10月21日，国家药监局网站发布医药卫生类相关答复14条，包括短缺药品、参比制剂、儿童用药、孤儿药研发等多个方面。

01 短缺药品供应保障

目前，我国大范围、长期的药品短缺情况较少，主要表现为暂时的、局部性短缺。从前期工作情况来看，部分药品短缺主要与市场需求小、供求信息不顺畅等原因有关。我们非常赞同您提出的拓宽短缺药品监测渠道、完善短缺药品战略储备等工作建议。

关于拓宽短缺药品监测渠道。一是国家卫生健康委建立全国公立医疗机构短缺药品信息直报系统，形成国家、省、市、县四级应对处置机制，建立全国短缺药品监测月报制度，并将监测情况向国家联动机制成员单位和地方通报。

二是工业和信息化部组织建设监测预警平台，持续对57个国家临床必需易短缺药品重点监测清单品种、366个国家集中采购药品品规、90个重点一类和二类疫苗品规的生产、销售、库存数量以及原辅料供应情况实时动态监测和分析预警。

三是国家医保局按月份重点监测清单品种的价格和供应情况，对价格异常或配送的药品，综合运用监测预警、成本调查、函询约谈、信用评价、信息披露等措施，强化常态化监管。

四是国家药监局开发建设短缺药品生产供应及停产报告信息采集模块，按季度收集国家短缺药品清单和国家临床必需易短缺药品重点监测清单品种的药品生产供应信息和短缺药品停产报告。

关于完善短缺药品战略储备和招采机制。工业和信息化部会同相关部门先后认定6家供应保障联合体并建设小品种药集中生产基地，现已实现110种小品种药集中生产和稳定供应。

针对短缺药品，组织和指导建立省级短缺药品储备。国家医保局对于国家和省级短缺药品清单中的品种，允许企业在省级药品集中采购平台上自主报价、直接挂网、医疗机构自主采购；对于临床必需易短缺药品重点监测清单和短缺药品清单中的药品，省级药品采购平台上无企业挂网或没有列入本省份集中采购目录的，医疗机构可提出采购需求，线下搜寻药品生产企业，并与药品供应企业直接议价，按照公平原则协商确定采购价格，在省级药品采购平台自主备案，做到公开透明。

关于加强药品领域反垄断和价格监管。市场监管总局持续加强药品领域反垄断和价格监管，严厉打击违法行为。

一是研究制定《关于原料药领域的反垄断指南》，完善药品领域反垄断制度规则。

二是畅通全国12315平台投诉举报途径，密切关注药品领域相关价格舆情，不断加大对短缺药品、涨价明显药品的药品价格监管，依法规范和引导经营者价格行为。

三是2021年直接查处药品领域垄断案件2件，罚没金额8.65亿元,有力震慑药品领域垄断行为。

四是2021年在全国范围内持续开展药品领域反垄断集中执法，指导部分省份市场监管部门先后对醋酸氟轻松、樟脑、苯酚、氯解磷定等4个原料药品种的生产、经销企业垄断行为作出处罚，确保相关原料药以合理价格稳定供应，保障下游制剂生产。

02 儿童用药优先审评

截至2022年6月30日，国家药监局已完成30件儿童用药技术审评任务，共计21个品种，包含8个优先审评审批品种和3个《鼓励研发申报儿童药品清单》品种。近年获批的儿童用药，如轮状病毒疫苗、利司扑兰口服溶液用散以及化学仿制药尼替西农胶囊、氨己烯酸散、咪达唑仑口服溶液等品种的上市，填补了国内治疗药物的空白或为儿童用药提供适宜剂型，满足迫切的临床需求。

此外，国家药监局药品审评中心与国家儿童医学中心签署战略合作协议，设立“中国儿童说明书规范化项目”，开展已上市药品说明书中儿童用药信息的规范化增补工作。

国家药监局创新监管手段，以儿科临床需求为导向，在充分论证基础上，采用前沿的研究方法，基于儿科临床实际用药数据，以尊重科学性确保安全性为前提合理利用真实世界证据，对已上市药品说明书增加儿童用药信息，指导临床合理安全用药。目前已公布两批修订说明书的品种名单，共涉及8个品种。

国家医疗保障局将按照有关要求，完善医保目录动态调整机制，将符合条件的儿童用药按程序纳入医保支付范围，稳步提升儿童用药保障水平。

根据儿童用药特点，探索完善药品集采规则，逐步将符合条件的儿童用药纳入集采范围。为保障儿童用药安全、有效、便利，国家卫生健康委支持建立临时调配制剂的行业标准和操作指南，鼓励研发适于临时调配的口服溶媒，将积极配合相关部门加强儿童用药分剂量规范管理工作。

03 孤儿药数据保护

现行《中华人民共和国药品管理法实施条例》第三十四条对药品试验数据保护作出规定：对含新型化学成份的药品提供6年数据保护期。

2022年5月9日，国家药监局综合司就《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》向社会公开征求意见，其中对罕见病药品研发明确给予政策支持，提出最长不超过7年市场独占期的政策建议。

同时，第四十条再次明确了药品数据保护的有关要求，后续，国家药监局将继续有序推进相关法规完善工作。

04 无参比制剂品种

截至2022年5月31日，国家药品监管部门已累计发布54批参比制剂目录，共涉及2088个品种（5279个品规）。

对于无参比制剂的品种，确实其中有部分产品目前临床应用广泛，具有临床价值，但此类产品的情形复杂，相关技术要求也无法简单的一概而论，国家药监局正在积极组织研究，前期国家药监局药品审评中心在工作中也进行了初步探索，后续，国家药监局将继续按照稳妥有序、提升质量的原则，进一步加快研究此类无原研对照的化学药品仿制策略及相应技术指导原则，更好满足公众的用药需求。

对于李杰代表提出的关于开通皮肤外用化学仿制药质量和疗效一致性评价通道的建议，答复指出截至2022年6月，国家药品监管部门审评通过一致性评价申请2464件。其中口服固体制剂通过1400件（计328品种），注射剂通过1064件（计166品种）。

后续国家药监局将继续推进口服固体制剂和注射剂的一致性评价工作，并在前期工作基础上，继续推进参比制剂遴选发布工作，研究评估对其他剂型化学仿制药开展与参比制剂的一致性评价工作。