2019年7月19日，由中国医药创新促进会（以下简称“药促会”）、中国药师协会和中国医院协会共同主办的第十届中国医院药学政策论坛（以下简称“药学论坛”）在哈尔滨顺利召开。多位国内药学、临床领域专家应邀出席此次会议并做了精彩生动的专题报告。在会议上，与会专家分享了他们在各自领域的深刻见解和成功经验，为与会来宾奉上了一场丰盛而难忘的思想盛宴。

谭延辉：“以患者为中心“的新药和药学服务价值评价方式

台湾高雄医学大学药学系谭延辉教授就"新药准入医保的价值评估及药学服务的价值呈现"分享了自己的独到见解。

谭教授介绍到，台湾对申请准入医保新药的价值评估需要综合考虑其临床价值（临床疗效、相对治疗效益、副作用发生几率）、病人价值（临床需求）、经济价值（价格、其他效益、成本效益、财务冲击）、社会价值（健康伦理）等因素；而台湾药事照护主要是由社区一线工作药师开展以病人为中心的全人照护，针对特定病人各种疾病及所有治疗药物，负责发现问题（综合病情与用药评估，发现药物治疗问题），解决问题（拟定与执行照顾计划），追踪问题（做疗效追踪），以保证用药有效、安全、患者有依从性。药学服务效果评估主要从临床效果（用药更符合适应症、药品品种数降低、更有效安全）、经济效果（门诊／住院就医频次降低、给付药师服务费与降低医保费用之间的关联度即成本效益评估）、人文效果（生活质量、用药依从度、满意度提高）三个方面开展，以此为基础，台湾制定了药品优良调剂作业准则，考察用药适当性评估（含医保费用合理性）、药品调配、用药指导等。药师培训最重要的部分是培训跟医生与患者的沟通能力，药师服务价值的测量与呈现更需要关注药事服务费与节省医保费用的成本效益比。

刘军帅：我国药师地位提升依赖于其价值的独立

中国医药创新促进会医药政策专委会副主任委员、青岛市社会保险研究会刘军帅副会长就"新时代如何提升药师地位的思考"做了深刻阐述。

刘军帅副主委指出，药师地位的提升有赖于药师的价值独立及呈现，药师价值既来自药师自认价值，更来自他人眼里的价值。高质量药学服务能够带来药师形象提升并带给患者健康价值，提高医疗质量及降低医疗成本，改善患者生活品质。但生态薄弱的药学服务是难以独立的，不成体系的药学服务是缺乏价值的，没有付费的药学服务是不可持续的。药学服务的时代背景已经改变，"以人民为中心"的健康促进论（健康优先、健康责任、健康扶贫、健康中国、基层医疗、社会治理）正在形成；目前国内药学服务有理论缺实践、资源聚集在医院／基层基本缺失、有供需无市场，而医保仍然有挖潜空间（筹资效率较低、基金结构失衡、使用效率较低、浪费现象严重），仍然可以有所作为（实施资源优化与高效配置、通过共付机制引入其他资源实现开放合作与共担共赢）。药学服务价值需要多个底层逻辑支持：人工劳务性价值、技术性价值、公共健康福利价值。如何提高药学服务质量，需要通堵点（执业管理）、疏痛点（付费机制）、消盲点（药师教育模式）、克难点（激励机制）、化焦点（服务能力）、抓重点（服务体系），强化药学服务的底层逻辑价值（药物可及性）、慢病管理价值（用药依从性）、医疗经济价值（医疗性价比），强化药学服务的价值促进，包括慢病管理业务（生态建设）、项目体系建设（价格创新）、教育与职业体制改革（人才培养）、医保付费（付费保障）、法制建设（法治保障）对药学服务价值的促进。

宣建伟：药师通过分析真实世界数据寻找最优用药方案

中山大学医药经济研究所所长宣建伟教授就“如何发挥临床药师在真实世界及药物经济学研究中的优势、指导临床合理用药”做了深入浅出的分析。

宣建伟教授指出药师是医疗机构真实世界数据的直接接触人群；新药研发使用的随机对照试验（RCTs）是真实世界研究的基础前提，真实世界研究是RCTs的有益补充，两者并不对立。通过RCTs获批上市的药物效益确实需要长期观察，因为大数据能够放大人对事物的认识能力，随着样本容量n的增加，样本平均数将接近于总体平均数。但目前由于各种原因，医学信息数据得不到有效共享和利用（数据孤岛不共享、数据挖掘不专业、数据质量不高、数据标准不统一），急需对数据进行标准化编码、重构与挖掘，形成相互关联的结构化医疗大数据，提供循证证据，满足卫生、医保不同部门需求，还能辅助临床治疗决策。宣教授以15万糖尿病患者医疗数据分析为例，指出大数据分析可以直观了解糖尿病患病高发年龄段，根据用药治疗变迁路径评估用药合理性，AI（诊疗辅助决策系统）分析后自动寻找和确定不同患者群的最佳临床治疗方案和路径， 并指导用药指南／规范制定。

