近年来，我国在创新药研发领域不断取得突破，国内创新药申报数量连年增长。但与此同时，“靶点集中”“赛道内卷”等问题也逐一产生。新药研发过程中，哪些价值才是值得关注的？“未被满足的临床需求”是最重要的价值取向，但从更广义的角度来看，仅仅满足患者的治疗需求仍然不够。一方面，患者期盼更好的疗效和便捷的用药方式；另一方面，社会期待新药以更低的价格带来更高质的创新。如何在多重需求之间寻得平衡，实现新药价值最大化，从而顺利商业化？4月27日，第二届中国糖尿病和代谢性疾病药物器械创新研发大会上，来自临床、企业、政策研究与投资等领域的专家学者围绕“新药价值”展开讨论，针对研发到临床应用各环节的价值追求提出建议，为企业提供发展借鉴。

关注药品比较优势

什么样的创新药具有价值？

中国医药创新促进会（以下简称“中国药促会”）糖尿病与代谢性疾病药物临床研究专业委员会主任委员、北京大学人民医院内分泌科主任纪立农认为，更好更全面的疗效、更小的副作用是临床价值的最佳体现。以糖尿病的治疗药物为例，近年来，基于GLP-1 机制的新型降糖药对血糖的控制明显优化，且药效持续时间延长，使患者真正获益。另一方面，新型降糖药物在器官保护方面的效果同样远胜于传统降糖药，对糖尿病并发症的防治具有优势。如SGLT-2抑制剂被证实具有降低肾病和心衰等方面的作用，GLP-1受体激动剂在具有心肾保护功能的同时，还能够显著降低患者体重，最新的研究还显示GLP-1受体激动剂在精神健康和神经退行性疾病治疗领域中也有潜在的应用。这种比较优势让新型降糖药在糖尿病治疗赛道脱颖而出，同时也让其他不具备比较优势的降糖药遭遇了危机。不久前，《内科学年鉴》发表了美国医师协会最新制定的一项临床指南，更新了2型糖尿病新型药物治疗的建议，在二甲双胍和生活方式调整的基础上，强烈推荐添加SGLT-2抑制剂和GLP-1受体激动剂，不再推荐使用DPP-4抑制剂。纪立农教授认为，这项指南的更新对药物研发来说不失为一种提醒。“DPP-4抑制剂在降糖方面的效果并不差，但因其没有显著的器官保护功能而不被推荐，企业在研发过程中也可以借鉴这种思路，开发更具比较优势的产品。”

关注患者体验

从短效到长效，从注射到口服，用药方式的改变不仅是制药技术的创新，同样也是临床价值的体现。

近年来，我国生物医药行业发展迅速，创新药实现了从无到有，从有到多的质变。与此同时，患者也期待更便捷的就诊体验和更好的预后效果。中国药促会执行会长宋瑞霖表示，在医药领域，创新的背后折射出的是生命的价值。新药研发不仅要让患者有更多可选的药品，同样也要让患者有更便捷的用药方式，减少患者在治疗过程中产生的痛苦，提升患者生存质量。中国药促会临床试验专业委员会副主任委员、北京大学第三医院药物临床试验机构主任李海燕也赞同这一观点。作为心血管医生，她表示，糖尿病患者并发心血管疾病在临床上较为常见，新型降糖药物对心血管疾病的改善也同样具有临床价值。但李海燕主任也指出，当前，GLP-1等靶点已经出现“内卷”的趋势，产品需要更具竞争力以满足临床需求，同时她也建议企业在研发过程中关注药物使用的便利性和可及性。比如皮下制剂改为口服剂型，每日一次给药改为每周一次或更长间隔给药，提升患者用药的便利性。“改善患者的就诊体验，避免治疗过程影响患者日常生活，从而提升患者的依从性，这也是临床价值的重要体现。”李海燕主任说。

关注产品开发潜力

临床价值也逐渐成为投资人是否“下注”的决定因素。大会现场，金融领域的嘉宾从投资人的角度出发，指出了新药研发过程中值得关注的价值取向。“平台价值，是我们在进行投资时最为关注的重点之一。”一位来自国际投资银行的嘉宾指出，当前，国际范围内对于生物医药企业的投资越来越倾向于“可重复的创新”，实现可持续性的获益。他提到，新药背后的研发逻辑是否结合当前临床之所需，其研发的整体架构和关键部件是否是原发创新，都是“平台价值”的重要体现。这种平台下进行研发的药物，可以更快地找到新靶点，本身具有更多的创新空间。“依靠单一化合物的上市或进医保进行获利，这种投资逻辑已经一去不返了。”中国药促会糖尿病与代谢性疾病药物临床研究专业委员会委员，华领医药技术（上海）有限公司高级副总裁，首席医学官张怡表示，对于平台价值的追求也在企业内部得到广泛认同。她提到，临床需求本身就是动态变化的，以糖尿病治疗领域为例，长期维持血糖稳定一直是最大的临床需求，糖尿病患者的并发症如心血管疾病、慢性肾病等也成为治疗和预防的目标。随着研究的进一步深入，糖尿病新药还将有其他功能逐渐被开发出来，造福患者。

张怡表示，对于“平台价值”的追求也已经成为企业发展的目标之一，企业在研发立项时就要从患者的实际需求出发，围绕患者开发药物。

关注产品测算费用

“创新药进医保”一直是近年来的热议话题，创新药被医保纳入报销范围，无疑是企业拓展市场，实现临床价值的捷径之一。数据显示，2023年，我国药品销售额达18865亿元，同比增长5.2%，其中公立医院终端市场份额最大，2023年占比为61.3%。

对于创新药来说，医保准入往往要经历多重审查。部分企业可能会面临医疗系统对产品的认可度不高等问题，其中，药品诊疗费用测算往往最为敏感，是影响创新药进医保的关键因素。中国药促会医药政策专业委员会副主任委员、国家卫健委药物与卫生技术综合评估中心研究员赵琨表示，企业在进行费用测算时，一定要考虑到诊疗过程中的各个环节，以增加费用测算的确定性。“比如药品说明书所传达的信息要足够清晰。”赵琨教授表示，部分企业没有在说明书上明确标明“最大用量”，而是给出“推荐用量”，这种计量方式在提交医保审批时会误导审核增加用药周期，导致测算的费用增加。此外，药品联合用药和单独用药方案也应在提交审核时明确标注。部分药品在联合用药几个疗程后就可单独用药，用药方式变化后的治疗费用同样也会产生变化。赵琨教授介绍，近年来国家医保目录对创新药的扶持和倾斜越来越多，企业在申报过程中不仅要注重临床上的比较优势，同时也要注重下游体系的治理优化。产品的申报信息足够详细，确定性高，才能赢得医保部门的青睐。

数据来源：

《2023我国三大终端六大市场药品销售额达18865亿元，同比增长5.2%》，米内网；

参考阅读：

《减重，抗抑郁，治疗阿尔茨海默病……GLP-1疗法为什么能够“无所不能”？》，智通财经APP；

《美国医师协会发布最新指南：2型糖尿病的新药治疗》，医咖会；

《两会代表献策：如何改善创新药90%进医保和7.2%进医院的现实？》，新康界；

《四问创新药医保谈判价格“红线”》，胡善联，医药经济报。