最近，FDA提出了一项创建本土药物开发费用激励措施的提案。FDA的目标是通过减少在美国境内进行一期临床试验项目的申请费，来锚定美国的临床开发。根据这项提案，未在美国进行一期临床试验的开发项目将面临更高的费用，并且需要在向FDA提交新药临床试验申请(IND)后，开始按年支付费用。

FDA与行业指导委员会重点讨论了《处方药使用者费用法案》(PDUFA)的重新授权事宜。此次会议的目的在于介绍FDA提出的旨在为本土药物开发创造费用激励的提案，并分享各工作小组的最新进展。联邦方面由来自药品评估与研究中心(CDER)、生物制品评估与研究中心(CBER)以及首席法律顾问办公室(OCC)的代表参加，而生物制药行业则由来自生物技术创新组织(BIO)、美国制药研究与制造商协会(PhRMA)以及消费者保健产品协会(CHPA)的代表出席。

针对这一提案，行业代表们询问了FDA为何利用用户费用来激励本土药物开发，而不是利用能够加快药物开发和审查所需时间的流程效率。FDA澄清说，旨在加速临床开发的流程效率也是该机构感兴趣的领域，但超出了PDUFA谈判的范围。行业领导者还询问了关于FDA如何具体实施费用激励的细节问题，例如降低申请费用的标准、费用支付时间以及对中小型公司的影响。FDA同意在未来的谈判会议中，对这些操作细节进行更详细的讨论。

本次会议总结了PDUFA再授权谈判第一周的成果，所有小组均实现了其初期的目标。来自审前(Pre-Market)、上市后安全(Post-Market Safety)、化学、制造和控制(CMC)以及财务(Finance)四个工作小组的组长总结了本周的成就和接下来的计划。所有小组在第一周的任务是高层次地审查FDA和行业的提案，并制定详细讨论提案的初步时间表。审前、上市后安全和CMC工作小组的组长同意与财务小组的组长进行协调，以便为涉及资源的对话提供便利。

FDA与行业一致认为谈判的第一周富有成效。FDA同意为未来关于费用激励提案的讨论提出一个计划。双方同意，除了工作小组的进展更新外，未来在12月举行的会议还将包括：(1)利益相关者咨询会议的报告;(2)讨论FDA关于将小企业豁免限制给总部设在美国的申办者的提案;以及(3)对承诺函中信息技术和细胞与基因治疗部分的拟议修改。FDA同意将讨论的拟议日期安排记录下来并分享给行业。

此次费用激励提案的公布正值FDA高层领导出现变动。在FDA前主任George Tidmarsh博士于11月初离职后，Richard Pazdur医学博士于11月11日被选中领导CDER，但他随后也计划离职。BIO总裁兼首席执行官John Crowley在一份声明中表示，这种“关键领导层反复更迭引发了严重担忧”，并警告称，这种持续的动荡正在削弱美国在生物技术领域的领导地位，造成了前所未有的监管不稳定和不可预测性，并可能将这个关键领域拱手让给中国。

行业领袖普遍担心，在这种本已高风险的行业中，监管不确定性的增加将抑制对生物技术创新的整体投资，或将投资转移到其他国家。

最近的一项调查显示，82%的生物制药受访者对FDA的职能能力表示担忧。此外，监管延迟和更高的开发成本正日益促使申办者考虑美国以外的选择。

出处：

https://www.fiercebiotech.com/biotech/fda-floats-user-fee-cuts-early-stage-us-trials-additional-fees-overseas-development