6月27日，和铂医药宣布，已向国家药品监督管理局（NMPA）重新递交公司在研药物巴托利单抗（HBM9161）治疗全身型重症肌无力（gMG）的生物制品许可申请（BLA）。

根据临床试验方案，和铂医药已顺利完成III期临床试验的扩展研究，在未招募新患者的情况下收集了更多长期安全性数据。因此，公司自愿纳入这批安全性数据并按计划重新递交巴托利单抗的BLA。巴托利单抗为一种全人源单克隆抗体，其选择性地结合及抑制新生儿FcRn。FcRn于防止IgG抗体降解中扮演关键角色。高水平的致病性IgG抗体会诱发多类自身免疫性疾病。作为大中华区所开发临床方面最前沿的FcRn抑制剂，巴托利单抗有潜力成为治疗大中华区多类自身免疫性疾病的突破性疗法。巴托利单抗于2021年获得CDE授予的“突破性治疗认证”，并于同年8月完成针对中国全身型重症肌无力患者的概念验证研究。2023年3月，公司宣布其III期临床试验取得积极研究结果。2023年6月，和铂医药公告CDE已正式受理巴托利单抗治疗全身性重症肌无力的BLA。2023年12月，和铂医药表示，基于III期临床试验的结果证明了巴托利单抗在主要及次要终点的疗效，鉴于安全性良好且与历史数据一致，和铂医药已就巴托利单抗治疗全身性重症肌无力的生物制品许可申请完成与CDE的沟通，撤回巴托利单抗的BLA，预期于2024年上半年重新提交巴托利单抗的BLA。同时，根据临床试验方案，和铂医药正在进行III期临床试验的延期，并收集其他长期安全性数据。2022年10月，和铂医药与石药集团全资子公司恩必普药业有限公司达成协议，在大中华区共同开发巴托利单抗，和铂医药负责巴托利单抗在中国针对全身型重症肌无力的全完整临床实验的设计与执行, 并将根据产品年度净销售额获得分层销售提成。

王劲松博士

和铂医药创始人

董事长兼首席执行官

很高兴能按计划重新递交BLA，我们将继续与NMPA保持密切沟通，以推动这项创新疗法的审评工作。III期临床试验的结果证明了巴托利单抗在主要及次要终点的疗效，我们相信这款创新药有望进一步丰富全身型重症肌无力的治疗手段，使更多患者受益。