元。中国基因治疗前期发展较慢，2016-2020年复合增长率为12.2%，2020年市场规模为23.8百万元。技术的发展、政策的支持以及基因治疗产品陆续上市将推动市场快速增长，预计到2025年达到178.85亿元。

早期行业常用ES细胞打靶等技术进行基因编辑，但成功率低。2012年CRISPR基因编辑技术普及后，有效降低模式生物的生产成本、基因编辑精度、生产周期，成本大幅降低且具备被大规模生产的可能，从而开始广泛普及于药品研发和生命科学研究中。然而CRISPR/Cas9技术需要做分子原件的构建，需要对技术的深入理解和精准应用，构成了一定的技术壁垒。

因此，随着该领域研究的深入，衍生出一系列公司，对基因编辑的方式更新迭代。近期，一篇刊登在《自然》子刊的被称作AIMers 的编辑工具，同样引起了业内的注意。研制该工具的基因疗法公司 Wave Life Sciences，介绍该编辑工具仅仅只需编辑所用的寡聚核苷酸即可发挥作用，编辑所需的酶可以由体内提供无需外源输送，并且在非人灵长动物体内进行了测试。AIMers是一种短链，经过化学修饰的寡核苷酸，能够用于纠正RNA 转录本中的单碱基突变，与其搭配发挥作用的是体内作用于RNA 的腺苷脱氨酶（ADAR 酶），这种酶可以催化微小RNA 和转录本中的腺嘌呤（A）转变成肌苷（I），而肌苷会被细胞后续读取为鸟嘌呤（G），以此实现对基因的编辑。

虽然RetroT、AIMers等编辑工具的研究都比较初步，需要更多实验来测试它们的功能和安全性。但毋庸置疑的是，它们丰富了现有的基因编辑系统。希望未来可以听到更多关于Myeloid和Prime合作后的好消息。