近日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司(简称“赛尔欣生物”)宣布其自主研发的NP001候选产品在郑州大学第一附属医院完成了首例肌萎缩侧索硬化(俗称渐冻症，ALS)受试者给药。值得一提的是，此为全球第一例脊髓鞘内注射Treg细胞进行ALS的治疗，相较于静脉注射，这一方式可使治疗性Treg细胞直接到达发病部位，显示出更优的疗效趋势。目前，受试者各项指标和耐受性良好，预计接下来每隔4周会进行再次重复回输。

▲ 患者首次给药过程及给药后与医护人员的合影

(图片来源：参考资料2)

NP001为人自体多克隆Treg细胞注射液，来源于从患者外周血中富集的高纯度Treg细胞，经体外扩增至足够临床剂量后，进行自体回输。利用Treg细胞免疫调节及组织修复的功能，期望能在自身免疫性疾病及神经退行性疾病(NDD)等相关疾病发挥积极治疗作用。今年8月，赛尔欣生物宣布自体Treg用于治疗ALS获得FDA授予的孤儿药资格认定。