一年一度的国家基本医疗保险药品目录调整（下称“目录调整”）又拉开序幕了，今年是医保局成立以来开展系统性目录调整的第7年，随着药品目录不断地调整，调整机制也逐渐完善成型。从2024年发布的目录调整《工作方案》来看，在往年的基础上，今年对《工作方案》进行了小幅调整，主要有以下几点变化：一是申报条件方面。按规则对药品获批和修改适应症的时间要求进行了顺延，调整为2019年1月1日以后获批上市或修改适应症的药品可以提出申报。二是调出品种的范围方面。将近3年未向医保定点医药机构供应的常规目录药品，以及未按协议约定保障市场供应的谈判药品列为重点考虑的情形，强化供应保障管理。三是强化专家监督管理。明确专家参与规则和遴选标准条件，加强对参与专家的专业培训和指导，提高评审测算的科学性、规范性。建立健全专家公正履职承诺、保密管理、对外宣传等规定。

具体来说，第一个变化是常规性的调整，是对申报条件符合5年内上市时间的顺延调整。经过2019年及之前的遴选制、2020年的进入五省医保可申报、以及这几年的多轮调整，大部分性价比较好的药品都已经准入目录了，因此未来新上市的药品准入是主流，只需每年更新其时间范围即可，同时也给基药、罕见病用药、鼓励仿制药和儿童用药留了口子。

第二个方面，明确了调出的两个条件，医保局重点关注近三年来准入医保目录但不能保证供应的药品，包括常规目录和谈判目录内的药品，强调了如果不能正常供应很大可能性将被调出医保目录。这一补丁政策，充分体现了医保局对目录内药品短缺和临床使用的重视。从企业的角度来看，不管谈判后价格如何需要保证谈判药品的供应，否则有可能被调出目录；从医保局的角度来看，药品谈判成功是第一步，能及时进入临床、惠及患者才能形成闭环。

第三个方面，强调了对评审专家的监督管理。目录调整是一个复杂的工程，简单来说涉及到形式审查、综合评审、价格测算、现场谈判。在产品通过形式审查后，后续的每个环节都涉及到评审专家的参与。综合评审专家由临床、药学、医保、药经四个方面的专家组成，主要负责为所有通过形式审查的药品进行分类评级、临床打分、论证确定拟谈判/竞价药品的谈判主规格、参照药品和医保支付范围等。这一环节企业提交的能充分体现药品价值的PPT资料至关重要，因为留给每个药品的评审时间只有3-5分钟。（如何写好PPT资料详见上篇文章）价格测算专家由药物经济学和医保经办专家组成，主要负责谈判底价的测算，根据药物经济学测算指南和基金测算规则及医保可负担性分别测算价格后，再综合形成一个谈判底价。最后，医保经办专家根据谈判底价与企业进行现场面对面的谈判，确定是否将药品纳入医保目录以及以什么样的价格纳入。

可见“专家”角色几乎贯穿整个评审环节，对药品是否有机会进入谈判环节，与什么参照药品进行比较确定谈判底价，以及最终以什么样的价格准入医保目录都会有很大影响。尤其是在评审指南、测算规则等关键内容尚未公开的现状下，外界不太清楚底价具体是如何计算出来的，会有很多主观判断的因素。因此，在没有明确的、公开的评审指标、以及专家主观因素影响较大、也没有外部监督时，医保局对各环节专家的内控机制就显得尤为重要。

虽然医保局每年都在完善目录调整机制，但从目前的调整机制来看，与理论上的要求还有一定的差距，与业界所期望的改善也存在一定的距离，总的来看主要有以下几个方面：

一、对于目录内药品的调整，包括：医保限定支付范围的解除、谈判续约规则的细化。

1.医保限定支付范围

根据对医保目录中“四、限定支付范围”部分内容的整理，医保目录对药品限定支付范围的规定主要包括6大类：（1）“备注栏”限定、（2）协议期内谈判药品、（3）西药部分第 747 号“抗艾滋病用药” 的药品及抗结核病和抗血吸虫病药物、（4）西药部分第 267-279 号“胃肠外营养液”、（5）西药部分第 1257-1271 号“肠内营养剂”、（6）中药饮片部分标注“□ ”。据公开资料统计显示，经过多次解限调整后在2023版医保目录内还有607个类别的药品有医保支付限制。

医保限定支付范围是在特定历史条件下，为了维护基金安全、防止药品滥用的一种特殊手段，但随着药品使用监管能力和水平的提高，在说明书之外再对药品支付范围进行限定已没有太大的必要性。医保相关负责人也表示，在确保基金安全和患者用药公平的前提下，按照减少增量、消化存量的原则，逐步将目录内药品的支付范围恢复至与药品说明书一致。

