资料来源：FDA

发布时间：2024.10.11

10月11日，美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration， FDA）批准Hympavzi（marstacimab-hncq）用于常规预防或减少12岁及以上A型血友病（缺乏Ⅷ因子）或B型血友病（缺乏Ⅸ因子）成人及儿童患者的出血。

FDA药物评估与研究中心非恶性血液学部主任、医学博士Ann Farrell说，“Hympavzi给血友病患者提供了一项新的治疗选择，它是同类产品中首个通过靶向血液凝血过程中的一种蛋白质而发挥作用的药物。这种新型治疗强调了FDA致力于推进创新、安全和有效治疗的发展。”

A型血友病和B型血友病分别是由凝血因子Ⅷ（FⅧ）或Ⅸ（FⅨ）功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。血友病患者无法正常凝血，受伤或手术后出血时间可能比正常人长。同时，他们还可能出现肌肉、关节和器官自发性出血，从而危及生命。这些出血通常通过按需治疗、间歇性治疗或使用含有FⅧ或FⅨ的产品或模拟因子的产品进行预防控制。

Hympavzi是一种新型药物，它并非取代凝血因子，而是通过减少天然存在的抗凝血蛋白——组织因子途径抑制物的数量，从而降低其活性。这就增加了凝血酶（一种血液凝固的关键酶）的生成量。预计这将减少或预防出血发作的频率。

Hympavzi的获批主要基于一项开放标签、多中心研究，研究纳入了116名重症A型或B型血友病成年和儿童男性患者。在研究的前六个月，患者按需接受替代因子治疗（33例）或预防性治疗（83例）。随后，这些患者接受了为期12个月的Hympavzi预防治疗。Hympavzi的疗效的主要衡量标准是年化出血率。在研究的前6个月中，接受按需替代凝血因子的患者估计年化出血率为38，而Hympavzi治疗期间的估计年化出血率为3.2，这表明Hympavzi优于按需治疗。而在最初6个月内接受预防性因子替代的患者估计年化出血率为7.85，而在随后12个月接受Hympavzi预防治疗期间估计的年化出血率为5.08，两者出血事件发生率相似。

Hympavzi附有关于血栓栓塞、超敏反应和胚胎毒性的警告和注意事项。

Hympavzi最常见的副作用是注射部位反应、头痛和瘙痒。

FDA授予 Hympavzi“孤儿药”资格。

FDA将Hympavzi的批准授予辉瑞公司。

内容：吴小玉

编辑：张悦

审核：张宇晴 陈烁