Sangamo公司即将在几个月内耗尽资金，并且现在失去了来自辉瑞高达2.2亿美元的里程碑付款。辉瑞公司在周一宣布终止与Sangamo Therapeutics的血友病A基因治疗合作，导致这家生物技术公司的股票在2024年的最后一天下跌了56%。这种药物候选物giroctocogene fitelparvovec旨在使中度至重度血友病A患者能够产生凝血因子VIII。去年，该疗法的III期试验达到了主要终点，将基因治疗与至少15个月随访期间年化出血率的显著降低联系起来。两家公司在12月分享了试验的更多数据。

Sangamo表示，辉瑞在11月告知他们正在与监管机构讨论数据。Sangamo预计辉瑞将在2025年初在美国和欧盟申请批准。相反，辉瑞取消了寻求批准的计划，并终止了合作伙伴关系。

这一计划变更是在有证据表明，第一代血友病A基因治疗市场可能比预期小的情况下发生的。BioMarin Pharmaceutical在2023年6月获得了血友病A基因治疗的FDA批准，但缓慢的启动促使这家生物技术公司将其焦点缩小到三个市场。该产品Roctavian在2024年的前九个月销售额总计为1600万美元。

血友病A患者已经可以使用罗氏的每周一次治疗Hemlibra等药物，并且迄今为止大多选择继续使用现有产品，而不是尝试Roctavian。研究对Roctavian和giroctocogene fitelparvovec的效果持久性提出了疑问，这些药物旨在成为一次性治疗。

Sangamo将在辉瑞的终止于4月生效时重新获得其项目的完全权利。这家生物技术公司表示，它计划“探索所有选项”将基因治疗推向市场，包括寻找该计划的新合作伙伴。Sangamo的股价在消息传出后下跌了56%，至1.02美元。这一反应反映了失去了一个潜在的重要收入来源：辉瑞支付了7000万美元的前期许可费用，并随着项目的进展向Sangamo支付了另外5500万美元的里程碑付款。

更大的收入还在前方。在11月的一次财报电话会议上，Sangamo首席执行官Sandy Macrae表示，辉瑞可能在未来两年内支付高达2.2亿美元的监管和商业里程碑付款。

失去这些潜在收入加剧了Sangamo的财务挑战。Sangamo在11月表示，它有足够的资金支持运营到2025年第一季度。这家生物技术公司在从Astellas那里获得2000万美元前期付款以换取基因治疗传递技术的权利之前，做出了现金跑道预测。

出处：https://www.biospace.com/business/sangamos-stock-plummets-as-pfizer-axes-hemophilia-gene-therapy-pact