2023年欧盟委员会（European Commission，EC）经过欧洲药品管理局（The European Medicines Agency，EMA）审评共批准了39个新药（截至2024年1月2日EMA官网公布信息）的上市许可。其中24个由美国FDA首次批准，5个由日本厚生劳动省首次批准，1个由加拿大药监局首次批准，1个由中国NMPA首次批准，EC为全球首次批准机构的新药有8个，详见表1。

表1：2023年EC全球首次批准新药

1.注射用Cipaglucosidase alfa

Amicus Therapeutics 公司自主开发的注射用Cipaglucosidase alfa 2023年3月20日获EC全球首次批准上市许可，商品名：Pombiliti，与酶稳定剂麦格司他联合治疗成人迟发性庞贝氏病。这是一个长期酶替代疗法，Cipaglucosidase alfa是重组人源酸性α-葡糖苷酶（rhGAA）。庞贝氏病又称糖原贮积病Ⅱ型，是一种由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遗传性溶酶体疾病，临床神经系统表现为运动障碍，常见四肢肌无力、肌萎缩假性肥大等，患者会因为呼吸功能恶化而缩短寿命，且发病时间越早，症状和疾病恶化越严重。该药获得美国FDA和EC的罕见病药认定。2023年9月28日，美国FDA批准该药上市许可。

2.重组蛋白COVID-19疫苗

Hipra Human Health公司自主开发的COVID-19疫苗（重组蛋白）2023年3月30日获EC全球首次批准上市许可，商品名：Bimervax，这是既往接种过mRNA -COVID-19疫苗的16岁及以上人群的主动免疫增强剂，可在mRNA-COVID-19疫苗接种的6个月后作为加强剂进行肌肉注射。

3.尼拉帕利片/醋酸阿比特龙片组合包装

杨森制药公司自主开发的尼拉帕利片/醋酸阿比特龙片组合包装2023年4月19日获EC全球首次批准上市许可，商品名：Akeega，联合泼尼松或泼尼松龙治疗临床上无化疗指征且携带BRCA1/2突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。这是一个双效片剂，结合了PARP抑制剂尼拉帕利和抗雄激素疗法阿比特龙。2023年8月11日，美国FDA批准该药上市许可（Type4-新复方）。

4.Pegunigalsidase alfazh注射用浓溶液

Chiesi Farmaceutici公司开发的Pegunigalsidase alfazh注射用浓溶液2023年5月4日获EC全球首次批准上市许可，商品名：Elfabrio，用于确诊为法布雷病（Fabry disease）的成人患者的长期酶替代治疗。这是一个通过DNA重组技术获得的prh-alpha-GAL-A与聚乙二醇（PEG）的共价偶联重组蛋白，可代替α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性疾病，其患者缺乏α-Gal A，导致代谢底物三己糖神经酰胺（globotriaosylceramide，Gb3）和相关鞘糖脂的大量堆积，进而出现多系统和器官的受累表现，如蛋白尿、肾病综合征、皮肤血管角质瘤、阵发性疼痛性痉挛、心血管系统疾病等，最终导致过早死亡。据中国国家罕见病注册系统（NRDRS），法布雷病已列入我国第一批罕见病目录，据国外报道数据男性新生儿发病率较女性高，约在1/110 000~1/40 000。2023年5月9日，美国FDA批准该药上市许可。

5.螺内酯口服混悬液

Nova Laboratories公司自主开发的螺内酯口服混悬液2023年5月26日获EC全球首次批准上市许可，商品名：Qaialdo，规格为10mg/mL（临床试验对照药是螺内酯片，商品名：Aldactone，美国FDA 1960年1月批准），用于难治性水肿合并充血性心力衰竭的治疗；肝硬化伴腹水水肿、恶性腹水、肾病综合征、原发性醛固酮增多症、原发性高血压的诊治。螺内酯作为一个竞争性醛固酮拮抗剂，用作保钾利尿剂。2017年8月，美国FDA曾批准螺内酯口服混悬液（商品名：Carospir），规格为25mg/5mL（Type3-新剂型）。

6.麦格司他胶囊

Amicus Therapeutics公司开发的麦格司他胶囊2023年6月26日获EC全球首次批准上市许可，商品名：Opfolda，用于迟发性庞贝病成人长期酶替代治疗。麦格司他胶囊最早2002年11月经EC全球首次批准上市许可，商品名：Zavesca，规格：100mg，适应症为成人患者轻度至中度1型戈谢病（Gaucher disease，GD）；尼曼-皮克C型病的成人患者和儿童患者的进行性神经系统症状。而Opfolda规格为65mg，用于成人患者迟发性庞贝病长期酶替代治疗，作为重组人源酸性α-葡糖苷酶（rhGAA）Cipaglucosidase alfa的酶稳定剂，在用法用量方面也与Zavesca有所不同。2023年9月28日，美国FDA批准该药上市许可。

7.马来酸依那普利分散片

Proveca公司开发的马来酸依那普利分散片2023年11月15日获EC全球首次批准上市许可，商品名：Aqumeldi，用于治疗出生至18岁以下儿童的心力衰竭。依那普利是血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）。这是专为儿童患者开发的新剂型-分散片（规格为0.25mg），规格小于对照药品悦宁定（Renitec，依那普利片，规格：5mg、10mg）。

8.Lebrikizumab注射液

Almirall公司开发的Lebrikizumab注射液2023年11月16日获EC全球首次批准上市许可，商品名：Ebglyss，用于治疗中度至重度特应性皮炎（AD）成年和青少年患者（12岁及以上，体重至少40公斤），这些患者需要接受全身性治疗。这是一个IL-13特异性抗体，IL-13是特应性皮炎中的关键细胞因子，推动皮肤的2型炎症反应，lebrikizumab与IL-13高亲和结合，阻止其后续信号传导。该药品为Almirall公司和礼来公司合作开发，Almirall公司拥有lebrikizumab在欧洲开发和商业化治疗皮肤病（包括特应性皮炎）的权利，礼来公司拥有在欧洲以外全球其他地区的独家开发和商业化权利。目前美国FDA正在审评审批该药品上市许可申请。2023年10月，中国CDE已受理该药品临床试验申请。

按照欧盟委员会（EC）分类，人用药品新药不含仿制药、生物类似物

主要参考资料

[1]欧洲药品管理局网站

[2]各公司官方网站

[3]Citeline网站