近年来，人工智能(AI)技术的突破式发展，成为新药研发提质增效的有力工具。据MedMarket Insights预测，到2031年，全球AI制药市场规模增长到85.02亿美元1。AI技术正从药物发现向临床试验全链条渗透，其核心价值在于通过机器学习、深度学习等算法，优化试验设计、加速患者招募、提升数据管理效率，从而缩短研发周期、降低成本。

新药开发是一个漫长、昂贵、高风险的过程，而其中临床试验是耗费最大、淘汰率最高的环节，占据了10到15年、15亿至20亿美元的时间和资金成本2，约有90%的药物会在临床试验阶段被淘汰，进入临床Ⅱ期的化合物中，不到三分之一能进入临床III期，在进入临床Ⅲ期的化合物中，又有超过三分之一的化合物未能成功获批上市3。如何通过AI技术降低临床试验成本，推进提质增效和精准赋能，成为当前产业界关注的重点。

本文从AI在临床试验中的应用场景出发，盘点我国推进AI技术应用于临床试验过程可能存在的堵点与困难，并对当前国内外目前的相关政策和实践探索进行梳理，尝试提出推动AI充分赋能临床试验的关键性因素。

一

AI在临床试验过程中的应用场景和关键特点

2024年11月，国家卫生健康委发布了《卫生健康行业人工智能应用场景参考指引》，在与AI赋能临床试验相关领域，列出“人工智能+药物研发”及“人工智能+医学科研”分类下8项指导性应用场景，综合国内外其他研究成果4 5，梳理AI在临床试验中的应用场景，按照临床试验进程大致如下：

试验设计优化

模拟试验结果：机器学习模型模拟不同试验方案，预测潜在结果，助力研究人员挑选最优设计。

自适应试验设计：基于中期数据实时触发方案调整(样本量再分配、干预措施优化)，提升试验灵活性和效率。

精准患者招募与智能入组

预测分析：整合分析电子健康记录、社交媒体等数据构建患者画像，快速定位符合试验标准的患者，加速招募并提高匹配精度。

自然语言处理(NLP)：对非结构化医疗文档(病程记录、诊断报告)进行语义提取，自动识别符合入组条件的关键医学指标。

智能数字推广：基于用户行为分析定向推送试验信息，提高潜在患者对临床试验的认知和参与意愿。

全周期数据智能管理

多源数据自动化整合：集成可穿戴设备、电子病历等多源收集数据，智能校验降低人为误差率。

实时数据监测：通过深度学习算法持续扫描数据流向，对偏离阈值指标及时预警，保障数据完整性。

深度分析平台：处理并分析大型数据集，挖掘传统统计方法遗漏的隐含关联，为疗效评估提供多维度证据支持。

提高患者依从性

个性化交互系统：基于患者画像生成定制化提醒内容与随访计划，通过移动终端实现实时触达，保持患者参与度。

行为监测：借助可穿戴设备和AI应用，实时跟踪患者行为，及时干预异常情况。

退出风险预测模型：通过机器学习识别高风险退出人群，使研究人员能提前采取干预措施。

合规管理与伦理保障

智能监管申报系统：自动校验申报材料与ICH/FDA/NMPA等标准的符合性，压缩行政时间。

数据隐私和安全：采用加密和匿名化技术，保护患者数据，保证全面满足GDPR/HIPAA等隐私保护要求。

符合伦理的人工智能：通过算法透明化技术解析决策逻辑，避免偏见影响试验公平性。

试验后分析与真实世界证据拓展

上市后监测：整合RWD(电子病历、保险理赔、舆情数据)构建疗效评估模型，持续监测新疗法的长期表现，及时发现潜在问题。

RWE融合分析：将临床试验数据与真实世界场景数据关联分析，生成跨人群疗效报告，提供全面治疗视图，辅助循证决策。

综合对AI应用于临床试验的场景梳理，我们可以发现，AI赋能临床试验呈现出以下几个关键特点：

一是数据方面，需要全链条数据驱动精准决策：从试验设计阶段的方案模拟、患者招募时的精准画像构建，到试验中实时数据监测与干预、试验后真实世界证据分析，数据来源与医院电子病历信息系统、研发企业数据库、公共健康数据、药物注册信息、临床试验机构数据等多平台数据源多源数据整合，使各环节决策均基于充分的量化数据分析而非经验判断。

二是算法方面，是多模态的复杂融合和智能化输出：由于数据涉及多模态、多平台的整合，同时需要应对数据漂移(如患者人群特征变化等)、概念漂移(如新标志物的出现等)、目标漂移(如诊疗指南、疾病定义、临床终点变化等)，复杂运算所带来的“黑盒”与临床研究过程需要的透明度和风险控制要求存在较高的平衡空间，对深度学习模型技术要求也随之提升。

