国家层面的全链条支持创新药跟各地政府出台的政策，如何分工的？

在基础研究和重大疾病研发分工方面有哪些有待完善的地方？

基础研究的分工

目前几个地区政府出台的政策支持是这样的：

北京：在医学转化研究、呼吸道传染病、基因存储应用、核糖核酸等领域，设立一批创新体制机制的研究机构。支持脑认知原理解析、衰老机制等前瞻性重大科学问题的基础研究；布局面向生殖健康疾病、疑难罕见疾病等的应用基础研究；加强基因编辑等产业亟需的关键核心技术研究。

上海：瞄准细胞与基因治疗、mRNA、合成生物、 再生医学等基础前沿领域和新赛道，开展新靶点、新机制、新结构研究，布局前沿新技术和新型药物攻关。

广州：也将基础研究重点放到了细胞和基因领域。

基础研究，地方政府到底该如何支持？国家是如何支持基础研究的？两者的协同分工如何？

《国家自然科学基金“十四五”发展规划》提出，将在基础科学、技术科学、生命与医学、交叉融合四个板块构筑资助布局。

可以看到，十四五期间，国家层面的基础研究重点是这些疾病：重大疾病的代谢紊乱、免疫异常、微生态失衡、肿瘤、脑发育与功能异常与脑重大疾病、衰老及其相关疾病、人类生殖健康、生育障碍及出生缺陷、儿童重大疾病，中医药学防治疾病，创新药物、生物治疗、物理诊疗。

感兴趣的可以研读一下规划中的优先发展领域，笔者统计了一下，一共有20个生物医药相关优先领域。

国家的投入如何？产出效率如何？

国家自然科学基金2023年资助经费约318.79亿元。自然科学基金委支持的基础研究项目常态化投入每年约70亿元，但分配到这20个生命科学和医学领域的基础研究资金相对不足，跟撒胡椒面一样，分分就没多少了。

所以，我们国家层面在医药相关的基础研究，投入肯定是不够的。

对标一下NIH（美国国立卫生研究院）。2024年，NIH的总经费是471亿美元，其中主要的经费分给旗下各大研究所和美国各大学。旗下通过 SBIR项目投给small busine 2021年达12.3亿美元，分给约900个项目。

数据来源：NIH 官网（https://report.nih.gov/nihdatabook/category/8）

所以，政府投入有待进一步统筹增效。

当然，社会也在投入。据弗若斯特沙利文统计数据显示，2015年至2020年，我国高等院校、科研院所、医院实验室、医药企业等进行基础生命科学研究、药物发现以及药物临床前研究投入的资金已由434亿元增长至1004亿元，年均复合增长率为18.3%，远高于全球生命科学领域的研究资金投入增长速度。

产出效率，国外的生物医药成果转化成功率如果在10%，我们的转化率，据统计长期保持5%左右，基础研究向产业转化的体系和能力有待提高。

所以，基础研究投入和产出效率都需要提升改善。

目前看来，各地政府出台的所谓支持基础研究，更偏于应用和产业化层面。

大家都盯着细胞、基因治疗、mRNA了，还有合成生物学。

细胞治疗、mRNA啥的，这些都是技术手段，都不是基础研究。发病机制、靶点啥的才是基础研究。

合成生物学其实就是酶催化换了个名词，解决的也还是效率和成本问题。‍‍‍‍

再生医学最底层的技术（细胞命运可塑性及发育潜能调控机制，器官发生机制，在体修复、器官再造)还没突破，离真正的临床使用，还遥遥无期。

即使是干细胞，还有很多问题没有解决，首先是致瘤性，这是一个最基础的问题，多能或者全能干细胞不具有成药性的关键问题，第二个是归巢，第三个是体内的定向分化，第四个是有序的增值，这些问题实际上一个都没解决。

基因治疗，现阶段还不如做好婚前基因筛查。

所以，在重大疾病的相关基础研究，各地支持的创新力度还有待完善，还需要看到更多国家和地方的分工。不仅需要在国家层面在疾病发病机制、靶点、早期防控方面做更多的投入和支持，也需要地方政府有更多的投入，而不是都聚焦在应用研究上。只有分母做大了，才有机会找到“0”到“1”的突破。当然，还需要提高的是成果转化效率，这方面可以看到上海等已经在支持做了。

重大疾病的研发分工

该以哪些患者为主要目标？2016年颁布的《“健康中国2030”规划纲要》提及的重大疾病防治，包括重大慢性病（癌症、脑卒中、冠心病等）和重大传染病（流感、手足口病、登革热、麻疹）。最终使得“到2030年，实现全人群、全生命周期的慢性病健康管理”。国家的《十四五健康规划》中，提到“鼓励新药研发创新和使用，加快临床急需重大疾病治疗药物的研发和产业化”。《全链条支持创新方案》中提到：

解决国家重大公共卫生需求、严重危及生命或严重影响生活质量的疾病治疗药物，且符合以下任一情形：

(1)尚无有效治疗手段;

(2)解决现有疗法在安全性、有效性或依从性方面的问题。

从《“健康中国2030”》开始，“降低重大慢性病过早死亡率”已经成为我国慢性病防控工作的重要发展指标。

世界卫生组织将发生在30到70岁的死亡定义为“过早死亡”，过早死亡率是指每个人在30到70岁之间死亡的概率。当然，目前，我国重大慢性病过早死亡从2015年的18.5%下降到了2022年的15.2%，降幅达到17.8%。但是，还有一些重大慢性病，我们离控制过早死亡率还有很大的距离。‍‍随便找了一个地方（金华市金东区）的数据：

金华算经济条件和卫生条件不错的区域，恶性肿瘤患者生存水平明显提升，但是心脑 血管疾病、糖尿病、慢性呼吸系统疾病过早死亡率没有显著改善。所以，各个地区提出的这些重点领域，是否符合国家的规划要求？有没有包括这些重大疾病？有没有把各个地方的重大慢性病过早死亡率的降低作为最终目标？目前看，是有遗憾的。

结语

总而言之，在基础研究上，国家层面需要加大投入和统筹，地方也需要加以更多的配套，针对本地区的未控制重大疾病的基础研究做重点倾斜。

另外，在重大疾病的创新药研发上，也需要更多的针对性支持，而不仅仅是追求短平快的应用项目。