9月27日下午，第六届中国医药创新与投资大会以临床价值为导向政策分享论坛(以下称“政策分论坛”)压轴亮相，中国医药创新促进会(以下称“中国药促会”)秘书长冯岚主持，来自医药卫生、药品政策与管理、临床药学等权威专家学者和企业家受邀出席论坛，围绕“监管科学赋能医药创新”、“满足临床需求，回归临床价值”等业界关注的焦点问题进行探讨，并以主题报告和PANEL讨论等形式，分析如何确保医药创新成果体现临床价值、医药创新实现可持续发展等，为我国医药创新界及国内外投资界更全面地理解我国医药创新政策，决策未来投资和研发方向提供参考。

主持人：中国医药创新促进会秘书长冯岚

药渡经纬信息科技(北京)有限公司董事长、联合创始人李靖带来第一个精彩报告“中国新，全球新——机遇与挑战”。他首先回顾了过去20年中国新药的巨大成就。中国1.1类化药报批数量已增长超200倍;1类生物药仅2021年上半年就批准了268项临床申请，显示出生物医药的蓬勃生机。新药蓬勃发展的背后是政策、人才、投资等多方面的支撑。国家药品监管改革持续推进和国家药监局审评效率的高增长为新药加快上市提供了重要保障;多样化人才招募计划成功吸引海外人才回国赋能创新;CRO行业进入实质增长阶段，为新药创新的产业化提供支持;医疗行业融资规模高速增长，创新产品上市后快速商业化落地让资本市场期待更多的投资回报和对未来的持续研发投入。未来，生物医药将超越互联网，成为投资的必然方向。

李靖指出，中国医药取得了“巨大成就”，但不代表“成就巨大”，我们应当“返璞归真，脚踏实地”。通过数据分析发现，中国新药发展存在四个“10”：一是中国新药上市顺序中位数为10.即全球同靶点内第10个上市的药物;二是中国新药上市时间与同靶点内首个药物距离10年;三是中国在研靶点大约覆盖全球靶点10%;四是中国在研聚焦的靶点为覆盖靶点的10%。因此，中国在first in class(FIC)新药研发方面，还有很长的路要走。可喜的是，我们已经看到中国FIC的“星星之火”，如健艾仕的STAT5抑制剂、康宁杰瑞的重组人源化PDL1单域抗体Fc融合蛋白、天境生物的CD47产品、北京加科思的靶点研究领先产品JAB-3068以及微芯生物的西达本胺等。最后，李靖分析了中国创新药未来10年的战略布局和投资机会，并指出，靶点的选择策略应兼顾创新与风险的平衡。

药渡经纬信息科技(北京)有限公司董事长、联合创始人李靖

国家药品监督管理局药品审评中心化药临床一部部长杨志敏作“以临床价值为导向的抗肿瘤新药研发”的主题报告。她首先分析了国内抗肿瘤新药研发现状，即“欣喜”“担忧”和“挑战”并存。抗肿瘤新药同步研发与国外的临床实践差距进一步缩小，但是靶点扎堆、适应症集中，“过剩”和“紧缺”共存。目前，国产药物仍以fast-follow、Me too/Me better 为主，license in/out新模式对国内自主研发的影响将是抗肿瘤研发的主要挑战——“license in”带来了竞争，而“license out”需要在全球赛道上竞争。

目前，我国的新药研发主要通过“跟”“买”“改”等路径。跟随式创新成功率相对高，也能尽快满足患者需求，但同质化高、差异化不足，容易扎推。跟随性创新也是一种合理的研发模式，关键是要做出冷静和理性的选择。合作开发是全球通用的一种商业模式，鼓励国内更多的合作，但需要关注的是，境外研发的不一定都是好品种，应以数据为先，看是否具有代表性，是否有相关医疗实践，是否满足我国患者需求。“改良型创新”不能仅仅以现有的技术平台为依托，为了改而改，应借助新技术的发展，拓展新的治疗领域。不是只有FIC才是创新，改良也值得鼓励。未来，国家需极大的鼓励、努力和付出去实现药物创新的绽放，走上自主研发之路。

杨部长指出，新药研发企业只有以患者为中心、以临床价值为导向，才能实现抗肿瘤新药研发“突出重围、快人一步”。我国抗肿瘤药物迎来快速发展，研发思路需要拓展和更加开放。以临床价值为导向的研发，主要路径是加强基础研究、聚焦精准治疗、持续开发维持药物生命周期的活力、科学合理的临床研究设计。

国家药品监督管理局药品审评中心化药临床一部部长杨志敏

中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖主持“科学监管赋能医药创新”专题讨论环节。杨志敏部长、李靖董事长、山东大学临床药学系主任赵维、天境生物科技(上海)有限公司首席执行官申华琼针对这一主题展开深入探讨。讨论专家们涵盖科学监管过程中的设计者、管理者、推动者和参与者，分别从政策端、学术端、企业端等不同角度对科学监管推动中国医药创新发表各自看法。