三是算力方面，高度专业性且时效性要求高，计算强度极大：基于以上在数据和算法上的高要求，加之满足实时动态分析(如自适应试验方案调整、秒级数据异常预警)的时效要求，导致模型训练与推理过程计算量呈指数级增长，对算力的稳定性、并行处理能力提出极高挑战。

二

AI应用于临床试验，需要主要突破的堵点

基于以上关键特点，具体到我国的应用实践中，加速AI布局，充分实现临床试验提质增效，目前仍有需要重点突破的堵点。

数据共享与标准建设

数据是AI的基石，顺利运转需要全链条、全流程的数据支持，同时临床试验本身对数据的精确度、标准化也有着更高的要求。而目前，我国与医药研发相关的关键数据分布在卫生医疗、医药监管、医保等不同部门，部门之间数据并不互通，协作还未到位。即使在卫生系统内部，海量的高价值数据仍处于未被利用或“孤岛”状态。中国医院协会发布的《2023-2024年度中国医院信息化状况调查报告》显示，参与调查的一千余家医院中，仅有14.4%的机构将数据应用于统一的专病数据库平台，53.23%的医院开展了数据资源整合，而将近30%的医院未开展任何数据二次利用，仍然有52%的医院未参加过数据互联互通测评6。

同时，数据标准的不统一也成为重要制约点，这大大加剧了数据处理的难度与复杂程度，也会造成计算结果的偏离。目前仅HIS系统，国内就有2000多家医疗信息化公司，各自数据格式都不同，导致数据难以直接互联互通7。目前国际上已推出一系列数据标准，如临床数据交换标准协会(CDISC)推出的临床数据交换标准、国际标准化组织Health Level Seven International推出的医疗交互数据标准(FHIR)等，但我国尚未明确这些标准的落地，即使进行推广，时间和成本也是现实的问题。

算法验证与监管协作

算法是AI的核心灵魂，然而算法下的“黑盒”问题却显而易见：数据偏见、数据泄露、数据代表性有限、网络安全漏洞、算法偏见、模型错误输出、大型语言模型的记忆风险以及模型过度拟合等8 9。为了更好地应对AI算法这一新兴技术可能带来的不确定性，欧美等先行国家地区较早开启了监管的政策和实践探索，尤其强调了灵活的协作和高效的沟通对于AI技术使用监管过程中的重要意义10。

早在2023年，FDA就发布了两份讨论文件：《药品生产中的人工智能》(Artificial Intelligence in Drug Manufacturing)和《药品和生物制品研发中的人工智能和机器学习》(Using Artificial Intelligence & Machine Learning in the Development of Drug &Biological Products)，与医学界、产业界等相关人员共同探讨了如何科学利用AI开展药物研发过程的经验以及可能面对的问题，并广泛征集相关人员对于AI应用于药物研发过程的风险、权责、数据等问题的意见;在此基础上，2024年美国四家药品和器械监管部门共同发布了《人工智能与医疗产品：CBER、CDER、CDRH、OCP 的协同行动》(Artificial Intelligence & Medical Products: How CBER, CDER,CDRH, and OCP are Working Together)明确在：①促进合作保护公众健康;②推动支持创新的监管方式;③促进协调一致的标准、指南、实践和工具的发展;④支持AI评估和监测的相关研究，四个方向上的共同发力。今年初，FDA发布了《使用人工智能支持药品和生物制品监管决策的考虑因素》(Considerations for the Use of Artificial Intelligence To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products)，为申办方及其他相关方提供了一个基于风险的可信度评估框架，并形成了如何使用AI生成信息或数据，以支持包括药品临床试验在内的安全性、有效性或质量监管决策的建议。

EMA则在经历了一年多的意见征求、反馈、修订之后，于2024年9月推出了《关于药品全生命周期中使用人工智能的思考文件》(Reflection paper on the use of Artificial Intelligence (AI) in the medicinal product lifecycle)，文件明确AI技术可以在临床试验中使用，以生成支持上市许可的证据，但EMA需要对所有的证据进行严格评估和审核，在数据管理、统计严格性方面，则可直接沿用现有的指导原则。

值得注意的是，无论是FDA还是EMA，相关监管文件都是在既有的指导原则、导向性文件的基础上，通过监管方、科学家、产业界、医学界等多方多轮沟通中不断成熟，并配备了跨学科的专家力量用以支持AI技术在药物研发过程中的科学监管。