但从目前仍有限定支付范围的药品来看，还存在一些亟待解决的问题。目前限定支付范围的解除仍没有自主申报或沟通机制，很多存在问题想沟通解限的药品没有合适的申报机制。如同类药品有部分已解限，但是仍有未解限的类似药品，对未解限的药品是否公平？很多谈判准入的多适应症药品，备注栏加了与说明书内容相同的限定范围，本意是保证支付经医保准入的报销范围，不对新批准未准入医保的适应症进行支付。但是一刀切的方式在医保管理时由于病案规范化、信息化问题，使得经常出现无法识别说明书要求的特定诊断或者检查，被医保拒付后又要投入大量人力物力进行审核，虽然这本质上是说明书规范性和医疗信息化的问题，但医保限定支付范围是压倒骆驼的最后一根稻草。

医保限定支付范围的调整，需要整体考虑临床用药情况和医保基金支付能力。医保限定支付范围的解除，意味某些药品在临床上将获得更多应用场景，对保证患者合理用药，减轻患者负担有重要意义。如不能系统解决医保限定支付范围的问题，至少应建立规范、顺畅的沟通机制和通道，便于及时反应和解决因限定支付范围产生的临床用药和医保基金管理问题。

2.谈判续约规则的细化

医保局成立后经过多轮谈判调整，很多药品都到了2年协议期，到2021年开始出现大批需要续约的情况，很多创新药的价格体系已较为合理、甚至到了较低的水平。因此，在2022年提出了医保谈判药品的续约规则，包括直接纳入常规目录、建议续约、重新谈判三种方式。

（1）纳入常规目录管理，条件是：1.非独家药品；2.连续两个协议期均未调整支付标准和支付范围的独家药品；3.连续纳入目录“协议期内谈判药品部分”时间达到8年的药品，纳入常规目录后按照乙类管理，这一类药品是针对整体格局基本不会有太多变化的品种。

（2）简易续约，条件是：1.独家品种；2.A比值≤200%；3.未来两年预算增幅≤100%，如果本次要调整支付范围则还需要满足调整所致未来两年预算增幅≤100%。简易续约的价格调整规则比较复杂，下文结合图表进行比较。这一类药品是针对医保支出还会增涨、但幅度不会太大的品种，用比较简单可控的方式就能续约，续约协议期为两年。

（3）重新谈判：不符合上面两种要求的想要留在医保目录里就要重新谈判，这一类情形主要是源于医保方或企业方对此前的谈判结果不满意，希望推倒重来。

表1：简易续约规则--针对不调整支付范围的药品

注：比值A=协议期内医保基金实际支出/基金支出预算

表2：简易续约规则--针对调整支付范围的药品

注：比值B=调整支付范围所致的基金支出预算增加值/（Max（原支付范围的基金支出预算，本协议期内实际基金支出））

简易续约的医保降价梯度是五个幅度的不同降幅，但是很多药品在金额和比例上都有差异，特别是不同领域的药品基金支出量级差异较大，是否可以考虑连续性或者更多的降幅梯度，以满足不同治疗领域、超量幅度数量级等带来的不同的降幅，以保证价格的稳定性和公平性。

二、对于目录外新增、新增适应症的药品，包括：参照药品选择原则、基础参数数据库的积累、药物经济学报告质量的评估。

1.参照药品的选择原则

中国药物经济学评价指南（下称“药经指南”）给出了比较合理的一个选择过程，理论上来说，首先应该选择目前上市产品中最具成本—效果的治疗方案，但是这种做法在实际操作中很多情况下都不能够实现。综合组专家如果没有进行相关疾病领域多药品方案的药物经济学研究，就很难确定目前哪个药品是最具成本—效果的方案。而且从企业角度来看，为了节省成本或者数据的不可获得等原因，往往只会选择少数的对照药品进行比较。因此，药经指南也给出了次优的方法，在无法选择目前最具成本—效果的方案时，可以选择相同适应症的标准治疗方案，如无标准治疗方案，可以选择临床上最常用或市场份额最大的常规治疗方案。

从医保的角度来看，其对参照药品选择的主要逻辑是要与目录内同适应症的产品进行比较和替代，且要保证基金可控。因此，医保选择对照药品的主要原则是：“医保目录内、适应症相同、临床可替代、使用较广泛、评估可操作性”等方面。