专家们认为，未来中国要想出现更多“全球新”的创新药，需要各方共同努力。对药品审评机构来说，一是要在科学基础上更加自信，二是对临床数据高标准、严要求，三是增加审评透明度。对GCP机构来说，需要提升临床试验的整体设计和规划能力。这需要监管部门去推动和培训，也需要产业部门给予GCP机构更多的鼓励和支持，共同进步。

创新药产品出海，除了监管互认和持续推进ICH的落地外，还需要产品拥有扎实的基础研究，同时企业能够适应当地的各项规则。医药企业出海，不能指望通过一款药实现，需要通过持续学习和摸索，才能逐渐克服技术壁垒、科学壁垒、规则壁垒。

专家们指出，差异化研发是未来药品研发的重要机遇，不仅能够满足临床需求，还可在市场经济中获得竞争优势。越是差异化的产品，越有可能解决临床未满足需求。因此，药品监管机构在审评、审批、注册等方面，都会加强沟通交流，早期介入，让企业少走弯路。目前，突破性治疗认定、优先审评、附条件批准等，使审评审批提速，可进一步加快这些具有差异性的新药上市，满足临床需求。

“科学监管赋能医药创新”专题讨论

中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟博士分享“创新药物临床价值体现的重要性”主题报告。他首先介绍了卫生技术评估(HTA)的定义和英、德、美等国的HTA准入政策、评估流程和评估方法。他指出，HTA有助于更好配置有限的医疗资源，获得最优的健康结果，从而提高利用效率。创新药价值是支持评估/准入/成功商业化的关键，通过多维度技术手段综合评估药品价值十分重要。价值医疗包括临床价值、经济价值、病人价值和社会价值等。多维度价值证据能够支持医保目录评估及临床诊疗决策。

中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟

波士顿咨询公司(BCG)全球合伙人韩世明分享“商业健康保险与医药创新融合发展的思考”的主题报告。他指出，随着医改的不断深化，多层次保障体系的顶层建筑已经形成，对未来创新药市场的发展将起到至关重要的作用。目前在整个医疗费用支出中仍然以医保和个人自付为主，商业医疗健康险赔付仍处于较低水平。由于商业健康险在自由市场容易出现“市场机制失灵”的问题，政策的参与对商业健康险的健康发展具有重要的作用。构建多层次保障体系，符合“健康中国2030”顶层设计，能够增加医保外的资金来源、支付覆盖面以及支付深度，是推动创新药可持续发展的动力。

韩世明先生对构建多层次医疗保障体系提出建议：通过立法和明确政府组织设置，完善多层次保障的顶层设计;多部门联动推动城市险发展，适度规范和监督商保产品，促进商业健康险的可持续发展;完善医保目录动态调整机制，建立价值导向、科学客观、公开透明的医保目录调整机制，完善医保基金的高效使用;调整医保支付标准运行机制，探索风险共担支付模式，促进医保与商保的融合联动。

波士顿咨询公司(BCG)全球合伙人韩世明

上海创奇健康发展研究院执行院长俞卫主持了“满足临床需求，回归临床价值”的专题讨论环节。宣建伟所长、韩世明先生、药明巨诺联合创始人兼首席执行官李怡平、中国医药创新促进会医药政策专委会副主任刘军帅、复旦大学附属肿瘤医院药剂科主任翟青等嘉宾一起就临床价值对医院、产业和医保影响的问题展开深入探讨。

专家们认为，对医院来说，临床价值的体现主要面临创新药进院难的挑战。医保目录内的创新药需要经过医院筛选和相同靶点的严格控制，很多有价值的创新药无法及时惠及患者，影响了患者用药可及性。另外，药物信息的可及性对临床价值的体现也十分重要。目前，药物数据来源不够透明，使临床应用尤其是联合用药过程中，存在不确定的不良反应和潜在安全风险。

对于产业来说，以临床价值为核心的创新药研发，需要解决定价和支付问题，这涉及到企业生存问题。支付生态环境持续改善，才能使企业可持续的提供更有临床价值的创新药，惠及更多患者。

对于医保来说，临床价值的认定与药监不同。药监是评估药品的临床价值，而医保是体现药品的临床价值。医保通过第三方购买机制体现药品的临床价值，受到经济条件、观念、技术和能力的制约，也存在买卖双方与第三方之间存在信息不对称。因此，医保在顶层设计方面就要从多层次保障体系的角度出发，为商保和市场留出空间，解决资金增量来源的问题。

满足临床需求，回归临床价值”专题讨论

在各方的共同协作与鼎力支持下，创投大会已成为解读中国医药和投融资政策、展示国内外医药创新成果和引领投资新动向的具有广泛国际影响力、权威性、多元化的成果转化及权威合作交流平台，逐渐成为亚太地区最具影响力的年度品牌盛会。创投大会将继续在社会资本与医药创新发展历程中发挥引领作用，创造更加科学、更富吸引力的医药创新投资环境，为推动医药行业从仿制向创新转型升级、满足临床用药需求、打造健康中国贡献力量。