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医药创新说|推动转化医学研究,提高我国新药创新水平
协会活动 中国医药创新促进会 2022.07.06 2826

自2008年科技部重大专项实施以及2015年药品审评审批制度改革以来,我国新药创新环境得到巨大改善。创新活力的激发使得医药产业进入了发展的快车道,目前我国研发管线贡献率已经晋身世界第二梯队。快速发展的过程中问题也随之而来。目前我国的创新药多数为Me too类药品,甚至有一部分药品可能还没有达到真正Me too药物的水平和标准,这反映出我国在源头创新层面的能力缺失。在当前复杂的国际形势下,如何提高中国自主研发能力、提高药物创新水平,不仅关系到医药产业与科学研究的发展,更成为国家未来发展的战略性问题。本期医药创新说聚焦“如何提升国产新药创新水平”,特邀药促会执行会长宋瑞霖博士、同济大学东方医院肿瘤医学部主任李进教授、同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任周彩存教授与和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国博士,围绕冲出Me too研发僵局、推动源头创新展开讨论,为我国医药创新发展提供新的思路。

我国新药研发如何冲出Me too走向First in class

宋瑞霖:

近些年,中国医药创新尤其是Biotech企业都是由科学家与社会资本共同塑造,但是资本的助推缺乏冷静,引发当下严重的同质化研发现象,这不仅造成了社会资源的浪费,同时阻碍了真正创新药物的研发,降低了整个中国医药创新的效率。中国医药创新如何能够冲出Me too困局,走向First in class?

苏慰国:

源头创新不是一蹴而就,需要大量时间的积累、人才的培养、科学的投入,新靶点发现到验证是一个漫长且高风险的过程。当前中国的发展应当结合实际情况,以患者临床需求为出发点进行研发,在逐步满足患者临床需求的过程中不断提高自主研发能力、提高创新水平。

新药研发不应该为了谋求“新”而去“新”,以临床价值为导向并不仅仅意味着源头创新,在一些新的技术层面进行突破同样满足临床需求。

同时企业在成熟靶点上进行差异化的创新,围绕未被满足的临床需求进行产品的开发,在研发的过程中提高自身能力,也为后续进行源头创新奠定能力基础。

李进:

多数Biotech企业研发立项受社会资本影响较大,导致即使企业自身认识到目前研发的产品同质化严重,也无法轻易放弃该项目。所以需要企业与资本都能够以发展的眼光看待当下的研发,并且需要一种机制帮助企业和资本判断药物立项研发的回报率。

当前中国缺少真正的大型生物制药公司,在整体行业的发展上从更高的角度了解行业需求;同时可以通过对小公司并购形成产业链循环,完成社会资源最大化利用。

周彩存:

目前生物医药企业对于项目的研发几乎都是从化学、药学的角度上进行立项并推动,但是缺少临床专家参与。这会导致研发品种和真正的临床需求有所脱节,进一步导致跟随式的同质化创新。

推动源头创新需要以临床需求为出发点,从转化医学的角度进行靶点和耐药机制的研究,再以此进行后续的药物研发,真正的做到世界领先。

从国际的角度上看,绝大多数源头创新产品出现在研究型临床试验机构中,并且对于大型的跨国药企而言,向临床研究机构购买项目进行后续转化是性价比更高的研发方式。但是现在中国真正从事临床研究的专家数量较少,中国源头创新的突破难点也正在于此。

苏慰国:

在源头创新尤其是耐药机制的研发上,转化医学是推动新药研发的一个重要组成部分,但是由于相关的审批程序繁琐,企业独自开展相关研究会受到诸多限制,需要在这方面和临床研究者有更加深入的合作,完成药物上市-临床研究-药物研发的良好循环。

盲目跟风的投资人也需要接受行业的指导,面对投资和临床需求有脱节的情况,需要形成一个健康的引导机制,减轻同质化的现状。

如何发展转化医学研究,推动源头创新

宋瑞霖:

