12月5日，本周国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，5款生物创新药拟纳入突破性治疗品种。这些产品管线覆盖的赛道分别为AAV基因疗法、CAR-T细胞疗法、溶瘤病毒疗法、抗体偶联药物（ADC），拟定适应症包括2型脊髓性肌萎缩症、急性淋巴细胞白血病、胶质母细胞瘤、尿路上皮癌和铂耐药卵巢癌。

北京锦篮基因科技有限公司（简称“锦篮基因”）申报的GC101腺相关病毒注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗2型脊髓性肌萎缩症（5q SMA）。SMA是一种遗传性神经肌肉病，由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷而致使患者肌肉神经源性萎缩，是造成婴幼儿死亡的一种常染色体隐性遗传疾病。在SMA疾病分型中，2型SMA患者大部分会在青少年时期丧失独坐能力以及瘫痪。

▲ 图片来源：CDE官网（下同）

GC101是一款AAV基因疗法，将携带正常SMN1基因表达单元的重组9型腺相关病毒载体（rAAV9），通过一次性给药使SMN1基因在运动神经元细胞表达，从而改善运动神经元等受累细胞的功能。这一药物的研发，有望为SMA患者提供新的治疗选择。

北京永泰瑞科生物科技有限公司（简称“永泰瑞科”）申报的抗CD19单链抗体嵌合抗原受体T细胞注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗25岁（含）以下CD19阳性复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。白血病是常见的血液肿瘤之一，急性淋巴细胞白血病（ALL）约占所有白血病的15%，其中B-ALL约占ALL的75%。成人B-ALL患者较儿童B-ALL患者整体生存更差，初治后复发率高，约60%的患者最终会进展到r/r B-ALL。成人r/r B-ALL患者预后极差，严重危及生命，临床缺乏有效治疗手段。

据悉，永泰瑞科为永泰生物制药有限公司（简称“永泰生物”）的附属控制公司。抗CD19单链抗体嵌合抗原受体T细胞注射液是一种CAR-T细胞免疫疗法，通过基因工程手段将识别CD19特异性B细胞抗原的单链抗体整合到患者自身T细胞上，使T细胞具有杀死表达CD19的B细胞肿瘤的能力。目前，该在研药物正在开展2期临床研究，期待其能够为B-ALL患者带来更好的治疗效果。

杰科（天津）生物医药有限公司（简称“杰科生物”）申报的JL15003注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗复发胶质母细胞瘤（GBM）。GBM是仅次于脑膜瘤的第二常见的脑肿瘤，5年存活期仅5%。目前临床上现有的治疗手段仅能推迟肿瘤的进展，但无法避免肿瘤的复发，治疗效果并不理想。

JL15003注射液是一种溶瘤病毒疗法，利用自然界中致病力较弱的病毒进行基因工程改造，使其失去毒性并保留病毒的复制能力，从而在肿瘤细胞内自我复制并裂解肿瘤细胞。同时，JL15003还能释放肿瘤特异性的蛋白分子，激活人体自身免疫系统，实现双重抗肿瘤效果。目前，该在研药物正处于1期临床研究阶段，评估其治疗复发胶质母细胞瘤患者的安全性和耐受性。

恒瑞医药申报的注射用SHR-A2102拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往含铂化疗和PD-(L)1抑制剂治疗失败的局部晚期或转移性尿路上皮癌。尿路上皮癌是一种最为常见的膀胱癌（一种常见的泌尿系统肿瘤），约占膀胱癌的90%。这是一种高度恶性的肿瘤，含铂方案是针对这种晚期患者有效的一线治疗方案。但一段时间后患者对化疗容易产生耐药性，导致肿瘤复发和进展，而患者在含铂化疗失败后的治疗选择有限。

SHR-A2102是一款靶向Nectin-4蛋白的抗体偶联药物（ADC），有效载荷是拓扑异构酶抑制剂（TOPi）。此前SHR-A2102已被美国FDA授予快速通道资格，并已进入2期临床试验阶段。在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的研究结果显示，SHR-A2102在实体瘤患者中表现出了一定的抗肿瘤活性。SHR-A2102的1期研究剂量递增和剂量扩展部分的结果显示，在可评估肿瘤反应的30例患者中，客观缓解率（ORR）为23.3%，疾病控制率（DCR）为76.7%。

信达生物申报的IBI354拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗HER2表达（IHC1+、2+或3+）的铂耐药卵巢癌。IBI354同样是一款ADC药物，由抗HER2抗体曲妥珠单抗与拓扑异构酶I抑制剂偶联而成，能够携带更多的毒素载荷到达肿瘤细胞。

在2024年ESMO大会上公布的临床1/2期研究结果显示，IBI354在铂耐药卵巢癌患者中表现出优异的安全性和积极的早期疗效信号，单药治疗的总体客观缓解率（ORR）为40.2%，疾病控制率（DCR）为81.6%。此前，医麦客news公众号已报道了IBI354的这一特殊资格注册进展，详见链接。

参考资料：

1. CDE官网

2.各公司官网、官微等公开信息