干细胞，一项炒了很多年但是这么多年似乎还没有商业化产品落地的医疗概念，这些年来没资本舆论一次次拿出来反复煸炒，又一次次沉息声音。它到底距离商业化还有多远，我们现在的技术又是否成熟。

这两个问题，我想是与如何把现在海量干细胞概念公司变现的关键问题。

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缘起

通过中学生物的知识我们应该能知道，干细胞也就是所谓的没有分化的细胞。它由于没有分化，因此可以向几乎任何方向去进行分化，分化成为几乎任何一种人体所缺陷的细胞，从而达到治疗疾病的目的。

从这个角度来说，干细胞离我们很遥远吗?其实有一些领域也并不遥远，最为典型的例子就是自体造血干细胞移植治疗白血病：通过用化疗方案等清除体内原有的造血干细胞，然后换上正常的造血干细胞，从而达到治疗人体白血病的目的。这个过程中涉及人体造血干细胞分离，保存，回输等技术。(具体参加：成人急性白血病自体造血干细胞移植中国专家共识(2024年版))

这样听起来似乎有些像CAR-T。

既然想象力这么丰富的技术，它是否可以实现同种异体移植在多种适应症上?这也正是科研界一直在做的事情。进行拓展的重点之一，是先天性疾病——I型糖尿病。胰岛β细胞被破坏导致的糖尿病。梅尔顿医生的实验室在2014年一个晚上，通过染料看到了那抹淡淡的蓝色(他们在干细胞生长的液体里放了一种染料。如果细胞产生胰岛素，液体就会变成蓝色)。

然后就是研究成果产业孵化了，2014年成立了公司Semma，2019年Semma被Vertex收购，收购价格达到了9.5亿美元，此后到了2021年，临床试验就开始了。

首例患者接受了单次输注VX-880(目标剂量的一半)并联合免疫抑制疗法治疗。该患者40年前被诊断患有1型糖尿病(T1D)，一直依赖外源性(注射)胰岛素，此次成功植入，并在多项指标上表现出快速且显著的改善。这些改善包括空腹血糖和刺激性C肽水平的升高，包括糖化血红蛋白(HbA1c)在内的血糖控制得到改善，以及外源性胰岛素需求量的减少，这表明分泌胰岛素的胰岛细胞得到了恢复。第90天，其胰岛功能得到了显著恢复。

目前VX-880预期在2025年将完成50例患者的输注和给药，并且将在2026年完成上市申请的递交。VX-880可以说打响了同种异体干细胞治疗I型糖尿病的第一枪。它的成功是像阿波罗登月一般具有里程碑式意义的。02

国内映射与MNC

那国内目前发展如何?

(图片来源：医麦客公众号整理)

如图所示为部分干细胞疗法以及其适应症的发展方向，其中大部分公司都是初创的biotech，还没有上市，没有太多信息可以披露。

其中艾尔普再生医学为例，它的干细胞疗法主要针对的是心力衰竭类型的心脏病，这方面，美国的Mesoblast公司倒是已经有了不错的成果：其三期临床试验DREAM-HF目前已经出了一些成果，与对照组相比，MPC(间充质前体细胞)可提高左心室射血分数(从基线到12个月)，尤其是在炎症患者中。在分析人群(n = 537)中，MPC使心肌梗死或中风的风险降低了 58%(HR：0.42)，使3项主要不良心血管事件的风险降低了 28%(HR：0.72;在炎症患者(基线高敏C反应蛋白≥2mg/L)中，MPC使心肌梗死或中风的风险降低了75%(HR：0.25)和38%(HR：0.62)。

遗憾的是，该次试验的主要终点和次要终点均为阴性。但目前该biotech还在与FDA进行谈判，看有没有上市的机会。

然后就是脑卒中和帕金森病了，这在国内算是干细胞疗法的主要发展方向。其中九芝堂美科在国内算是走在非常前列的位置，目前其脑卒中临床试验也正在招募患者。

帕金森方面，国外方面进展较快的代表药企为Aspen，其主打管线ANPD001已经公布了临床I/IIa期试验的结果：在注射手术六个月后，六个月后，医生报告的MDS-统一帕金森病第三部分“关”评分与基线相比平均改善了45%，患者报告的MDS-UPDRS第二部分评分平均改善了71%。调整后的“关”时间平均减少了2.0小时，调整后的“开”时间平均增加了1.5小时。

疗效算是较为显著了。

而MNC也在这方面进行了一定布局，例如拜耳在2019年收购相关公司BlueRock Therapeutics，其干细胞疗法包括帕金森病，心肌衰竭，还包括眼科疾病。

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远还是不远，有没有问题

到底干细胞疗法离我们远吗?从上述文章梳理下来，我们可以看到，有一些适应症已经不再遥远，有的适应症也已经做完了临床III期试验，并且正在进行上市的谈判。

但笔者要在这里提出几点疑问。

首先就是MNC的布局，我们从上述的梳理可以看到，MNC对这方面的布局可以说非常之少，拿的出手的管线可能就是vertex的VX-880。这点CAR-T可以进行鲜明对照，吉利德，强生等公司早早就进行了强势的布局。但目前MNC对干细胞疗法的布局还是太过稀少。

其次就是目前相关的biotech上市公司极少，哪怕是在美股这种biotech上市相对容易的资本市场。这就造成了干细胞疗法的公司信息披露极其不完备，投资者和研发之间信息极其不对称，投资者获得的信息滞后性很强。目前投资者需要更多关于这方面的信息。

而资本市场上市难是一方面，另一方面，MNC的不重视造成了该领域的收并购很稀少，就造成了干细胞疗法公司在资本市场一直处于熄火状态，远远不能比拟CAR-T疗法热火朝天的状态。

当然，这也与二者所面对的市场有关，CAR-T面对的血液瘤市场真的可以卖出10亿美元的重磅炸弹。

如果说还有问题，那就是目前临床数据还太少，投资者能看到的信息过少。这就又回到了上文说的信息不对称的问题。

结语：在笔者眼中，干细胞疗法这样的技术在一级市场也是高收益高风险的项目，目前二级市场它还是襁褓中的婴儿，需要政策，市场等多方面的哺育，让它更加健康的成长。