来源：医药经济报    2014-07-14

2014年以来，新药研发临床试验失败的比例再度提升。FDA审批数据显示，仅2014年上半年就有10个以上新药研发品种在Ⅲ期临床试验失败，在新药临床研究申请数量中的占比约60%（2013年为54%）。

近日，记者从日本武田制药举办的相关培训会上获悉，从日本武田制药一家企业的新药研发情况来看，在2014年上半年就有2种新药研发品种在进入Ⅲ期临床试验时宣告失败，分别为治疗糖尿病的药物Fasiglifam和治疗前列腺癌的药物Orteronel。

新药优而新”标准提升

据武田上海开发中心总经理李元念博士透露，FasiglifamⅢ期临床试验终止的主要原因在于，该药被发现用药患者肝酶水平升高，预示着药物存在安全隐患；而Orteronel被终止的主要原因是，药物不能延长前列腺癌患者的总生存期，预示着药物有效性欠佳。

他指出，实际上，新药研发失败也主要是基于两个原因：安全性和有效性。而这两者在Ⅲ期临床试验暴露率高的主要原因也是基于——Ⅲ期临床试验是确定在大基数人口中的使用安全及功效，所以注定一些存在隐患的新药会卡在这一关。

另外，来自美国国立卫生研究院的FrankGonzalez教授指出，现阶段新药研发的审批已经不同于药物稀缺时期，FDA新药审批除了考虑安全性和有效性外，还要求新药必须在同一治疗领域没有可比品种。

仅凭安全性和有效性已经很难获得FDA投票小组的赞同，所以很多企业从Ⅰ期临床试验就选择同类产品进入对比，就是为了证实新研发的产品除安全性外，在治疗效果上是否具备更强的优势。”

记者了解到，武田Orteronel在同类产品中有强生的阿比特龙和安斯泰来的恩扎他胺进行比对，Orteronel在同治疗领域并没有特殊优势，因而难以拿到FDA的审批上市通行证。

失败产品难改造”

对于这些已经宣告失败的新品，研发企业是否会进行再次改进？李元念博士表示，这需要对失败品种进行具体分析，如果是药物中的化合物有问题，研发企业一般不会选择再改进；但如果是因为一些单分子成分出现的问题，这个时候研发企业会进一步考虑改进。

但FDA对于这些曾经宣告失败的产品改进把关度”更高。FrankGonzalez教授表示，这类产品如果再想博得FDA投票组的赞赏必须拿出过硬数据，会要求研发机构补充更多的临床试验数据，所以这类产品即便可以获批上市，时间也会被拖延两年以上。

全球医生组织NIH临床研究中国项目负责人TimShi博士表示，从近年来FDA审批的新药数量来看已经大幅缩减，除非这些宣告失败的药品是用于罕见病治疗，新药研发企业非常清楚FDA的审批规则，所以很少有研发机构会对失败品种进行再投入。”

对于中国新药研发的失败情况，国家食品药品监督管理总局药品审评中心相关人士表示，随着中国新药研发数量的增加，我们也有一些药物在Ⅲ期临床试验宣告失败，但总体来看数量还是相对较少。

相关人士还指出，目前我国对于药物的开发和应用还停留在仿制阶段，真正意义上的新药数量非常有限，而仿制药在国外都具备了充分的临床试验证据，安全性和有效性比较确切，因此这些药品在仿制过程中出现失败的几率相对较小。

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