在我国，2022年3月国家器审中心发布《人工智能医疗器械注册审查指导原则》，规范了AI医疗器械全生命周期过程质控要求和注册申报资料要求，但对于在药品研发和临床试验过程中AI使用的监管，相关文件仍在进一步制定中。面对AI这一新技术在临床试验等高度专业方向上的科学监管，仍然需要跨领域、多专科的高效沟通协作机制，引导新技术以更科学的方式赋能创新。

算力推进与资源分配

在大规模的数据处理和高精密要求的算法运作之下，算力正是支撑这些复杂计算任务的关键要素。

而由于患者隐私、数据安全保密的要求，大量数据清洗、大模型训练需要以本地化的方式开展，以影像辅助诊断为例，需要针对身体各部位开发相应的AI模型，而每个模型通常需要训练上万病例的数据，单个病例的数据就可达到GB级11，同时需要支持灵活扩展与稳定性要求，保障医疗机构的数据安全与业务顺畅运行。而这一系列的算力成本极为高昂，尤其对于基层医疗机构而言，往往无法承担。

随着算法技术的更迭和个性化多样化的数据需求，算力的制约性逐步显露，2023年10月，工信部、国家卫生健康委等六部门联合印发了《算力基础设施高质量发展行动计划》加强行业算力建设布局，满足工业互联网、教育、交通、医疗、金融、能源等行业应用需求。近年来，随着国产芯片行业的快速发展，算力成本正在逐步实现降低，而如何以算力均衡布局撬动更广泛的医疗数据资源，仍需多部门协同推进。

三

展望

AI不仅是临床试验提质增效的工具

更是全链条协作的新契机和新范式

综合以上分析，需要充分实现AI对于临床试验的赋能，实现准确、合规的结果能够高效、稳定地输出，降低沟通成本，实现提质增效，需要在全链条数据共享、算法技术提升和科学监管、算力工程建设等方面全力推进，而这些项目的管理，目前分布在医疗、药监、医保、工信、数据、科技等不同部门的职能中。AI时代需要全新的社会治理范式，需要打破职能分化，根据产业发展的现实需求，重新构建完整的协作和生态模式，而AI赋能临床试验，可以成为这一全新治理范式实践的先行方向。

目前，以部分地区、医疗机构为代表，已经开始了政策实践。4月，在北京发布的《支持创新医药高质量发展若干措施(2025年)》中，明确了“充分利用医疗、医保、医药数据，构建行业数据可信空间”“制定数据分类分级管理标准和采集、清洗、脱敏、标注技术指南”“建设医疗健康行业大模型测评体系”“推进人工智能技术应用，完善监管评价措施”等多项举措;上海2024年11月发布的《发展医学人工智能工作方案(2025-2027年)》中，也明确了“加快核心算法技术研发”“建立AI数智化支撑平台”“制定卫生健康数据分类分级、融合应用等标准规范”等举措，而这些政策都是相关主管方多部门齐发，以专项工作组的方式推进。期待在地方实践取得突破的基础上，能够进一步在全国实现整体推进，使我国高速发展的AI技术与庞大的数据和患者资源结合起来，助推创新医药产业的新一轮腾飞。

1、《2024-2029中国AI制药市场现状研究分析与发展前景预测报告》中商产业研究院2024.4

2、Harrer S, Shah P, Antony B, Hu J. Artificial Intelligence for Clinical Trial Design. Trends Pharmacol Sci. 2019 Aug;40(8):577-591

3、Hay, M., Thomas, D., Craighead, J. et al. Clinical development success rates for investigational drugs. Nat Biotechnol 32, 40–51 (2014).

4、Hutson M. How AI is being used to accelerate clinical trials. Nature. 2024 Mar;627(8003):S2-S5. 

5、Sneha S. Jain MD, MBA The Coming AI Revolution in Clinical Trials.JACC.Volume 85, Issue 4, 4 February 2025, Pages 378-380

6、《2023-2024年度中国医院信息化状况调查报告》中国医院协会信息专业委员会2025.2

7、郭锦辉健康医疗大数据标准体系需加快健全.中国经济时报，2021.4.7(003)

8、FDA releases two discussion papers to spurconversation about artificial intelligence and machinelearning in drug development and manufacturing .2023.5.10

9、EMA.Reflection paper on the use of artificial intelligence(AI) in the medicinal product lifecycle draft 2023.7.19

10、谢金平，张鼎衡，陈怡，朱梦雅，黄淼，邵蓉. 欧美人工智能在制药领域应用的监管政策研究及对我国的启示[J].中国食品药品监管.2025.3(254)：14-21.

11、三甲医院加速AI医疗应用创新，浪潮信息助力破解AI算力难题 IDC新闻 2024.12.16 https://news.idcquan.com/scqb/203723.shtml

校审：张志娟、张洋洋

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吴琼文倩 助理研究员 wuqwq@phirda.com

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