导读：1月14日，REGENXBIO与Nippon Shinyaku达成重磅战略合作，携手推进RGX-121和RGX-111两款基因疗法的开发与商业化，旨在攻克粘多糖病II(Hunter综合征)和I型(Hurler综合征)，有望为罕见病患者带来新希望。

1月14日，REGENXBIO与Nippon Shinyaku(日本新药株式会社)达成战略性合作，携手推进RGX-121用于治疗粘多糖病II(即Hunter综合征)以及RGX-111用于治疗粘多糖病I(即Hurler综合征)的开发与商业化进程。

依据该协议，Nippon Shinyaku将负责在授权区域(美国及亚洲)内对这两款产品进行商业化运作，而RGX-121和RGX-111后续的临床开发工作将由REGENXBIO主导。REGENXBIO保有对RGX-121优先审评券(PRV)的全部权益，以及在获得潜在批准后，与销售相关的全部收益。预计RGX-121将在2025年获得加速批准，目前其BLA申报工作正在积极推进中。

在授权区域内，REGENXBIO将主导临床及商业化产品供应的生产工作。同时，REGENXBIO保留着在授权区域外国家对这些产品进行开发和商业化的权益。

依据协议规定，REGENXBIO在交易完成之际将收获1.1亿美元，且若达成特定里程碑，其有望再获高达7亿美元的追加资金，这涵盖了4000万美元的潜在开发与监管里程碑款项以及6.6亿美元的潜在销售里程碑款项。此外，REGENXBIO还将从美国和亚洲(合称“许可区域”)的净销售额中获取两位数比例的特许权使用费。

REGENXBIO的总裁及首席执行官Curran M. Simpson称：“与Nippon Shinyaku的这种合作关系令人兴奋，因为它最大限度地发挥了我们的集体优势，并使两种潜在的转化型药物能够进入关键市场。该协议的结构使我们能够利用我们在基因治疗制造方面的专业知识，同时也获得了里程碑和未来产品收入的有意义份额。RGX-121有望成为第一种最早在2025年底获得美国FDA批准的MPS II基因疗法，RGX-111在1/2期研究中显示出非常有前景的结果。凭借Nippon Xinyaku在罕见病方面的专业经验和强大的商业能力，我们期待着共同努力，使这两种有前景的候选药物顺利通过终点线。”

Nippon Shinyaku的总裁及代表董事Toru Nakai表示：“RGX-121和RGX-111代表了一次性基因疗法，可能会改变MPS疾病的进程，我们很高兴能与基因疗法开发和制造专家REGENXBIO合作。我们相信这些疗法可以为MPS II和MPS I患者带来巨大的价值。”

英文链接：https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-and-nippon-shinyaku-announce-exclusive-partnership