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CDE发布罕见疾病药物相关指南两则,以支持和合理加速罕见疾病药物上市
政策法规 药界PULSE 2025-07-31 47

本指导原则中述及的罕见疾病,原则上以国家相关部门发布的概念和范围为准,亦可与国家药品监督管理局进行沟通讨论。临床药理学和定量药理学在加速罕见疾病药物研发方面发挥至关重要的作用。

《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》PDF原文下载:

https://www.cde.org.cn/main/att/download/91487e105765a1ccb7cf5d33db46a28b

罕见疾病患者数量少,疾病异质性较高,地理位置较分散,患者年龄跨度大,且儿童期起病多。开发罕见疾病药物时,常规的大样本、随机、对照临床试验常难以开展,临床试验有时只能通过较少甚至极少数量罕见疾病患者开展,导致获得的临床试验数据有时不能可靠反映新药对于目标适应症整体人群的临床安全性和有效性情况。此外,目前大部分罕见疾病的流行病学和疾病自然史等研究数据有限,对于多数罕见疾病药物的临床试验终点和替代指标,现有信息和认知亦不足。这些都是罕见疾病药物研发当下面临的现实困难和重要问题。因此,罕见疾病药物研发需要独特的研发策略、技术手段以及有效的数据分析工具。定量药理学研究在罕见疾病药物研发中发挥关键作用,其整合并使用所有可用数据,在非常有限的所有可用数据中探索疾病和药物作用的内在规律,评估新药的临床获益和风险,并基于新药的临床获益风险比进行研发决策和监管决策,减少罕见疾病药物研发的不确定性,加大研发成功率。

《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》PDF原文下载:

https://www.cde.org.cn/main/att/download/63b66159d41213d30228ffe94dcdec31