但从以往的经验来看，专家组实际给出的对照药品也出现过超说明书用药、空白对照等情况。但是，对于超说明书用药，理论上来说不应该给这种对照药品，因为超说明书用药医保并不报销，而且也不符合临床用药规范。而对于空白对照的情况，如果被评审药品真的是first in class的产品，对于这类完全新的领域，建议可以给与空白对照，鼓励真正创新的药品。另外，还有一个大家比较关注的问题，是在专家组给出对照建议后，如果与企业提交的研究报告中所做的对照不同时，对这类异议事项如何处理。从实际情况来看，政企双方有一定的沟通渠道，企业可以提出申诉，但是鉴于综合组多方专家的参与，对对照药品选择建议已经过充分讨论，一般不会产生新的变化，但是相关资料会给到后续测算专家参考。

对照药品是新药医保准入的参考系，选定了参考系之后所作出的价格测算都将趋向于这一参考系。选择合适的参考系可以测算出合适的谈判价格，如果基于较低的参考系得到的测算价格就会过低，不利于企业长期发展；如果基于较高的参考系得到的测算价格就会过高，不利于减轻患者负担。因此，对照药品的选择至关重要，设计更加明确的选择规则、给予更充分的前期沟通会是未来在对照药品选择机制方面需要重点完善的内容。未来，我们也会在对照药品选择方面作单独的论述。

2.基础参数的积累

药物经济学学者在做研究或者阅读已发表的药物经济学研究文献时，常常会感受到对同一类药品的评估往往会出现不同研究者会得出不同的结果，甚至是相反的结果。这并不是说这类研究的研究设计有什么问题，药物经济学作为一类应用型研究，研究过程中涉及到的研究视角、模型参数、研究时限等因素的差异，都会造成对同一类疾病领域或同一类药品的不同研究或文献结果大相径庭。一般情况下，研究视角和研究时限只要在研究设计中规范的设计和清晰的展现出来，读者就可以较为准确的判断为什么会出现这种结果。

但是，基础参数选择的准确性是比较难判断的一个领域。在医保谈判中药物经济学测算专家在测算药品价格时，基于药物经济学模型和报告来反推测算具有经济性的谈判底价时，很多情况下都是对提交的药物经济学研究的基础参数的挑战。企业提交的药物经济学研究中，成本参数考虑了哪些？是基于专家调研的数据还是基于真实世界的数据，是已发表的研究还是仅仅是内部研究？产出参数用的什么指标？是终点指标还是中间指标？是国外数据还是国内数据？是否是头对头研究？间接比较是否进行基线平衡？不同的参数选择很可能对最终结果产生颠覆性的影响，价格测算大致在两周内就需要完成，测算专家需要对整体药品信息、药物经济学研究模型，研究参数等各个维度进行评审，需要对审评资料提出具体的审评结果，在短时间内很难对所有参数进行准确判断。因此很有可能造成评审结果的误差。

如果放在长周期内，由药物经济学专家自由的研究评审资料，会有充足的时间去选择和识别最合适的基础参数，但是短时间内做出判断还是存在一定挑战。虽然，测算过程中对参数选择上有证据级别的规定，但大多是对研究资料的规定，在参考资料较多、模型较为复杂的情况下也很难做出选择。因此，基础参数数据库的积累就能发挥重要作用，或者可以改变评审机制，给予更多评审窗口期，但是目前条件下后者很难实现。

3.药物经济学报告质量的评估

药物经济学在医保谈判中发挥极其重要的作用，作为一个工具，药物经济学在发挥作用的同时，其研究报告的质量如何评估也是一个比较重要的问题。中国药物经济学评价指南，卫生经济学评价报告标准共识（CHEERS）等指南或规范在理论上给出了如何评估一个药物经济学报告质量的方法。但是从目前的这些评估方法来看，评估指标都比较粗略和宏观，且主观性比较强。测算专家在评审时也会根据以往的经验对提交的药物经济学资料质量进行评估，但如果没有统一的标准，不同专家的评审尺度会有所差异，对不同领域药品的价格测算可能会产生不公平的现象。未来需要对药物经济学研究报告质量评估方法进行细化研究，同时对参与测算的专家进行统一培训，使测算规则更加明确，测算尺度更加统一，尽可能减少人为因素干扰导致的不公平现象。

另外，参考国外的相关做法，对隐藏敏感信息后药物经济学评审报告的公开也是比较统一的做法。但是，我们在进行了这么多轮的谈判中，外界还是无法知道评审专家最后得出测算价格的具体考量因素。因此，建议未来在每轮谈判结束后，可以将评审报告关键信息隐藏后进行公开，一个是可以让外界一起监督不同药品评估的内在逻辑以及评估的合理性，另一个是可以提高公众参与度，加强社会监督，反过来也可以促进药物经济学研究和评审报告的质量。

目录调整机制的完善是一个重要但也急不得的过程，需要给专家学者、政策制定者更多的时间来研究设计。限于篇幅原因目录调整机制还有很多其他方面的问题无法一一列出，将在以后的文章中再慢慢探讨。