血友病是一种罕见的出血性疾病，可分为血液病A和血友病B两种，2018年5月被卫健委等部门纳入我国《第一批罕见病目录》。同其他罕见病一样，血友病面临确诊率低的问题，有研究显示，血友病的患病率仅为20.9/10万男性，据此推算，中国约有血友病患者15万。

血友病的发病率无明显的地区和种族差异，但能够在家族内遗传，一般遗传规律是：女性传递、男性发病，男性传递、女性携带，因此绝大多数患者为男性，女性多为血友病基因携带者。

血友病患者表现终身的出血倾向，主要为关节、肌肉和深部组织出血，也可有胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等，因此患者常被叫做“玻璃人”。若不及时治疗，可导致关节畸形和假性肿瘤，严重者可危及生命。

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血友病搜索人群画像分析

1.1 提前诊断很重要，年轻家庭很重视

百度大数据显示，24岁以下人群，特别是中学生和大学生，普遍更关注血友病。此外，处于孕期及有0-3岁孩子的家庭同样关注着血友病。

血友病患者常面临确诊难、确诊时间长等困境，近年来，国内血友病诊断水平不断提高，血友病确诊时间正逐渐缩短。据《2021中国血友病患者白皮书》，2003年前出生的患者平均确诊年龄为8.9岁，2009年后出生的患者平均确诊年龄已经缩短为1.2岁。

30%患者有身患血友病的亲属，提示血友病作为遗传病的本质。血友病患者的亲属中可能存在未患病的隐性基因携带者（女性），因此孕期进行产前诊断尤为重要。

数据来源：百度大数据、百度HCG分析

TGI=血友病搜索人群中具有某一特征的群体所占比例/全网搜索人群中具有相同特征的群体所占比例

TGI>100时，数值越大，该类特征越明显

TGI<100时，数值越小，该特征越不明显

1.2 昂贵难治，患者家庭负担较重

血友病搜索人群中，收入水平呈两极分化，平均月收入低于2.5k和8-20k的人群对血友病更加关注，同时低消费水平人群对血友病更加关注。

血友病患者需要终身用药治疗，由于凝血因子费用较高，给患者及家庭带来较大负担。据《2021中国血友病患者白皮书》，单个患者报销前用于治疗血友病的总花费约为24.6万元/年，报销后仍需6万元/年，其中药品费用占医疗总费用的93％。与国家统计局发布的2020年我国人均可支配收入3.22万/年相比，医保报销后的治疗费用仍为血友病患者家庭的大额支出。

数据来源：百度大数据、百度HCG分析

1.3 罕见病患者群分散，需深入开展全民科普教育

血友病发病率在不同种族和地域之间没有差异，但不同地区血友病知识的宣传科普程度存在差异。按居住地类型，城市人群对血友病关注度更高，城市居民更易获取医疗健康知识和优质医疗资源；按省份，北京和湖南对血友病关注度更高；按城市，十堰和芜湖对血友病关注度更高。

罕见病的患者群分散，长期存在诊断难、治疗难、用药难的三大难题，开展血友病知识宣传教育活动具有十分重要的意义。

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血友病相关搜索就医热度

2.1 热门关注医院

关注较多的医院主要分布在华北、华东和华南地区；

数据来源：百度大数据、百度HCG分析

2.2 热门关注医生

关注较多的医生主要分布在华北和华东地区，由于血友病性关节病是最常见的并发症，部分骨科医生也获得了较多关注。

数据来源：百度大数据、百度HCG分析

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血友病相关搜索意图分析

大众对血友病是相对陌生的，在所有的搜索中，70%意图了解疾病，发出最多的疑问是：血友病是一种什么病？还有一定比例在询问血友病与白血病、血小板减少等的区别。

遗传相关问题也是搜索人群较关心的。血友病基因的传递通常遵循X连锁隐性遗传的方式，这使得男性更容易受到影响，而女性通常不发病但可能携带血友病致病基因。提供这些信息，可以帮助人们更好地理解血友病的遗传机制，为那些可能面临遗传风险的人提供适当的支持和建议。

数据来源：百度大数据、百度HCG分析

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血友病搜索诊治分析

4.1 治疗方式

由于大众对血友病知识的缺乏，在搜索血友病时提及的信息中混杂着较多不相关甚至血友病禁用的的治疗方式和药品。值得注意的是，与去年同期相比，治疗方式上心理治疗上榜，精神心理上的支持逐渐被大众认知。

数据来源：百度大数据、百度HCG分析

4.2 治疗药物

艾美赛珠单抗是一种双特异性单克隆抗体，通过模拟FⅧa的辅因子功能，可同时桥接FⅨa和FⅩ，使FⅩ在没有FⅧ的情况下得以继续激活，重新恢复天然的凝血通路。该药2018年11月在中国获批上市，用于血友病A合并FⅧ抑制物患者的常规预防治疗，因而受到大众关注，上榜药物提及率榜单。

非因子药物的问世对于血友病患者来说，是一个重大利好消息。首先，与传统凝血因子药物相比，非因子药物具有更长的半衰期与作用持续时间，从而可以减少治疗频率；其次，非因子药物通过皮下给药，方便快捷，既减轻治疗痛苦，又可以增加患者依从性。总的来说，非因子药物对血友病的治疗具有开创性意义。

数据来源：GBI MediListen、百度HCG分析

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重点药物市场及研发进展

双抗药物：艾美赛珠单抗

艾美赛珠单抗是罗氏的一款重组人源化IgG4双特异性抗体，是近年来FDA批准的首个用来治疗体内含有Ⅷ因子抑制物的血友病A的新药，也是目前我们国内获批上市的唯一一款适用于血友病A型患者的预防治疗用药。

2017年11月，艾美赛珠单抗获得FDA批准，用于预防或减少患有血友病A的成人和儿童患者（新生儿及以上）的出血频率。2018年，艾美赛珠单抗陆续在欧盟、日本和中国获批上市（舒友立乐®艾美赛珠单抗）。罗氏2023一季度财报显示，艾美赛珠单抗销售额排名第三，为10.34亿瑞士法郎（约11.3亿元），同比增长24%，这款血友病领域的首个双特异性抗体药物正逐渐显露其市场潜力。

对百度大数据中艾美赛珠单抗的搜索意图进行分析可以发现，关于科普了解和价格方面的问询各占1/3，其次是对进入医保情况的关注，血友病疾病负担沉重，费用和医保报销情况是患者最关心的。

数据来源：百度大数据、百度HCG分析