2025年1月8日，罗氏(Roche)正式完成了对Poseida Therapeutics(以下简称“Poseida”)的收购。此次收购的交易价格为每股9美元现金，其总交易价值达到约15亿美元。这是罗氏在细胞与基因治疗领域战略布局上的又一重要举措。

加入罗氏集团后，Poseida将作为罗氏制药部门的一部分，继续推进其创新的CAR-T细胞疗法、AAV基因疗法及其它基因治疗药物的研发。

Poseida 是一家临床阶段的生物制药公司，利用专有基因工程平台技术开发针对包括肿瘤、血友病A、鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症、甲基丙二酸血症 (MMA)在内的多种疾病的细胞和基因治疗药物。

其中包括公司首个用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的同种异体CAR-T细胞基因疗法P-BCMA-ALLO1等在内的几款在研药物已获FDA批准开展临床试验。据悉，在体外和体内临床前研究中，P-BCMA-ALLO1显示出有效靶向并杀伤癌细胞，与自体CAR-T 疗法 P-BCMA-101相比，在抗肿瘤功效方面具有相似或优越的性能。在同种异体制造过程中加入专有的“增强分子”("booster molecule" )，进一步增强了基因编辑的细胞的扩增，并能够通过单批次制造可生产出数百剂剂量，从而将每一剂量的制造成本降低到与单克隆抗体相当。此外，P-BCMA-ALLO1中具有非常高比例的 Tscm 细胞，使P-BCMA-ALLO1有可能获得更好的疗效。(科学家Luca Gattinoni 和他的团队首次提出人的外周血中存在着一群细胞，它们既具有记忆T细胞的特性，同时又具有干细胞的特征，因此命名为T memory stem cell (Tscm) (Nat Med. ; 17(10): 1290–1297)。NIH著名的免疫学教授rosenberg是世界上最早从事免疫细胞过继治疗的科学家，在他的文章中鲜明的指出Tscm的增殖能力和抗肿瘤活性在所有T细胞亚群中是最强的。)

该公司的核心技术包括非病毒 piggyBac® DNA 修饰系统、Cas-CLOVER™ 位点特异性基因编辑系统、纳米颗粒和基于AAV的基因转导技术。从目前的技术来看，生产CAR-T疗法的主要方法基于病毒，而piggyBac系统不使用病毒，就能将CAR分子运送到T细胞内，可弥补当前病毒载体的一些缺陷。

图注：Poseida公司独有的 piggyBac DNA 修饰系统是其技术核心，凭借其独特的设计，piggyBac 有效地将治疗基因输送到细胞中，可以弥补当前病毒载体的一些缺陷。

图注：Poseida公司具有的高精度的Cas-CLOVER 基因编辑技术在临床前研究中几乎没有脱靶毒性，显示出巨大的应用潜力，此外，Cas-CLOVER 可以高效地针对T细胞进行多次编辑，并且可以编辑静止的 T 细胞。

图注：Poseida公司公司开发了多个基因传递技术平台。这包括 AAV 和纳米粒子，使 PiggyBac 和 Cas-CLOVER 等工具能够被递送到体内，从而可以治疗多种疾病。

图注：Poseida公司具有多种一流的CAR-T疗法。

图注： Poseida公司开发了一种特有的CAR-T产品，主要由分化最早阶段的 T 细胞组成，称为T-scm细胞。T-scm细胞寿命长、能够自我更新，且具备多分化潜能，能够重建整个T细胞亚群，包括 T-eff细胞。临床试验表明，它们有可能在输注给药后存活数年，从而提供长期疗效。

英文链接：https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-01-08