来源：中国药促会 2011.08.16

　　日前，在大连召开的“第二届中国医院药学论坛”上，全国人大常委会副委员长、中国工程院院士桑国卫在题为《转化医学与创新药物研发》的主题报告中说：“转化医学是近年来被引用频率最高的一个概念，转化医学和创新药物成药性的评估也已经成为我国重大专项重点支持的内容。今年6月在上海，由中国工程院、美国工程院和中国医学科学院召开了‘转化医学高峰论坛 ’。我想转化医学对创新药物开发的重要性，是无论如何强调也不为过的。”

以病人为中心

　　2005年，哈佛大学首先提出“转化医学是一个需要关注的理念，应该成为健康供给的基础”。转化医学又称转化研究，是指通过从事生命科学的科学家、药学家与临床医生之间的合作，运用现代生命科学的手段与方法，研究并解决临床问题，开发、设计更合理的药物来改善治疗效果。因此，有关专家认为：转化医学把创新药物研发与医院临床治疗更加紧密地联系起来了。

　　北京天坛医院副院长王拥军在这次论坛作的报告是《中国缺血性脑血管病医疗质量现状与对策》。他说，医疗质量也是转化医学的重要组成部分。桑委员长的报告集中体现在如何做好新药。我从脑血管病药物方面做一下介绍，医生如何把这些药物正确落实到临床上，提高医疗质量。最重要的是：要给正确的病人在正确的时间予以正确的药物治疗。

　　医院应该以病人为中心。其实，新药研发也应当以病人为中心。

　　众所周知，新药研发，临床是导向。研发的动力、出发点源于临床治疗。例如我国创新药物专项“十二五”的战略重点，即是针对医院临床中10类（种）重大疾病，兼顾呼吸、消化等多发性疾病的。并且新药研发出来后，还要回到临床中去做试验。这是传统意义上的“新药研发与医院临床的关联”。而从转化医学理念出发，在创新药物研发中就意味着实验室人员、临床大夫和科学家，必须基于转化医学的理念来设计更加合理、更加创新的药物。包括需要考虑个体病人的特征，分析病人的合理用药，等等。

学科交叉与融合

　　作为我国“十二五重大新药创制”科技重大专项技术总师，桑国卫在报告中说，西药开发的难度日益增大，差不多5000—1万的转化物有250个能够进入临床前的研究，其中只有5个能进入临床实验。研发的经费呈直线上升而成功率低。很残酷。因此临床医生、制药企业和科学家必须更加紧密地合作设计药物、减少不良反应，各有各的职责。设计药物是生产设计和诊断药核，实验室工作人员的责任就是用各种组学做各种靶标的鉴定，临床医院里面的科学家包括临床大夫和实验室，就要做集中的疾病研究、临床检验、临床样品的搜集，建样品库。通过数据整合，把各种靶标搜集整合起来，在这种基础上才可以进行更加合理的药物设计，才能有比较高的成功率，并且较好地实现个体化的治疗。

　　 桑国卫认为，转化医学可以提高新药设计水平与效率。由于药物设计更加有科学的依据，就可以逐渐地告别依赖大规模、高通量筛选的现状，使得新药开发更快更加有效。此外，转化医学可以加速现代医学、药学与生命学科的交叉。如果没有交叉，新药研发就不可能有质的飞跃。例如药靶发现和基因数据技术的应用，可以更快地检出和确认靶点，发现先导物，应用代谢途径和基因差异剔除不理想的侯选化合物，也可以更加具有预测性。把所谓的配对药物与基因、标记物联系在一起，就有可能发现合适的病人，预期哪些人可能发生不良反应，也可以预期哪些化合物会有效果。所以现在世界各国，特别是发达国家高度重视发展转化医学和药物创新。

医药联合 消除瓶颈

　　“别让临床试验成为新药研发瓶颈”，这是近年来许多专家的共同呼声。

　　“十一五”期间，天坛医院承担了国家创新心脑血管药物的临床试验工作。作为这个项目的负责人，王拥军曾深有感触：目前我国的药品临床试验还有很多令人担忧的地方。虽然我们的临床试验开展的例数很多，也参与了一些全球多中心的试验，但是尚不能满足我国创新药物研发的需要。随着转化医学的发展，临床在新药研发过程中越来越重要，从靶点的早期临床发现，到3期临床试验，再到上市后的大规模样本采集，都与临床相关。药物研发是一个漫长的过程，费用高、风险大，因此临床的过滤作用不能忽略，临床评价成了研发中最重要的一个环节。世界上大多数药物从研发到专利到期大概是20年，其中临床前研究只占药物研发前期的1年至4年，之后都是临床研究。如果不重视，临床研究将成为阻碍我国医药创新的瓶颈。

　　“第二届中国医院药学论坛”的主办方——中国药学会和中国药促会，此次邀请了30%的来自临床一线的医生，50%来自医院的药房主任，还有医药创新方面的专家。主办方在国内首次搭建医生与药师交流的平台，同时进行医院临床与新药研发方面的深入沟通，意在加强医药联合，消除新药研发瓶颈，并促进合理用药。中国药促会执行会长宋瑞霖说：“以前药学界开会，医学界很少有参加的；医学界开会的时候药学界也很少有参加的。我们这次会议在尝试一件事——做医和药之间的桥梁。因为医药之间是无法分开的，是相互支撑的。”

　　桑国卫则从更高的角度强调了“合作”的重要：中国政府对于社会福利和创新药物的投入明显增加。医疗卫生改革和社会福利的改善，意味着创新药物的研发必定要以更快的速度进行。未来，创新药物研发越来越多地承载着促进人类健康和提高生活质量的希望。这就需要我国学术界、医疗工作者、制药业、立法者和政府更加紧密有效的合作，以推动药物研发和科学发现向有效的、个体化的治疗方向转变。（本文由中国药促会整理，未经本人审阅）