王晓玲：开展儿童用药临床价值综合评价工作势在必行

首都医科大学附属北京儿童医院药学部王晓玲主任就 “基于文献和医疗大数据探索儿童用药临床综合评价方法”介绍了自己的成功经验。

王晓玲主任介绍到，随着我国对药品临床综合评价和对儿童用药研发及合理使用的不断关注，儿童用药临床价值综合评价变得非常必要。北京儿童医院从2015年开始探索建立与优化儿童用药临床综合评价指标体系；评估循证证据主要来源于文献和医疗大数据。由于近年来我国儿童哮喘疾病多发、负担重，因此，北京儿童医院选择儿童吸入性糖皮质激素类药物探索建立儿童药临床综合价值指标体系，从药品说明书、各类文献、访谈医生／药师／患者家长等路径收集目前我国获批的3个药物（布地奈德、氟替卡松、倍氯米松）有效性、安全性、顺应性、经济性证据，建立相关评价指标体系，计算原始评分并标准化，考虑专家意见进行综合评分，得出最具临床价值推荐品种。但目前儿童用药循证证据主要来源于外国文献、国内儿童临床用药证据少且质量不高，证据还需要创造，因此，北京儿童医院也在与高校合作探索基于医疗大数据、非结构化病例数据AI深度学习模型开展儿童用药安全性检测和上市后安全性评价，提示儿科临床用药风险。目前，北京儿童医院也在牵头国家多家医院开展多中心儿童用药临床价值综合评价工作。

赵志刚：北京带量采购药品落地顺利

北京天坛医院药剂科赵志刚主任介绍了北京“4+7”集中带量采购品种的落地方案及天坛医院实施具体情况。

赵主任指出，带量采购是在国家推行仿制药一致性评价基础上开展的理顺药品市场秩序、寻找药品真实价格／价值的重要探索和尝试，北京市设立了由卫生、医保、药监等部门共同组成的落地实施工作小组，分解采购任务，确保使用（加强用药情况监测及应急处理、加强用药风险评估）、确保回款、确保质量、确保供应，推进医保支付标准制定、配套结余留用机制和用药考核体系。天坛医院全院动员、全员培训，医务处、药学部、临床科室、综合采购部、药品器械物资管理部、医保办、信息中心等部门合理分工、紧密合作，共同推进中选品种落地使用。天坛医院涉及使用的22个中选品种，目前已经有4个品种完成了年度采购量。

李定国：罕见病不等于疑难杂症，其保障取决于国家重视程度

上海市医学会罕见病专科分会主任委员李定国教授做了题为“罕见病：不仅仅是知识和技术” 的主题报告。

李定国教授为参会者介绍了国内外罕见病流行及保障体系现状，罕见病具有病种多，以遗传、儿童发病为主，诊断难、治疗难、保障难等特点。李教授强调罕见病不等于疑难杂症，且病种不断动态变化，其保障取决于国家重视程度，以美、日、欧盟、澳大利亚等发达国家都制定了罕见病保障相关法律，促进了罕见病治疗药物的加快研发，孤儿药市场蓬勃发展，这些国家采用商业保险、专门基金、政府财政等方式对孤儿药实施保障；而我国针对罕见病存在政策法规不健全（罕见病定义未明确）、管理主体不明确、部门协调不通顺、专业培训不规范、民间团体不活跃等客观现状，罕见病治疗药物则存在定义尚未明确、研发成本巨大、政府投入有限、药品价格昂贵、国外上市国内未上市、国内上市但无适用症、有药但未进入医保等困境，可喜的是借助媒体宣传力量，2014年"冰桶挑战"事件使罕见病逐渐进入公众视野，2017年10月两办意见加快罕见病治疗用药审评审批，2018年首批罕见病目录出台、中国罕见病联盟成立，2019年对罕见病用药减免增值税，首部罕见病诊疗指南制定和罕见病诊疗协作网成立，两会上韩正副总理指示对罕见病医疗保障尽力而为、量力而行。

