2024年12月11日，曙方医药宣布安迦利®（通用名：伐莫洛龙口服混悬液，vamorolone；规格：40mg/mL，100mL/瓶）日前已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗四岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。安迦利®是国内首个获批杜氏肌营养不良适应证的治疗药物。安迦利®此前获国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物和优先审评程序。

杜氏肌营养不良是一种罕见的神经肌肉疾病，多从儿童期发病，该领域存在巨大的未满足医疗需求。安迦利®是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。因此，安迦利®有望成为DMD患者的标准治疗方案。

曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚先生表示：“安迦利®通过优先审评程序快速获批，体现了国家对罕见病药物研发的高度重视，同时也体现了曙方对国内急切期盼治疗的罕见病患者群体的坚定承诺。安迦利®的成功获批是曙方医药发展的重要里程碑，接下来我们将继续坚持从患者需求出发，与相关方合作加快推动供应和准入等工作，让更多DMD患者家庭尽早获益。”

曙方医药首席医学及开发官昂秋青博士表示：“长期以来，在DMD治疗中本应起到基础性作用的皮质类固醇药物因其安全性问题导致治疗不足，从而造成临床效果和生活质量的双重损失。安迦利®的获批有望改变这一现状，使DMD患者有机会获得足量、长期的规范治疗，改善患者的长期预后和生存质量。”

关于安迦利®

安迦利®是一款原创新药，它是一种新型解离性皮质类固醇，在化学结构中的 9:11 位置上，羟基（OH）被改变成碳-碳双键，使安迦利®在具有强效抗炎特性的同时，具有更好的安全性特征。

在关键性研究Vision-DMD中，安迦利® 6 mg/kg/天和足量泼尼松0.75 mg/kg/天的疗效在所有运动功能中相似。该改善在长达48周的治疗期间持续存在。VBP15-LTE研究中长达30个月的数据显示，安迦利®组由卧位至站立所需时间（TTSTAND）速度均值始终高于基线值。

在安全性方面，足量的安迦利®与足量传统激素相比，安迦利®临床相关不良反应发生的频率和严重程度均较低，在行为异常、糖尿病、皮肤毛发改变、感染等不良事件上发生率更低，无白内障事件发生，并且对骨代谢、生长无有害影响。安迦利®更好的安全性使得长期足量规范治疗DMD成为可能。

安迦利®目前已在中国、美国、欧盟和英国获得批准。

关于杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传性肌病，主要影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。多数患者因呼吸或心力衰竭在30岁前死亡。口服糖皮质激素目前是DMD的标准治疗方案，长期使用可以延长患者的独立行走时间2-5年或更长，延长患者的生命及改善心肺功能。但研究显示，由于糖皮质激素存在诸多不良反应，中国DMD患者停药率达39.6%；仅仅54.1%患者应用每日激素方案（泼尼松/泼尼松龙0.3-0.75 mg/kg/天）超过1年。而不足量不规范的激素使用方式已被证实会导致疗效损失，无法达到最佳疗效。

关于曙方医药

曙方医药成立于2019年，是一家专注于遗传病、罕见病药物研发和商业化的创新型企业，致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。2022年，曙方医药从瑞士Santhera制药获得伐莫洛龙在中国（包括香港、澳门和台湾）和东南亚地区用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在上述所有地区的生产权益。

曙方医药网站：www.sperogenix.com

关于Santhera制药

Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病的创新药物开发及商业化，该疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有伐莫洛龙全球所有适应症的独家许可，伐莫洛龙已经获得美国FDA、欧盟EMA、英国MHRA和中国NMPA批准用于治疗DMD患者。Santhera 已将伐莫洛龙北美地区权益授予Catalyst制药，将大中华地区和东南亚地区权益授予曙方医药。

Santhera制药网站：www.santhera.com

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