今日,BioMarin宣布,美国FDA已经接受了该公司重新提交的valoctocogene roxaparvovec生物制剂许可证申请(BLA),用于治疗严重A型血友病的成年患者。PDUFA日期为2021年3月31日。
目前,FDA尚未传达任何举行资讯委员会会议的计划。如果获得批准的话,valoctocogene roxaparvovec将成为美国首个严重A型血友病的基因治疗。
根据新闻稿,重新提交的BLA纳入了FDA此前CR函中要求的回应。且包括了来自valoctocogene roxaparvovec临床开发计划的大量数据,涵盖全球GENEr8-1 3期研究中所有研究参与者的两年结果。数据显示,出血控制稳定且持久,包括平均年化出血率 (ABR) 和平均年化 VIII 因子输注率的降低。
此外,该数据还摆阔了正在进行的1/2期剂量递增研究队列五年随访的支持性证据。以及一项拟议的长期延伸研究,该研究对所有临床试验参与者进行长达15年的研究,以及一项批准后登记研究,以跟踪在真实环境中给药的患者。
全球首个A型血友病基因治疗
目前,valoctocogene roxaparvovec(商品名:ROCTAVIAN™)已经在欧洲获批上市,用于治疗没有因子VIII抑制剂史,且未检测到的腺病毒抗体的严重A型血友病成年患者。成为全球首个A型血友病基因治疗。
valoctocogene roxaparvovec是一款AA5基因疗法,通过AAV5将编码凝血因子VIII基因的功能性拷贝递送到患者体内,进而帮助患者恢复自身凝血因子VIII生产能力,旨在达到“一劳永逸”治疗A型血友病的效果。
尽管波折重重,valoctocogene roxaparvovec终于在欧洲成功上市,当时相较于在欧洲上市,BioMarin在美国的上市之路,更略显艰难一些。
最早在2019年,valoctocogene roxaparvovec基本上是同期进行欧盟和美国的上市申请。后来因为FDA要求更完整的数据拒绝了该申请,于是BioMarin于2020年撤回在欧盟的申请。
在完成了一年的随访数据之后,BioMarin于2021年再次向欧盟申请上市,然后在今年的8月份获得欧盟正式批准。
相较于EMA要求一年的随访数据,FDA则是向BioMarin提出需要两年的随访数据要求。2021年的第二季度,BioMarin携带着2年的随访数据,原本再次计划提交BLA。结果FDA要求更多的额外数据,再次拖缓了BioMarin的脚步。
而如今FDA受理了valoctocogene roxaparvovec的BLA,根据根据valoctocogene roxaparvovec获得资格认定,FDA将对其进行6个月的优先审查程序。如果一切顺利的话,有望在2023年登录美国A型血友病市场。