11月19日，Cytokinetics公司和拜耳（Bayer）宣布，双方已就aficamten在日本的独家开发和商业化达成合作和许可协议，双方将共同在日本开发和商业化aficamten，用于治疗梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者。Cytokinetics将获得5000万欧元的预付款，并有资格在实现商业里程碑后获得额外的9000万欧元，其中包括近期的2000万欧元。在拜耳实现某些销售里程碑后，Cytokinetics也有资格获得高达4.9亿欧元的商业里程碑付款。

Aficamten是一种小分子心肌肌球蛋白抑制剂，已经被美国FDA和中国NMPA认定为治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的突破性疗法，该产品还曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。在中国，箕星药业与Cytokinetics公司达成合作并在大中华区开发该产品。该产品在中国的上市申请已经获得NMPA受理，并被纳入优先审评。

根据新闻稿，此次合作充分利用了Cytokinetics公司关于aficamten的广泛开发计划，以及拜耳在开发和商业化治疗方法方面的能力和专业知识，以治疗日本患者未满足需求的心血管疾病临床需求。

根据联合开发计划，拜耳将在日本梗阻性HCM患者中开展一项3期临床试验，而Cytokinetics公司将把正在进行的aficamten在非阻塞性HCM患者中的3期临床试验ACACIA-HCM扩展到日本，以支持aficamten在日本的潜在上市许可，以及该公司正在进行的针对阻塞性HCM儿童患者的CEDAR-HCM研究。

肥厚型心肌病（HCM）是一种心肌异常增厚的疾病。心肌增厚导致左心室内壁变小、变硬，因此心室放松和充血的能力减弱，最终限制心脏的泵血功能，导致运动能力下降，并出现胸痛、头晕、气短或体力活动时昏厥等症状。大约2/3的HCM患者患有梗阻性HCM（oHCM），即心肌增厚导致左心室流出道阻塞；1/3的患者患有非梗阻性HCM（nHCM），即血流未受影响，但心肌仍然增厚。

公开资料显示，aficamten通过化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。临床前研究显示，该产品可通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，从而阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩力。

根据Cytokinetics公司新闻稿，该公司于2024年第三季度向FDA提交了aficamten的新药申请（NDA），并预计于2024年第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA）。

英文原文：Cytokinetics and Bayer Announce Exclusive Licensing Collaboration for Aficamten in Japan | Cytokinetics, Inc.