来源：医药地理    2014-8-5

Vertex 公司囊性纤维化治疗药物 Kalydeco 临床试验病例数增加了，具体已达到 250 人。此药最初获 FDA 批准，用于至少一种 G551D 突变的囊性纤维化患者的治疗。EMA 对此药开了绿灯，用于 8 种突变的囊性纤维化患者，这将会给孤儿药企业带来巨大的潜在收入。

EMA 的这一举动源于 39 名非 G551D 突变患者的 III 期临床试验结果。这些患者主要是 G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N 以及 S1255P 突变患者。“Kalydeco 在肺功能及其相关性疾病的治疗中，起效迅速，效果显著，并且稳定性也大大提高”，欧洲囊性纤维化协会会长 KrisDe Boeck 在一份声明中说。基于此，Kalydeco 获得了 EMA 的支持。

下一步，公司将与国家当局联手，把 Kalydeco 尽早提供给 250 个新符合条件的患者。Vertex 高级副总裁 Simon Bedson 在一份声明中表示。

在欧洲，Vertex 已经可用于所有符合条件的 G551D 突变患者。新审批的通过将会给公司在欧洲带来一笔可观的收入。欧洲是囊性纤维化患者的多发地，比美国符合条件的患者多 100 个左右，美国 FDA 在二月份批准了 Kalydeco 相同的适应证。