王奕鸥：罕见病保障应该包含预防和应对两个方面

病痛挑战基金会王奕鸥秘书长就“社会学视角下的罕见病”为主题进行汇报。

王奕鸥秘书长本身也是一名罕见病（成骨不全症，俗称"瓷娃娃"）患者，通过成立病痛挑战基金会开展病友支持、推动罕见病保障事业发展和保障政策出台。她介绍了该基金会采用问卷调查方式对我国罕见病患者生存状况开展的调研分析，发现主观社会地位对于罕见病患者的生活质量是一个非常重要的观测指标，主观社会地位与罕见病患者生活质量存在正相关性；样本医生诊疗罕见病情况结果显示，有三分之一的受访对象未接诊过任何罕见病患者，有10％医生反馈接诊过超过100个罕见病患者，存在两端聚集状况；部分罕见病患者在享受医保报销覆盖时，其家庭的灾难性支出将有一定改善，但仍然不够；罕见病患者"本该"和"实际"受教育情况差距明显，主要是家长对罕见病儿童的未来没有信心，罕见病患儿家长本身生活质量不高。她认为围绕罕见病的保障应该包含预防和应对两个方面，临床药师应该更多关注罕见病患者用药的研发、临床使用和保障政策落地实施。

董梅：生物类似药严格来说不能称为"生物仿制药"

黑龙江省肿瘤医院药剂科董梅主任从技术技术角度出发以“青出于蓝：生物药与生物类似药”为题对生物类似药疗效以及在全球的研发和使用进行了阐述

董梅主任指出，生物药近年来被研发出来以突破严重慢性疾病治疗瓶颈，其使用人类DNA片段，依靠细菌或动物细胞生物合成，活性成分大多为蛋白质。生物药的内在复杂性（大分子、多级结构、理化复杂、异质性大）、外在复杂性（生产工艺复杂）使仿制变得困难，因此，严格来说，生物类似药不能称为"生物仿制药"。但生物药研发成本高昂，治疗费用限制了药物可及性。生物类似药与参照原研药在结构上高度相似、具有相近质量疗效，也需要长期监测使用；但生物类似药定价低于原研药，能够显著提高治疗可及性；另外，生物类似药上市也可以改变用药策略和指南。国际上有更多医生和患者接受生物类似药，我国药监部门近期也出台了生物类似药研发和临床评价技术指南，在我国推行标准严格的生物类似药研发流程，开展一百项比对研究，坚持产品质量是生产出来而不是检验出来的宗旨。目前需要业界更多关注生物类似药上市后的适应症外推、互换（类似于化药的直接替代）、通用名命名、生物药免疫原性定义等领域，制定风险管理／药物警戒计划。

颜建周：生物类似药的上市后监测与再评价非常重要

中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心项目研究员、药事管理系党支部书记颜建周从政策角度出发，围绕“典型国家生物类似药政策体系及对我国的启示”为与会者带来精彩陈述。

颜建周研究员介绍了国际上代表性国家的生物类似药定义、研发／审评监管、鼓励生物类似药临床使用、生物类似药上市后监测等的政策体系。国际比较通行的生物类似药定义，是指与参比生物制品高度类似，在安全性、纯度和效价方面没有临床意义上差异的生物药。生物类似药国际上通用的研发总体思路是依据逐步递进比对原则，提供生物类似药与参比生物药具有相似性（或可互换性）的比较研究资料。在提高药品可及性方面的作用，医生可以处方相似性生物类似药，而药师可直接将"可互换性"生物类似药替换原研生物药；典型国家通过降低生物类似药支付价格，显著提高患者治疗可及性，还可以降低药品出现短缺的风险，促使创新企业不断创新，而生物类似药企业则可以实现资金、技术、人才积累，为创新做准备。典型国家鼓励生物类似药临床用药的措施包括鼓励医生处方生物类似药，规定处方药比例，药师负责推进生物类似药的互换使用项目计划，对医生与患者开展使用"最有价值生物药（生物类似药）"的宣传教育等。由于生物类似药的上市决定基于可能存在固有缺陷的非临床和临床数据，其免疫原性问题与药物疗效、安全性密切相关，因此生物类似药的上市后监测与再评价显得尤为重要，需要进一步在实际环境中验证其疗效和安全性，从而对疾病和药品进行再认识，典型国家建立了完备的药物警戒体系开展上市后监测与再评价。

报告嘉宾（从左至右）

第一行：谭延辉教授、刘军帅副主委、宣建伟教授

第二行：王晓玲主任、赵志刚主任、李定国教授

第三行：王奕鸥秘书长、董梅主任、颜建周研究员