近日，小核酸巨头Alnylam Pharmaceuticals 公布了2024年业绩，全年营收22.48亿美元，同比增长23%，但由于巨额投研发支出，利润依然为负。

产品收入方面，Alnylam在2024年产品销售额为16.46亿美元，同比增长33%，主要是因为 AMVUTTRA 销售增长，以及 GIVLAARI 和 OXLUMO 销量增加，部分被 ONPATTRO 销售下降所抵消。

而Alnylam商用RNAi治疗产品有ONPATTRO (patisiran)、AMVUTTRA (vutrisiran)、GIVLAARI (givosiran)、OXLUMO (lumasiran)和Leqvio (inclisiran)。

其中用于治疗转甲状腺素蛋白样变的siRNA药物ONPATTRO (patisiran) 和 AMVUTTRA (vutrisiran)2024销售额分别为2.53亿美元(-29%)和9.7亿美元(+74%)，总计12.23亿美元。

另外，用于治疗原发性高草酸尿RNAi药物OXLUMO(Lumasiran)2024销售额为1.67亿美元(+52%);用于治疗急性肝卟啉症的RNAi药物GIVLAARI(givosiran)2024销售额为2.56亿美元(+17%)。总计4.23亿美元。

由此可见，Alnylam 4款RNAi药物 2024年销售总计16.46亿美元(约120亿元，按最新汇率1 美元 ≈ 7.2846 人民币计算)，同比增长33%。

临床进展顺利

Vutrisiran：6 月公布的 HELIOS-B 临床研究达到主要终点和所有次要终点，并向美国 FDA 提交了用于治疗 ATTR 淀粉样变性心肌病的补充新药申请，FDA 目标行动日期为 2025 年 3 月 23 日。

Mivelsiran：在阿尔茨海默病患者中第一阶段多剂量研究部分有初步积极结果，第六个月给予第二剂 50 毫克后，第七个月观察到 sAPPβ 进一步降低，患者 sAPPβ 降低超过 90%。

Aln-htt02：启动了在亨廷顿病成年患者中的一期临床研究，并分享了非临床数据。

研发调整

暂停了针对 2 型糖尿病的实验性 RNAi 疗法 Aln-KHK 的进一步临床开发，合理调整研发资源配置，聚焦更有潜力的项目。

合作与业务拓展方面

与罗氏合作：与罗氏达成合作，共同开发和商业化用于治疗高血压的 zilebesiran，2024 年收到 3.1 亿美元的预付款和 6500 万美元的里程碑付款。

与再生元合作调整：再生元退出 mivelsiran 在 CAA 和阿尔茨海默病领域的进一步合作开发和商业化，Alnylam 获得 mivelsiran 在所有适应症领域的全部全球开发和商业化权利，若 mivelsiran 获批，再生元可获较低两位数版税。

关于Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam于2002年成立，致力于通过 RNA 干扰(RNAi)技术开发创新药物，以治疗各种疾病。公司拥有多个治疗领域推进基于 RNAi 的创新药物深度管线，包括罕见病、心血管疾病、代谢疾病、神经系统疾病等。

研发管线