9月15日，百济神州宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其百悦泽®(泽布替尼)加速批准，用于治疗接受过至少一次抗CD20治疗的复发或难治性(R/R)边缘区淋巴瘤(MZL)成年患者。

此项加速批准基于总缓解率(ORR)结果。针对该适应症的后续完全批准，将取决于确证性试验能否进一步证实患者的临床获益。

此次FDA批准是基于两项单臂临床试验的有效性结果，这两项试验的主要终点均是经独立审查委员会(IRC)基于2014年Lugano分类标准评估的ORR。

一项多中心、关键性2期MAGNOLIA临床试验(NCT03846427)评估了百悦泽®在接受过至少1线抗CD20治疗的R/R MZL患者中的疗效。研究共入组66例患者，其中26例为结外亚型，26例为淋巴结亚型，12例为脾亚型，4例亚型未知。基于CT扫描的评估，ORR为56%(95% CI: 43. 68)，完全缓解(CR)率达到20%;基于优先PET-CT扫描的评估，ORR为67%(95% CI: 54. 78)，CR率为26%。中位随访时间为8.3个月时，中位缓解持续时间(DoR)尚未达到，截至12个月时85%取得缓解的患者仍处于持续缓解中(95% CI: 67. 93)。所有MZL亚型患者中均观察到了缓解。

另一项全球性1/2期研究BGB-3111-AU-003(NCT02343120)评估了20例MZL患者，包括9例结外亚型，5例淋巴结亚型，6例脾亚型。基于CT扫描的评估，百悦泽®取得的ORR为80%(95% CI: 56. 94)，CR率为20%。在中位随访时间31.4个月时，中位DoR尚未达到，截至12个月时，仍有72%取得缓解的患者处于持续缓解中(95% CI: 40. 88)。

百悦泽®最常见的(≥30%)不良反应，包括在847例患者中出现的异常检测数据，为中性粒细胞减少症、上呼吸道感染、血小板减少症、出血、淋巴细胞减少症、皮疹和肌肉骨骼痛。

百悦泽®的推荐使用剂量为160mg每日两次或320mg每日一次，空腹或饭后服用均可。可根据不良反应调整剂量，存在重度肝损害和正服用可能与百悦泽®产生相互作用的特定药物的患者，可降低剂量。