全球生物医药新一轮的技术革命和产业变革正加速发展，创新药成为生物医药产业中最重要的战略发展方向。自2016年起，中国创新药研发步入快车道，逐步跻身国际先进行列。面对空间广阔的海外创新药市场，越来越多的国内创新药企业参与到出海浪潮之中，产品国际化已经成为企业发展的“必选项”。在第九届医药创新与投资大会期间，12月1日上午，由中国医药创新促进会（以下称“中国药促会”）国际创新药物监管专业委员会承办的新药研发监管国际化论坛顺利召开。论坛聚焦创新药出海，与会专家围绕新药研发转化、中美双报、NewCo模式等热点话题展开了讨论。会议特邀中国药促会国际创新药物监管专委会主委、荣昌生物首席战略官、国投创新医疗健康首席科学家、前国家食品药品监督管理总局药品审评中心首席科学家何如意博士主持论坛。

何如意博士主持论坛

岑国山博士作主旨报告

美国药典委员会副总裁兼中华区总经理岑国山博士围绕“美国药典支持新药研发的质量标准”作了主旨报告。美国药典委员会是一个独立的、以科学为基础的非盈利组织，它负责为全球范围内生产、分销和使用的药品、食品成分以及膳食补充剂制定标准，自1820年成立以来，已成为全球药品质量标准的重要参考，其标准被超过140个国家采用，美国药典的通则和个论覆盖药品研发和生产的各个环节，为新药研发提供分析方法、辅料标准、技术指南等提供支持，适用于创新药、仿制药及生物药的研发。作为新药研发的“质量护航者”，美国药典将继续以高质量标准推动药物创新，助力中国创新药走向国际舞台，为全人类的用药安全以及健康福祉贡献更多力量。

杨劲教授作主旨报告

中国药科大学杨劲教授围绕“构建生物医药创新生态，促进高水平基础研究的转化”的主题，聚焦于中国创新药的研发与转化。杨教授首先回顾了中国医药改革进程，指出中国的基础研究取得了显著进展，但新疗法的转化仍然存在“死亡峡谷”，主要原因是缺乏可转化的标的，难以直接吸引投资。创新药的成功不仅依赖于靶点和机制的研究，还需要通过人群分层、疾病进程分析等手段，发现疾病早期的关键环节。他强调了技术孵化平台的重要性，并提出了“精益概念验证”方法，以最短时间、最低成本确定候选药物的技术成功概率，避免无效药物的过度投入。杨教授认为，未来推动创新药研发成功的关键在于“两端发力”：一方面要加强基础研究的深度和广度，发现精准靶点和机制；另一方面要以生物标志物开发为抓手，提升研究的转化效率，助力中国医药创新生态的高质量发展。

赵孝斌博士作主旨报告

海昶生物总裁、创始人赵孝斌博士围绕“小核酸药物的转化研究及监管考量”分享了小核酸药物在临床转化和监管实践中的关键挑战与发展机遇。核酸药物的特点在于成药性不受蛋白影响、研发周期短、药物靶点多，在临床转化方面，还会存在脱靶效应造成潜在的毒副作用、药代动力学与药效学（PK/PD）相关的挑战，以及临床试验设计的复杂性。赵博士认为，中国目前尚未出台针对小核酸药物的具体法规和指南，企业应主动作为，与监管部门保持密切沟通，共同推动临床试验和标准化体系的建立。随着研发技术的高速发展，小核酸药物赛道将在未来迎来更加广阔的空间，成为推动生物医药创新的重要驱动力。

杜新博士作主旨报告

埃格林医药首席执行官杜新博士围绕“创新药出海与投资决策中的药品质量考量”主题，深入分析了药品质量在国际化布局和投资决策中发挥的核心作用。质量不仅是临床疗效和安全性的根本保障，同时也会对投资、市场前景，审评审批、市场准入、企业品牌声誉等产生影响。在创新药投资决策过程中，企业必须全面关注产品质量，涵盖从研发到生产的全链条，并将品牌质量管理纳入战略重点。在创新药出海过程中，全球范围内62%的药品短缺由质量问题引发，这一现象凸显了建立和维护质量管理体系的必要性。杜博士呼吁，企业在国际化布局中应树立“质量为先”的理念，通过持续优化质量管理体系，提高产品质量和生产效率，引领全球医药创新。

宇文镐博士作主旨报告

斯丹姆医药高级副总裁兼全球首席商务官宇文镐博士围绕“创新药中美双报——案例分享”分享了中国创新药国际化的实践经验，为药企全球化战略布局提供了重要参考。宇文镐博士指出，近年来中国药品研发水平不断提升，尤其在新药领域取得了显著进展，对于中国药企来说，国际化布局不仅是进入全球市场的必要步骤，更是提升中国药品全球竞争力的关键路径，企业应在研发早期就系统性地规划出海路径，尤其是临床试验阶段，做好国际化布局的战略规划，制定科学、差异化的策略，满足不同国家的监管要求，推动中国创新药更快、更稳地进入国际市场。

何如意博士作主旨报告

荣昌生物首席战略官、国投创新医疗健康首席科学家、前国家食品药品监督管理总局药品审评中心首席科学家何如意博士围绕“创新接力——对外授权NewCo模式的思考”作了报告。何首席回顾了中国药企的国际化历程，从以License-in为主到近年来逐渐转向License-out，目前在考虑国际化时，不仅要关注美国市场，也可以通过香港、澳门、东盟等市场寻求新的发展路径。在面临资本寒冬和IPO困境时，NewCo模式提供了新的融资和退出渠道，为中国创新药企国际化发展提供了新的机遇和选择。NewCo热，其本质是中国创新药被国际逐步接受的体现，是创新药与海外市场的双向奔赴，随着创新药企发展成熟，具备了在国际市场竞争的能力。同时也意味着，未来生物医药行业分工将会更细，与美国医药产业发展趋同化。顶级的大型药企将越来越少，它们拥有最久的历史、最多的资源，在无数次收并购中稳固自己的地位；中型药企只有少数产品在细分领域领先，夹缝中生存；广大biotech只能安分守己好早期研发和临床，发展成为大型药企的机会非常渺茫。最后，何首席也提出了“改良型NewCo”的新思路，即中国基金和美元基金联合，共同开发和投资中国创新药，为中国药企提供新的国际化发展机遇。

主题讨论由赵孝斌博士主持，岑国山、杨劲、杜新、宇文镐和花旗中国商业银行医药行业主管孙帅参与。与会嘉宾围绕如何“从监管角度推动中国创新药物出海”，分享了中国创新药在国际化过程中不同领域的关键策略与实践经验，为药企全球化发展提供了多角度、全链条参考。

Panel讨论

专家一致认为，在推动创新药出海方面，中国药企需从以下五个关键领域发力：在质量标准方面，应对标国际标准（如美国药典），提升药品质量和全球认可度，同时有效降低研发成本。在精准研发方面，应加强生物标志物研究，构建创新生态，推动新药研发的高效转化与国际化。在申报策略方面，应采用中美双报策略，借助国际临床试验与申报体系开拓全球市场。在全球布局方面，应提早规划国际化战略，识别潜在问题，提高海外申报的效率和成功率。在资本支持方面，整合全球资源，提升企业国际竞争力。

创新药出海需多方协同，加强监管沟通、提升研发创新，同时通过资本和全球合作推进中国创新药的国际化进程，开启创新药出海的新篇章，推动创新药产业向更高水平迈进！

论坛现场