导致我国新药创新水平较低的一个重要原因就是当前政策与日益发展的新药产业出现脱节,比如对于加速通道的认定标准是否应该根据产业的现状进行调整,以临床需求为导向,在临床价值与产业发展之间寻求平衡。

我国临床试验机构均以临床诊疗服务为主,忽视了基础临床研究,甚至我国目前缺少真正意义上的大型研究型临床机构,临床研究的缺失影响了我国源头创新的发展。对于研究者发起的临床研究(即IIT)除了有政策上的限制之外,资本的空白也是导致其发展缓慢并且未能有效转化的原因之一。

如何打通病房到实验室的通路,使产业发展真正的和临床研究相结合,增强源头创新?

李进:

目前IIT研究未能真正发展并且和产业有效的结合,其中的一个重要原因就是我国当前的管理机制和思路未能和行业的发展相匹配,造成了对IIT研究的限制。

首先是顶层政策制定与下层具体实施存在一定程度的脱节,如《中华人民共和国促进科技成果转化法》等鼓励性政策未能很好的落地实施;其次是伦理监管水平和理念的发展未能匹配当下产业发展的需求,政策的限制导致我国临床研究者对于基础研究与转化的主观能动性不足。

同时,在公立医院与企业之间需要建立一种有效的合作机制以推动IIT研究的发展。例如企业可以对医生的研究项目进行资金支持,待研究产生阶段性成果后,该企业有优先权进行成果转化方面的深度合作。

周彩存:

当前我国IIT研究的数量很多,但是大部分都是以提高药物上市后的销售为出发点,这也就导致整体IIT研究的创新性不够。需要解放监管思路、逐步放开规定范围,将IIT临床研究前置,开拓探索性临床研究。

鉴于企业开展探索性临床试验所需的审批程序较为繁琐复杂,可以探索临床机构与企业之间新的合作方式,用以提高源头创新效率。

宋瑞霖:

源头创新离不开转化医学,转化医学的发展需要以企业与医院的新合作模式为支撑,当下急需突破目前政策上的限制。首先,公立医院与企业之间建立合作关系一定会产生溢价,这对于公立医院的管理来说会产生新的挑战;其次,伦理需要新的风险控制思路和计划;遗传办方面可以参考“临床试验默示许可制度”形成备案制,用来缩短行政审批的整体时间。

基础研究与转化目前也是投资的空白领域,需要政府发挥主体作用,成立专项资金进行引导和支持。目前我国的产业资本还没有在医药领域开始大规模流动,主要是因为没有能够推动产业发展并且值得投资的标的。实际上这个标的就在源头创新的推进中、在转化医学的发展中。

结语

李进:

作为一个快速发展的新经济实体,当前中国医药产业面临的困难只是暂时的,在厚积薄发中一定会屹立于世界之巅。

周彩存:

希望医院能够和企业在基础研究中紧密的合作,充分利用各自的资源和智慧,推动中国创新水平迈向新的台阶。

苏慰国:

希望政策制定上能够解放思想、解除束缚,多部门联动支持基础研究与转化,以此激发创新活力,提高我国源头创新能力。

宋瑞霖:

回顾中国医药的创新历程,真正做创新药的时间大概只有10年,在政策制定和监管思维上还有很大的提升和改造空间。在国际形势日益紧张的今天,我国的医药产业更需要提高自主研发的能力、提高源头创新的能力。

产业界、学术界以及投资界要联合起来寻找出路,坚守初心。我们用了10年的时间使中国的创新贡献率成为全球第二,既然能够有光辉的过去,我们相信一定会有更加光明的未来。

后记:本次医药创新说结束之际,在6月29日李克强总理主持召开的国务院常务会议上,已明确:决定开展提升高水平医院临床研究和成果转化能力试点,促进提高医疗卫生服务水平!本次讨论中专家谈到的很多话题,在这次会议中均有涉及,我们相信,中国医药创新,未来可期。

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